임상 연구와 신약 개발의 들러리에 불과한 국내 환자의 지위를 제약사와 협업하는 존재로 부각시켜야 한다는 목소리가 나왔다.

환자 중심 연구가 임상의 비효율성을 개선, 과도한 비용이 드는 과정을 중단하거나 개선하는 등 환자-업계가 서로 윈윈하는 모델이 될 수 있다는 것.

실제로 미국, 영국 등 선진국에서는 환자 중심 연구를 위해 관련 법규정을 마련해 운영하면서 국내에서도 임상 제도 개선에 대한 주장이 나오고 있다는 진단이다.

13일 한국임상시험산업본부는 한국의 의약품 연구개발 과정에서 환자(단체) 참여의 범위, 의의, 역할 및 활동방향 등을 선진국 사례와 비교, 분석한 보고서를 발간했다.

그간 임상연구는 일반적으로 환자에게 수행되고 있으나 환자와 함께 이뤄지지는 않았다. 쉽게 말해 연구는 환자들은 계속해서 데이터의 제공자로 간주되고 연구의 진정한 주역으로 여겨지지 않았다.

전 세계적으로 현재 7천개 이상의 약물이 연구개발 중에 있고, 개발 초기 단계에서 1만개의 후보물질이 스크리닝 되지만, 이 중 오직 한 개만 임상시험 단계에 진입이 가능하며 임상시험에 진입하더라도 의약품 승인을 받을 확률은 16%다.

'환자 중심 연구'는 적절한 연구 대상자의 확보 등을 통해, 이와 같은 비효율성을 개선하여 불필요하며 과도한 비용이 드는 과정을 중단하거나 개선하는 방법을 제공하자는 취지로 기획됐다.

임상시험산업본부는 "환자 중심 연구를 위해 미국 정부는 관련 법규정을 마련해 운영하고 있다"며 "민관협력체, 환자단체, 커뮤니티 등에서도 이러한 움직임이 활발하다"고 강조했다.

보고서에 따르면 미국은 1992년 시행한 전문의약품 허가 신청자 비용 부담법(Prescription Drug User Fee Act, PDUFA)을 4번에 걸쳐 개정하며 환자 중시 연구에 관한 내용을 추가했다.

이에 따라 FDA는 환자의 요구가 반영된 의약품 개발 계획이 수립되고 추진될 수 있도록 체계적으로 환자의 요구를 수집하고 활용하는 방안에 대한 지침을 환자단체, 학계 및 산업계에 제공할 것을 명시하고 있다.

산업본부는 "미국은 2004년 PatientLikeMe와 같은 단체를 설립해 환자들이 자신의 질병 및 치료법에 대한 정보를 게시, 공유, 토론하는 온라인 서비스를 제공한다"며 "축적된 자료를 통해 희귀질환 기록 확보나 연구에 큰 도움이 되고 있다"고 밝혔다.

영국은 미국과 같이 환자중심연구를 강조한 법규정을 마련하고 있지 않지만 보건의료 정책의사결정에서 환자(단체) 및 시민 참여를 위해 지역주민참여네트워크(LINK)와 운영위원회를 운영하고 있다.

일본 역시 일본제약공업협회가 2012년도에는 기업 활동과 환자단체의 관계의 투명성 가이드라인을, 2013년에는 환자단체와의 협력에 관한 가이드라인을 제시해, 양자의 협력 관계를 구축하고 있다는 게 산업본부 측 진단.

실제로 일본은 암 대책 기본법을 통해 정부 및 지방자치단체의 암 대책 추진 협의회에서 환자를 대표하는 위원을 임명하도록 정하고 있어 암 질환 환자단체가 다양한 심의회 및 연구회의 위원으로 참여하고 있다.

국내 실정은 어떨까.

임상시험산업본부는 "우리나라의 경우 현재까지 의약품 연구·개발 과정에서 환자(단체)의 역할은 수동적인 역할에 그치고 있다"며 "그 이유는 의견을 제시할 수 있는 절차가 없거나 복잡하고 참여하더라도 의견이 받아들여지지 않기 때문이다"고 지적했다.

이어 "한국환자단체연합회도 제약사 및 정부기관과 환자단체 간 의사소통이 가능한 창구가 필요함을 역설하고 있다"며 "그 방안으로 KRPIA나 한국제약협회 또는 R&D 비용을 투자할 수 있는 정부산하기관에서 연 1회 이상 환자의 의사를 전달할 수 있는 자리 마련을 촉구하고 있다"고 밝혔다.

이에 ▲환자단체 차원의 임상연구 개발 주도 ▲정부의 연구비 지원 ▲임상시험 정보 접근성 ▲강화 임상시험 참여환자들에게 연구결과의 통지 ▲임상시험 정보 등록 의무화 ▲사전동의서 및 연구프로토콜 작성에의 참여 등이 임상시험산업본부 측의 제안.

임상시험산업본부는 "영국 림프종·백혈병재단 등 해외 선진사례의 경우 환자단체가 주체가 돼 연구자금을 확보하고 임상연구를 의뢰하는 경우가 있다"며 "반면 우리나라의 경우 일부 환자단체가 회원에게 임상시험 정보를 제공하고 필요한 교육프로그램을 진행하는 정도에 그치고 있다"고 밝혔다.

이어 "정부의 재정지원이 꾸준한 해외의 환자단체와는 달리, 국내 환자단체는 자금사정이 열악하다"며 "환자단체들도 정부기관이나 제약사에서 필요한 연구비를 지원해 주기를 희망하고 있다"고 피력했다.

또 식약처 홈페이지에 있는 임상연구 정보는 필요한 정보를 검색하기 복잡하고 해외 홈페이지 역시 이해하기 쉽지 않아 환자 눈높이에 맞춰 임상시험정보가 정리된 홈페이지가 필요하다는 것.

임상시험산업본부는 "환자 중심적 접근 방법을 기반으로 임상연구의 우선순위를 고려하는 것은 비용·시간적 측면에서 임상연구의 효율성을 증대시킬 수 있다"며 "따라서, 임상연구 우선 순위를 선정하는데 있어, 최종 수요자인 환자의 요구가 전달될 수 있는 의사소통 창구가 마련돼야 한다"고 강조했다.

이어 "신약개발을 기대하기 어려운 희귀질환자에게 균등한 기회를 제공하기 위해, 연구개발 단계에서부터 희귀의약품을 지정해 직접적인 연구개발비 지원에서부터 조세지원, 개발 상담 등 다양한 형태로 희귀의약품에 대한 지원을 하는 것이 필요하다"고 덧붙였다.