희귀의약품 개발 전문기업 메지온이 폰탄수술 환자 치료를 위해 개발 중인 신약 후보물질 '유데나필'의 간 독성에 대한 안전성 연구에 대한 환자등록을 시작했다고 밝혔다.

기존 폐동맥고혈압 치료제의 경우 간기능 저하에 대한 물음표가 항상 따라다녔다. 이런 이유로 환자들은 정기적으로 간기능검사를 받아야 했다.

이에 메지온은 이번 임상을 통해 개발 중인 신약이 간 기능에 미치는 연구를 진행함으로써 안전성을 확보하고 환자의 적극적 치료를 돕겠다는 방침이다.

메지온은 이번 연구에 대해 이미 미 FDA의 승인을 받았으며 미 국립심폐연구소와 함께 진행한다.

연구명칭은 '간 경직성(liver stiffness) 완화를 위한 MZ101(메지온의 신약 후보물질) 치료의 효과 평가에 관한 연구'로, 기존 3상은 fuel study이며 이번에 추가로 진행하는 연구는 open-label study 중 100명을 대상으로 하는 것이다.

연구는 폰탄(Fontan)실험 대상자들이 1년 동안 매일 약물을 복용한 결과를 살펴보는 코호트 연구로, 오픈 레이블(open-label) 및 장기 전망 연구(long-term prospective study)로 진행된다.

이를 통해 간의 경직성을 줄일 수 있는 잠재적인 효과적인 치료법으로서의 MZ101약물 치료를 평가하게 된다.

이 밖에 ▲약물 치료가 Brain Type Natriuretic Peptide(이하 BNP)에 미치는 영향 ▲n-Terminal BNP에 미치는 영향 ▲MicroRNA 측정에 미치는 영향 ▲간 섬유화에 미치는 영향도 함께 살펴볼 예정이다.

이번 연구는 현재 환자 모집 중인 3상과는 별개로 진행하는 것이며, 빠르면 미국 내 16개 병원에서 오는 3월부터 시작할 전망이다.

메지온 관계자는 "기존 폐동맥고혈압 치료제의 경우 오랫동안 복용할 경우 간 기능 저하를 야기해 합병증에 대한 우려가 있었다"며 "이번 연구는 개발 중인 신약이 그런 부분을 보완해줄 수 있다는 것을 보겠다는 것이다. 특히 결과가 좋게 나오면 안전성에 대한 부분을 라벨에 표시할 수 있다"고 설명했다.

메지온은 이번 연구가 폰탄환자의 생명 연장을 확인하는 계기가 될 것으로 기대하고 있다.

이 관계자는 "폰탄수술은 3세 이전에 이뤄지고 수술 이후 환자 연령대가 낮기 때문에 개발 중인 치료제의 간 기능 안전성에 대한 검증은 의료진과 환자를 위해 반드시 필요하다"며 "폰탄환자는 일반적으로 정맥압이 높아서 수술 후 간세포에 영향을 받고 장기간 약을 복용하면 간경화가 온 후 간암까지 발전하게 된다"고 말했다.

이어 "따라서 간 건강상태에 효과가 있다는 것은 결국 폰탄환자의 생명연장에 도움을 줄 것이라는 의미"라며 "이번 연구를 통해 신약 출시 후 환자들이 부작용에 대한 걱정을 줄이고 적극적 치료를 받았으면 한다"고 덧붙였다.

한편, 메지온에 따르면 현재 개발 중인 신약에 대한 3상 환자 모집은 90% 수준까지 마친 상태다.