한국얀센은 최근 미국 엠디앤더슨암센터에서 실시된 임상시험 결과, 다코젠이 골수이형성증후군 환자의 73%에서 치료효과를 보이는 것으로 확인됐다고 밝혔다.
미국 MD앤더슨암센터의 하곱 칸타지안 박사팀은 다코젠을 하루 1시간 5일동안 체표면 ㎡당 20mg씩을 정맥 투여하는 1군(64명,20mg/㎡,5일,정맥), 하루 1시간 10일동안 체표면 ㎡당 10mg씩을 정맥 투여하는 2군(17명,10mg/㎡,10일,정맥), 5일동안 20mg을 피하로 투여하는 3군(20mg/㎡,5일,피하)으로 구분해 실시했다.
임상결과 모든 군의 환자 총 95명중 73%인 65명에서 완전관해, 부분관해, 혈액학적 개선 등 치료효과가 나타났다. 완전관해를 보인 환자는 32명으로 34%에 달했다.
특히 다코젠을 하루 1시간 5일동안 체표면 ㎡당 20mg씩을 정맥 투여하는 1군(20mg/㎡,5일,정맥)에서 가장 높은 39%의 완전관해율을 보였다.
골수이형성증후군은 골수가 정상적인 혈액세포를 만들어내지 못하는 희귀질환으로 조혈모세포 이식이 유일한 완치법이다.
현재 국내 치료제로는 DNA 메틸화억제제인 ‘비다자’(성분명 Azacytidine)로 11% 정도의 치료반응률을 보이는 것으로 알려져 있다.