킴리아와 졸겐스마와 같은 초고가 신약이 급여권에 속속 진입하면서 이를 관리하기 위한 고가약 관리 시스템이 운영되는 등 기존의 약제와 비교해 비용이 높은 고가 의약품 성과 관리를 위한 정부의 노력이 이뤄지고 있다.

고가약 관리 시스템 구축은 초고가 신약의 성과기반 사후관리 체계 마련을 위한 첫걸음이라는 점에서 정부도 시스템 운영 방안에 머리를 모으고 있는 상황.

특히, 고가약 관리 시스템을 통해 파생되는 여러 결과가 새롭게 진입될 고가약 진입에 영향을 줄 수 있다는 점에서 제약업계의 주목도 받고 있다.

이와 관련해 건강보험심사평가원 유미영 약제관리실장 역시 현재 운영되는 시스템을 기반으로 리얼월드데이터(RWD) 기반 의약품 급여 관리 등으로 발전할 수 있을 것이라는 의견을 내놨다.

제도 시행 초기인 만큼 중장기적으로 다양한 사안을 고려해야 하는 만큼 여러 사항을 고려해야 한다는 의견이다.

심평원에서 공개한 고가의약품 대상은 고가의약품 대상은 ▲새로 등재되는 약제 중 가격이 높고 비용효과성이 불확실해 확인이 필요한 경우 ▲1인당 연간 소요금액이 상당한 경우 또는 연간 건강보험 청구액이 건강보험재정에 심각한 영향을 초래한 경우 ▲1회 투여로 장기효과를 기대하는 약제 안전성 확인과 장기평가가 필요한 경우 ▲보건의료에 미치는 영향을 고려해 필요하다고 판단되는 경우다.

유 실장은 "고가 의약품에 대한 정의는 절대적인 기준은 없지만 국내의 실정상 1회 치료로 가령 장기효과를 기대하는 원샷 치료제들이 고가이기 때문에 1인당 연간 재정 소요 금액에 높다고 판단 된다"며 "현재 시점으로 봐도 3억 이상의 약제가 약 11개 정도로 1억원 이상의 소요 비용이 드는 희귀질환이 26개 정도로 500억원 이상 소요되는 항암제 등도 관리가 필요한 대상이라고 보고 있다"고 설명했다.

지난해 기준 약제비는 23조원 가량으로 희귀질환치료제의 경우 6200억원으로 2.7% 수준 항암제의 경우에도 2조1600억원으로 9.4% 수준으로 해당 부분은 계속 증가가 되는 추세인 만큼 모니터링을 통한 관리와 세부 분석이 진행되고 있다는 것이다.

그는 "성과기반 위험분담제 대상 확대나 효과 평가는 계속 대상을 확대하고자 하는 만큼 킴리아나 졸겐스마 이후에도 더 추가되는 약제들이 있을 것으로 예상이 된다"며 "마찬가지로 치료 효과나 안전성 모니터링 강화를 위해 연계되는 자료수집 체계의 구축 대상을 확대하려고 한다"고 밝혔다.

장기적으로는 이렇게 쌓인 자료들이 글로벌 트렌드에 맞춰 RWD 기반의 약품 급여 관리를 위해 사용할 가능성이 높은 만큼 가이드라인의 손질과 개발까지 연계된다는 구상이다.

유 실장은 "고가약에 대한 고민은 한국만 있는 것은 아니기 때문에 국제협력 강화 등 전반적으로 세분화에 고가의약품 관리 기준과 관련해 업데이트되는 부분을 조사해 반영할 예정이다"고 말했다.

현재로서는 성과관리에 들어갈 의약품으로는 한국노바티스의 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'와 척수성근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)다.

아직 시행 이후 1년이 지나지 않은 시점에서 고가약 관리 시스템에 대해 평가하기에 시기상조지만 제도 도입 초기보다 오류가 줄어들었다는 게 유 실장의 평가.

그는 "킴리아의 사례를 보면 시스템 사용 전이나 후를 비교해보면 적정기간에 오류 없이 제출하는 경우가 늘었다"며 "아직까지 제출을 하지만 내용의 품질이 어떤지를 보면서 잘못 기재되거나 불일치되는 부분에 대해 수정하면서 오류가 줄고 개선되고 있다"고 말했다.

또 유 실장은 "수집된 결과가 건강보험공단과 협상 시 결과에 따라 환급하도록 계약이 돼 있다"며 "수집된 자료를 제공해 공단이 제약사에 다시 환급받는 등 재정적인 관리 부분에서도 구체적인 성과가 나오고 있다.

앞서 언급된 것처럼 아직까지는 수집된 결과가 초기단계인 만큼 데이터의 누적이 절대적으로 필요한 상황. 추후 데이터가 쌓이게 되면 임상시험 대비 국내 임상현장에서 어느 정도 효과를 발휘할 수 있는지 등을 확인하고 급여 기준이나 환급률도 조정이 가능할 것으로 예측된다.

유 실장은 "환급이 안 돼도 차라리 효과가 좋게 나오는 것이 좋다는 생각이지만 반응률 등에 대한 부분은 계속 수집하는 단계에서 조금 차이 나는 부분도 있다"며 "아직 계획이 세부적으로 정해진 것은 아니지만 일차적으로 시스템 결과를 활용할 수 있을 것이란 생각도 존재한다"고 전했다.

아직 초기단계인 국내 고가약 관리 방안은 특정 이슈를 우선해서 결정하기보다 여러 사안이 동시다발적으로 구상돼 시행하는 형태를 띠고 있다.

치료제의 특성에 따라 관리의 기전들이 차이가 있긴 하지만 기본특성 혹은 일반원칙이 세워진 시점에서 세부적인 기준을 더 다듬는 노력이 필요한 이유이기도 하다.

이에 대해 유 실장은 "약 특성의 경우 조금 더 세부적인 기준을 더 넣는 방향이 될 것으로 보고 조금 더 확장한다면 레지스트리 구축까지 구상할 수 있을 것으로 본다"며 "사전 승인에 대한 부분도 요양기관에서 예측할 수 있는 수 있는 목적이 클 수도 있지만 자료 수집에 대한 연계가 크다 보니 이를 어떻게 할 것인지에 대해 한 부서가 아닌 심평원 각 역할이 달라져 있는 만큼 통찰적으로 봐야 한다는 생각이다"고 말했다.

끝으로 그는 "FDA 허가가 임상시험들을 살펴보면 맞춤형 치료제, 원샷 치료제들이 나오는 상황에서 적절하게 환자, 국민을 위해 접근성을 위해 노력해야 하지만 어떤 것을 해주고 해주지 않는 것에 대한 질문들이 있다"며 "의사결정의 사유에 대해 궁금하여질 시기라는 생각이 있어 과정에 대한 투명성을 높이고 지출이 합리화될 수 있도록 노력하는 게 미션이라고 본다"고 덧붙였다.