세포치료제들이 난치성 비가역적 질환에서 조건부허가 단계에 바짝 다가선 것으로 확인됐다.

특히 중증 비가역적 질환의 대표적 사례로 꼽히는 '알코올 간경변' 세포치료제의 경우엔, 최근 사전검토 신청작업을 마무리했다.

복수관계자에 따르면 파미셀의 자가골수유래중간엽줄기세포치료제 '셀그램-LC'는 알코올성 간경변을 적응증으로, 식품의약품안전처 조건부허가 신청에 앞서 사전검토 신청서를 제출한 상태다.

식약처 관계자는 "파미셀은 2상임상을 완료하고 조건부허가를 신청하기 위해 지난 6월, 식약처에 사전검토 신청서를 제출한 상황"이라면서 "사전검토는 해당 의약품이 조건부 허가 규정에 맞는지 확인하는 절차로, 사전검토를 성공적으로 완료하면 조건부허가 신청에 들어간다"고 설명했다.

조건부허가는 해당 환자에 신속한 치료기회를 제공하기 위해 2상임상 자료만으로 시판허가하는 제도다. 단 시판후 3상 자료 및 사용성적 조사 등이 조건이다.

이번 사전검토 신청작업은 작년 7월 확대된 식약처의 세포치료제 조건부허가 운영지침에 따른 것이다.

생명을 위협하거나 중증의 비가역적 질환 환자의 치료기회를 확대하기 위해, 생물학적제재 등의 품목허가 및 심사 규정을 개정해 안전성이 확인되고 치료효과가 탐색된 세포치료제에 대해선 조건부 허가 대상을 확대한 바 있다.

셀그램-LC는 손상된 간에서 간섬유화와 간기능 회복에 유효성을 입증한 골수유래 중간엽줄기세포의 2상임상 결과를 근거로 사전검토를 신청했다.

2013년 국제 학술지 '리버인터내셔날(Liver International)'을 시작으로, 2016년 7월 셀그램-LC의 2상임상 결과가 간질환 분야 SCI급 학술지인 미국간학회 공식학회지 '헤파톨로지(Hepatology)'에 게재가 됐다.

지난 달 성료된 대한간학회 연례학술대회 리버위크(THE LIVER WEEK) 심포지엄에선 '간경변을 질환이 한 번 발생하면 이전 단계로의 회복이 어려운 비가역적 질환으로 재조명하는 한편, 조기 진단과 예방에 대한 노력'을 강조하는 상황이다.

세포치료제 조건부허가 대상 확대…"시장진입 2~3년 단축될 것"

이미 항암제와 희귀의약품 및 세포치료제 중 '자가연골세포치료제'와 '자가피부세포치료제'와 관련해선 조건부허가제도가 운영돼 왔다.

세원셀론텍의 자가연골세포치료제 '콘드론'이 2001년 품목허가를 받아 2008년 3상임상을 완료했으며 2017년 2월1일부터 보험적용을 받고 있다.

자가피부세포치료제는 테고사이언스의 화상치료제 '홀로덤'으로 2002년 조건부허가를 받고 2006년 3상임상을 완료했다. 테고사이언스의 주름개선세포치료제 'TPX-105' 또한 지난해 11월 1/2b상 임상시험을 종료하고 3상임상 조건부 시판허가를 신청할 계획을 발표한 바 있다.

그런데 작년 5월 제5차 규제개혁장관회의에서 바이오헬스케어 규제혁신 논의를 통해 기존의 항암제, 희귀의약품, 자가연골(피부) 세포치료제에 제한된 조건부허가제도를 개선하기로 합의한 것.

이에 따르면, 치명적이거나 비가역적인 질환에 사용되는 세포치료제를 조건부허가대상에 포함시키면서 시장진입을 2~3년 단축하는 효과가 발생하며, 향후 감염병 등에 사용하는 바이오 신약까지 대상을 확대할 예정이다.

특히 세포치료제 조건부허가 운영지침과 관련, 조건부허가 신청을 하기 전 제출한 임상시험 결과의 타당성 및 조건부허가 대상에 적합한 의약품인지를 판단키 위해 중앙약사심의위원회 자문회의를 개최한다. 다만 자문회의는 의결이 아닌 임상시험 계획을 적절하게 수립하기 위한 권고사항을 도출하는 것에 목적이 있다.

한편 세포치료제 조건부허가 대상이 확대되면서 혜택이 예상되는 질환 분야도 늘었다.

메디포스트(치매 치료제 개발)와 아토피피부염을 적응증 한 강스템바이오텍의 동종제대혈유래중간엽줄기세포치료제 '퓨어스템-에이디', 퇴행성 골관절염을 적응증으로 개발 중인 네이처셀의 지방유래중간엽줄기세포치료제 '조인트스템' 등이 최근 조건부허가 신청 이슈가 전해진 바 있다.