CRISPR 유전자가위 기술 기반 차세대 치료제 개발 목표
유전자가위 CAR-T 적용 및 치료적 유용성을 검증
이번 협약을 통해 양사는 기존 CAR-T의 의료적 미충족수요(Unmet Needs)를 툴젠의 CRISPR 유전자가위 기술과 앱클론이 보유하고 있는 CAR-T 플랫폼 기반으로 고형암에서 작동하는 차세대 CAR-T를 개발한다는 계획이다.
구체적으로 ▲차세대 CAR-T 개발의 구체적 방향성 설정 ▲ 유전자가위 개발 및 유전자 교정 효율 검증 ▲유전자가위의 CAR-T 적용 및 치료적 유용성 검증 ▲공동연구 결과물의 조속하고 성공적인 사업화 전략을 수립 등을 논의할 예정이다.
CAR-T 치료제는 환자의 T세포를 이용해 특정 암세포만 제거할 수 있는 혁신적인 세포치료제로 각광받고 있지만 현재 시판되고 있는 CAR-T 치료제는 혈액암에서 우수한 효능을 나타내나 고형암에서는 치료 효능이 낮아 전세계적으로 연구개발이 활발하다.
앞서 툴젠은 호주의 세포치료제 기업인 'CARTherics Pty Ltd'와 고형암을 타깃하는 차세대 유전자교정 CAR-T 치료제 개발을 위한 공동연구개발을 진행해 왔다.
CARTherics와 툴젠은 이 연구 결과를 바탕으로 2022년 미국에서 임상1상 신청을 예정하고 있으며 올해 6월 CARTherics와 이에 관련한 1500억원 규모의 기술이전을 체결한 바 있다.
앱클론은 독자적인 항체 디스커버리 플랫폼인 NEST(Novel Epitope Screening Technology)기술을 CAR-T 세포치료제에도 적용하고 있다.
이미 상하이 헨리우스 바이오텍에 기술이전해 임상2상을 준비 중인 AC101(위암, 유방암 항체치료제)과 6월에 IND 신청을 완료한 AT101(CD19 CAR-T 세포치료제)의 항체가 모두 NEST 플랫폼 기술로 발굴한 파이프라인이다.
앱클론 이종서 대표이사는 "이번 MOU 체결을 통해 고형암 타깃의 CAR-T 세포치료제 개발의 선두주자로 거듭날 것"이라며 "각 분야에서 핵심 기술을 보유하고 있는 양사의 활발한 연구개발을 유도해 고형암 환자의 치료 효과 증진의 시작점이 될 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔다.
이어 툴젠 김영호 대표이사는 "이번 협력을 통해 툴젠의 유전자교정 기술의 확장성과 경쟁력을 증명할 수 있을 것이라 기대한다"며 "다양한 기업들과 협력 및 파트너링을 통해 다수의 기술이전 성과가 나올 수 있도록 노력하겠다"고 덧붙였다.