국내 바이오사인 메지온의 폰탄치료제 유데나필이 3상 임상에서 유효성 입증에 실패했다.

메지온은 17일(현지시간) 미국 필라델피아에서 개최된 미국심장협회 연례학술대회(AHA 2019)에서 '유데나필'의 글로벌 임상 3상 데이터를 공개했다.

임상 내용은 폰탄수술을 받은 청소년 환자를 대상으로 유데나필의 효과를 입증하는 것으로 1차 지표는 산소 소비량 증가 여부, 2차 지표는 운동성능 향상 여부였다.

선천적으로 좌심실, 우심실 중 한개만 가진 단심실증 환자가 폰탄수술을 받게 되는데 메지온은 유데나필을 이들 환자를 대상으로 투여, 심장과 운동능력 개선 능력을 확인하는 임상을 진행했다.

결과를 보면 1차 지표인 산소 소비량은 유의미하게 증가하지 않아 유효성 확인에 실패했고, 2차 지표인 운동 성능 측정값은 향상됐다.

임상은 30개 센터에서 400명의 환자를 유데나필 87.5mg을 일 2회 복용군과 위약 복용군을 1:1로 나눠 비교했다.

26주 후 유데나필의 최대 산소 소비량은 44 ±245 mL/min으로 2.8% 증가에 그쳤고, 위약 그룹은 3.7 ±228 mL/min로 -0.2% 감소했다.

환기성 무산소역치(ventilatory anaerobic threshold)는 위약 그룹 대비 개선 효과를 입증했다.

산소 소비는 유데나필이 3.2% 개선됐고, 위약은 -0.9% 감소했다. 이산화탄소 환기는 -0.8 대 -0.06, 작업률은 3.8 와트 대 0.34 와트로 유데나필의 기록이 앞섰지만 MPI, lnRHI, 혈청 BNP 레벨에는 차이가 없었다.

연구를 진행한 필라델피아 소아병원 골드버그 박사는 "이번 시험에서는 유데나필을 사용한 치료는 최대 운동시 산소 소비량 향상과 관련이 없지만 환기구 혐기성 역치의 여러 가지 운동성능 측정치 개선과 관련이 있었다"고 결론내렸다.

한편 이같은 결과가 나왔지만 메지온측은 "임상 데이터를 근거로 FDA에 신약 허가를 신청하겠다"는 입장이어서 향후 결과에 귀추가 주목된다.