재발성, 불응성 림프종 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 치료제인 예스카타(Axicabtagene ciloleucel)가 동반 질환을 가진 환자에게도 동일한 효과를 보인다는 연구 결과가 나왔다.

임상시험 당시 동반 질환이 없는 것을 전제로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았지만 실제로 임상에서 환자들에게 처방해본 결과 이들 또한 동일한 효과가 난다는 것이다.

모피트 암센터(Moffitt) Loretta J. Nastoupil 박사가 이끄는 연구진은 동반 질환이 있는 재발성, 불응성 림프종 환자를 대상으로 예스카타의 효능을 보기 위한 분석을 진행하고 현지시각으로 14일 미국임상암학회지(Journal of Clinical Oncology)에 그 결과를 공개했다.

예스카타는 키메라 항원 수용체 T세포를 이용하는 이른바 CAR-T세포 치료제로 다국가, 다기관 대규모 무작위 이중맹검 대조 임상시험인 ZUMA-1를 통해 안전성과 효과를 인정받아 FDA로부터 최초로 승인받은 약물이다.

당시 ZUMA-1 임상시험에서 예스카타를 처방받은 환자들은 83%가 치료에 반응했으며 58%의 완전 반응률을 보였다.

연구진은 ZUMA-1 임상시험이 동반질환이 없는 환자를 대상으로만 진행된 점을 주목했다. 임상에서 설계된 환자군외에도 다른 재발성, 불응성 림프종 환자들도 효과를 보이지 않겠냐는 의문이다.

이에 따라 연구진은 모피트 암센터가 주도하는 미국 16개 암 치료 시설 컨소시엄을 통해 ZUMA-1 임상시험 당시 동반질환이 있어 탈락한 환자 129명을 대상으로 예스카타의 안정성과 효과를 추적 관찰했다.

그 결과 동반질환이 있는 이들 환자들도 전체 반응률이 82%를 기록했다. 또한 완전 반응률도 47%로 분석됐다.

사실상 통제된 임상시험 결과와 크게 차이가 없는 부분. 결국 동반질환이 있어도 예스카타가 효과를 보인다는 의미다.

또한 CAR-T 요법의 가장 심각한 부작용인 사이토카인 증후군(CRS)도 불과 7%밖에 나타나지 않았다. ZUMA-1 임상시험에서 11%가 나왔다는 점에서 안전성도 입증된 셈이다.

Loretta J. Nastoupil 박사는 "결국 효과를 내지 못할 것으로 여겨 임상시험에서 제외된 환자들도 예스카타로 충분히 치료가 가능하다는 것"이라며 "향후 동반 질환을 가진 재발성, 불응성 림프종 환자들까지 환자군을 늘려갈 필요가 있다"고 밝혔다.