미국FDA가 성인 환자의 희귀 혈액 질환(베타 지중해 빈혈) 치료제 레블로질(Reblozyl)을 승인했다.

쿠리 빈혈(Cooley's anemia)로도 불리는 '베타 지중해 빈혈'은 적혈구의 철 함유 단백질인 헤모글로빈의 생성을 감소시켜 체내의 세포에 산소를 전달을 방해하는 유전적 혈액 장애다.

쿠리 빈혈 환자는 낮은 수준의 헤모글로빈에서 기인한 빈혈 및 산소 부족으로 창백한 피부, 약점, 피로 및 더 심각한 합병증을 가질 수 있다.

베타 지중해 빈혈 환자를 위한 치료는 수혈로 인한 철분 보충 치료와 생존을 위한 평생 만성 수혈 요법으로 구성된다. 베타 지중해 빈혈 환자는 비정상적인 혈전 발생 위험이 높은 것으로 알려졌다.

레블로질은 수혈 요법이 필요한 베타 지중해 빈혈 환자 336명(112명 위약)을 대상으로 한 임상을 근거로 했다.

레블로질을 투약받은 환자군의 21%가 적어도 33%의 수혈 감소를 기록했다. 반면 위약군은 4.5%의 감소만을 기록했다. 이는 환자가 레블로질을 복용하는 동안 연속 12 주 동안 환자의 수혈이 더 적게 필요함을 의미한다.

레블로질의 일반적인 부작용은 두통, 뼈 통증, 관절통 (관절통), 피로, 기침, 복통, 설사 및 현기증이었다. 또 복용기간 고혈압이 발생할 수 있다.

의료진은 치료 중 환자의 혈압을 모니터링하고 필요한 경우 고혈압 치료와 함께 혈전 발생 여부도 모니터링해야 한다. 임신 중이거나 모유 수유중인 여성은 복용해서는 안된다.

FDA의 종양학센터 책임자인 리처드 파듀(Richard Pazdur)는 "환자가 여러 번 수혈을받을 때 철분 과부하의 위험이 있으며 이는 많은 장기 기관에 영향을 미칠 수 있다"며 "이번 승인은 환자들에게 수혈 횟수를 줄이는 데 도움이 되는 치료법을 제공한다"고 평가했다.