뇌장벽 투과가 가능한 최초 경구용 'BTK 억제제' 신약물질이 재발성 다발경화증 약물 치료제 시장 진입을 준비하고 있다.

사노피가 준비 중인 BTK 억제제 계열 표적치료제의 특징은, 말초 면역체계를 비롯한 뇌와 척수에서 신경염증과 관련한 면역세포를 선택적으로 타깃한다는 점이 강점으로 꼽힌다.

최근 사노피 본사는 BTK 억제제 계열 다발경화증 신약후보물질인 'SAR442168(실험물질명)'이 2b상임상에서 주요 평가지표를 달성했으며, 주요 3상임상을 올해 중반에 본격적으로 돌입한다는 계획을 밝혔다.

해당 2b상임상에서 SAR442168은 MRI 영상 판독에서 다발경화증 환자의 질병 활성도를 유의하게 개선하는 동시에 내약성 측면에서도 새로 보고된 안전성 이상징후는 없었다고 발표했다.

여기서 SAR442168는 뇌장벽을 투과하기 때문에, 뇌세포에 남아있는 CNS 미세교세포를 조절해 다발경화증 진행에 어느정도 개선효과를 가져갈 수 있다는 평가를 내렸다. 특히 면역 B세포에 표적 작용을 통해 말초 면역체계를 억제하고 혈액뇌장벽(BBB)을 통과할 수 있다는 점이 강조됐다. 이에 따라 선천면역(CNS 미세교세포)과 획득면역(B세포 활성화) 모두에 작용한다는 것이다.

사노피 본사는 "현재 다발경화증 환자들에는 약물 옵션이 있지만 여전히 질병의 진행과 재발 관리가 중요한 분야다. 해당 경구용 BTK 억제제는 잠재성이 높은 약물로 기대된다"면서 "앞으로 주요 3상임상들을 진행해 뇌장벽을 투과하는 BTK 억제제 신약의 개선효과를 평가해 나갈 계획"이라고 입장을 밝혔다.

이와 관련한 다발경화증의 재발률과 질병 진행, 중추신경계 손상에 대한 개선효과를 평가하는 3상임상 4건이 준비 중에 있다. 해당 임상들은 모두 올해 초부터 본격 임상에 돌입한 상황이다.

한편 12주간 평가가 진행된 SAR442168의 2b상임상 결과는 올해 글로벌 혈액암학회에서 세부 데이터를 공개할 방침이다.