한국아스트라제네카가 신경섬유종증1형((Neurofibromatosis type 1, 이하 NF1) 치료제 코셀루고 캡슐(셀루메티닙)이 식품의약품안전처 품목 허가를 받았다고 지난 31일 밝혔다.

코셀루고는 작년 10월 식약처로부터 신속심사대상 의약품에 최초로 지정된 바 있으며, 이 제도를 통해 허가 받은 최초의 희귀의약품이다.

허가된 적응증은 ▲증상이 있고 ▲수술 불가능한 총상 신경섬유종동반 만 3세 이상의 신경섬유종증 1형 소아 환자다.

미국 국립암연구소(National Cancer Institute)가 주도한 ‘SPRINT’ 2상 임상시험 결과를 근거로 허가됐다.

SPRINT 2상 임상은 만 3세에서 17세까지 수술 불가능한 총상 신경섬유종을 지닌 제 1형 신경섬유종증 환자 50명을 대상으로 진행됐다.

환자들은 질병이 진행되거나 이상 반응이 나타날 때까지 25mg/m2의 코셀루고를1일 2회 경구 복용하며 주기적으로 종양의 크기 변화와 종양 관련 질병 상태를 확인했다.

연구결과 전체 68%(50명 중 34명) 환자에서 부분반응이 확인됐으며, 이중 약 82%(28명)는 12개월 이상 반응이 지속됐다.

전체반응률(Overall Response Rate, ORR)은 최소 3개월 간격의 연속적인 자기공명영상(MRI) 재검사에서도 부분 반응(총상 신경섬유종의 용적 20% 이상 감소)을 보인 환자의 비율을 확인하는 방식으로 측정했다.

가장 흔하게 나타난 이상반응은 메스꺼움과 구토, 설사였다. 이상반응으로 복용량을 조절한 환자는 28 %(14명), 복용을 중단한 환자는10%(5명)였다.

좌심실 박출율에 증상적인 변화를 보이거나 망막 혈청 분리 또는 시력에 위협을 주는 다른 사례는 나타나지 않았다.

한국아스트라제네카 항암제사업부 명진 전무는 “코셀루고의 국내 허가를 계기로 그동안 근본적인 치료법이 존재하지 않았던 희귀난치성 질환인 신경섬유종증 1형 환자들에 새로운 희망을 전하게 돼 기쁘다“고 말했다.

한편, 신경섬유종증 1형(NF1)은 특정 유전자의 돌연변이 또는 결함으로 인해 신경계, 뼈, 피부 등에 발육 이상을 초래할 수 있는 질환이다.