희귀질환 낭성섬유증(Cystic Fibrosis) 치료제 '오캄비'가 독보적인 행보를 보이고 있다.

희귀질환 치료제로 혜택을 인정받고, 약가 상환에 대한 허가를 속속 마치고 있는 것.

오캄비(성분명 루마카프토/이바카프토)는 희귀의약품을 전문으로 하는 미국의 대표적 글로벌 바이오제약기업 버텍스(Vertex)가 내놓은 품목이다.

작년 7월 미국식품의약국(FDA)에 승인을 받은 이후, 지난 19일 독일에서 12세 이상 특정 유전자변이가 있는 낭성섬유증 환자에서 보험약가를 인정받은 첫 치료제로 등극했다.

버텍스는 "오캄비가 독일연방으로부터 보험약가 산정을 두고 최종 합의에 도달했다"고 밝혔다. 해당 환자에서 오캄비의 '추가적인 혜택이 상당하다'는 인정을 받은 것이다.

결국 2015년 11월 유럽연합에 승인을 받은 뒤, 올해 12월16일 보험약가가 적용됐다.

▲칼리데코 업그레이드판 오캄비, 비싼 약 7위에 이름 올려

오캄비는 전체 낭성 섬유증 환자의 절반을 차지하는 낭성섬유증막조절(CFTR) 염색체인 'F508del' 유전자변이가 나타난 환자를 타깃하는 치료제다.

버텍스가 앞서 내놓은 칼리데코(성분명 이바카프토)의 업그레이드 버전인데, 하루 두 번 먹는 약으로 2012년 2월 승인을 받은 칼리데코에 신약 성분인 루마카프토를 섞은 복합제가 오캄비다.

흥미로운 점은 한 달치 약값이 5000만원 수준으로, 미국의 시장조사업체인 'Good RX'가 발표한 비싼 약물 리스트 7위에 이름을 올리기도 했다.

CFTR 염색체 F508del 유전자변이가 생긴 12세 이상의 낭성섬유증에는 최초의 치료제라는 점에서 비싼 약값이 이슈가 되기도 했다.

버텍스는 "낭성섬유증 질환은 만성적인 진행성 질환으로 환자의 폐기능을 점점 더 악화시키는 게 문제였다"며 "이번 독일에서 오캄비의 약가 상환 허가에 대해 기쁘게 생각하며, 여전히 낭성섬유증 환자 세 명 중 두 명엔 새로운 치료옵션이 필요해 이에 대한 신약 개발과 투자를 아끼지 않겠다"고 밝혔다.

현재 오캄비는 독일에 더해 미국 및 오스트리아, 프랑스에서 약가 상환이 적용되고 있다. 약가 상환과 관련된 논의가 다양한 국가에서 진행 중인 상황이다.

한편 이달 초에는 영국약물협회(BPS)로부터 '올해의 신약개발'상을 수상했으며, 가장 전도 유망한 희귀질환 치료제로써 제약 분야 노벨상으로 불리는 올해 '프리 갈리엥(Prix Galien)'상을 받기도 했다.