급성백혈병 분야 최초 항체약물 결합체(ADC) 치료제인 '베스폰사'가 급여권에 진입한다.

필라델피아 염색체 음성인 재발 또는 불응성 전구 B세포 급성 림프모구성 백혈병 성인 환자에서 관해유도요법과 관해공고요법으로 사용이 가능해진 것이다.

1일 보건복지부 고시에 따라 성인 급성 림프모구성 백혈병 치료제인 화이자 베스폰사주(이노투주맙오조가마이신)가 이달부터 18세 이상의 필라델피아 염색체 음성인 재발 또는 불응성 전구 B세포 급성림프모구백혈병(ALL) 성인 환자에서 관해유도요법 및 관해공고요법 2차 또는 3차 시 건강 보험 급여가 적용된다.

관해유도요법 시에는 최대 2주기 급여가 인정되며 이후 조혈모세포이식이 권고된다. 용법은 월 3회, 회당 최대 1시간 투여를 1주기로 하는 외래 정맥투여하는 방식이다.

이번 베스폰사의 급여 적용에는 교과서, 가이드라인, 임상논문 등이 검토됐으며 2019 NCCN 가이드라인상에도 'category 1'으로 우선 권고된 바 있다.

특히 베스폰사 투여군과 표준치료군을 비교한 'INO-VATE 연구'에서 기존 항암화학요법 대비 2배 이상 개선된 완전관해(CR/CRi)를 나타내는 등의 효과를 보이는 것으로 확인됐다.

현재까지 재발 또는 불응성 급성 림프모구성 백혈병 환자의 완치를 기대할 수 있는 치료법은 조혈모세포이식(HSCT)으로, 환자가 조혈모세포이식을 시행하기 위해서는 완전관해(CR)에 먼저 도달해야 한다. 베스폰사는 기존 항암화학요법 대비 완전관해율을 2배 이상 높여 환자가 보다 성공적으로 조혈모세포이식에 이어 완치까지 갈 수 있도록 하는 역할을 한다.

이와 관련 베스폰사와 기존 항암화학요법의 치료 효과를 비교한 무작위배정 3상 'INO-VATE ALL 연구'에 따르면, 베스폰사 투여군의 완전관해(CR) 또는 불완전한 혈액 복구를 동반한 완전관해율(CRi)은 80.7%로 기존 항암화학요법 투여군 29.4%보다 높게 나타났다. 조혈모세포이식 달성률 역시 베스폰사 투여군에서 48%를 나타내며, 항암화학요법 투여군 22% 대비 높은 수치를 보였다.

또한, 치료 중 또는 치료 후에 여전히 남아있는 소수의 악성 세포를 측정해 치료 반응을 확인할 수 있는 지표이자 중요한 치료 예후 인자 중 하나인 미세잔존질환(MRD) 음성률은 베스폰사군에서 78.4%, 항암화학요법 투여군에서는 28.1%로 나타났다. 베스폰사 투여군의 2년 생존율 및 3년 생존율은 각각 22.8%, 20.3%로 항암화학요법 투여군 10%, 6.5%보다 높았다.

한편 베스폰사는 급성백혈병 분야의 최초 항체-약물 결합체(ADC, Antibody Drug Conjugate)로 B세포 전구체 급성 림프모구성 백혈병 암세포 표면에 발현되는 항원 CD22를 표적하는 항체 이노투주맙(Inotuzumab)과 세포독성약물인 칼리키아마이신(Calicheamicin)이 결합해 암세포의 사멸과 파괴를 유도한다.

국내에서는 2016년 5월 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정 고시되고 올해 1월 허가 받았다.