국내 제약사가 혈우병 치료제 유전자 조합의 구조를 밝혀내 의학계의 관심이 집중된다.

녹십자(대표 허재회)는 3일 “미국 프레드 허친슨 암연구소와 공동연구를 통해 혈우병 치료제 유전자재조합 혈액응고 Factor VIII의 3차원 구조를 최초로 밝혀내는데 성공했다”고 밝혔다.

이로써 녹십자 허재욱 박사팀은 유전자 재조합 'Factor VIII' 단백질의 순수 결정을 얻는데 성공한데 이어 미궁속에 빠져있던 유전자의 3차원 입체구조를 규명하게 됐다.

이번 연구결과는 혈액관련 최고 권위지인 'Blood' 저널 2월호에 게재돼 학문적 우수성을 인정받았다.

기존 A형 혈우병 치료제로 사용되는 'Factor VIII'은 생체 내에 존재하는 다른 단백질들에 비해 분자량이 매우 큰 단백질이며 혈액응고에 관여하는 특성으로 불안정한 성질을 갖고 있어 순수 정제에 어려움을 겪어 왔다.

녹십자 연구팀은 “여러 형태의 Factor VIII이 혼재되어 있기 때문에 혈우병 치료제 개발 연구를 진행하는데 꼭 필요한 3차원 물질 구조 규명 자체가 불가능했다”면서 “ 정제 과정에서 구조 자체가 쉽게 깨어질 뿐만 아니라 순수 Factor VIII 외 불순물이 포함될 수밖에 없었다”며 모든 제약사가 느낀 한계를 지적했다.

녹십자 종합연구소 허재욱 박사는 "유전자 재조합 Factor VIII의 순수결정을 얻어서 3차원 구조를 밝힐 수 있었다는 것은 공정기술의 우수성은 물론 항체 환자 치료용 등 차세대 혈우병 치료제 개발에 새로운 전기를 마련하게 됐음을 의미하는 것"이라고 강조했다.

녹십자는 이번에 규명한 Factor VIII을 '베록토코그-알파‘(beroctocog-α) 이름으로 WHO에 의약품으로 사용되는 물질로 등록했으며 현재 임상을 완료하고 올해 제품출시를 위한 허가를 마칠 예정이다.