식품의약품안전청은 희귀질환을 앓고 있는 환자에게 신속하게 의약품을 공급하기 위해 희귀의약품의 범위를 확대하기로 하고 9개 성분과 제제를 희귀의약품으로 지정하는 내용의 '희귀의약품 지정에 관한 규정'을 개정했다고 22일 밝혔다.

주요 내용은 모상세포백혈병을 적응증으로 하는 '펜토스타틴', 간과 뇌에 구리의 이상축적으로 생기는 윌슨병을 적응증으로 하는 '초산아연' 등 8개사 8개 성분을 신규로 추가했다.

또 기존에 희귀로 지정되어 있던 '탈리도마이드'의 경우, 효능·효과로 '멜파란 및 프레드니손과의 병용요법'을 추가해다.

식약청은 이번 고시의 개정으로 모상세포백혈병 등 희귀질환으로 고생하고 있는 희귀질환자에 대하여 신속하게 의약품을 허가할 수 있어 적기에 환자들에게 의약품이 공급될 수 있을 것으로 기대했다.