알츠하이머병의 새로운 치료전략으로, 특정 단백질을 표적으로하는 항체 신약(GM-CSF)이 또 다른 가능성을 제시했다.

현재 임상 평가가 진행 중인 인간화 재조합 항체약으로, 뇌내 병변이나 인지기능 개선에 혜택을 나타낸 동시에 이렇다할 약물 부작용이 없었기 때문이다.

인간화 재조합 '과립구대식세포집락자극인자(granulocyte-macrophage colony stimulating factor, 이하 GM-CSF)'를 활용한 새 임상데이터가 올해 국제알츠하이머협회(Alzheimer’s Association International Conference, 이하 AAIC) 온라인 학술대회에서 공개됐다.

이중맹검 방식으로 GM-CSF의 유효성과 안전성을 평가한 2상임상 결과에서, 해당 환자군에 개선효과를 보이며 가능성을 제시한 것.

연구를 살펴보면, 55세~85세의 경증에서 중등증 알츠하이머 환자 총 40명을 대상으로 진행됐다. 이들은 모두 간이정신상태검사(Mini-Mental State Examination, 이하 MMSE) 지표가 10~26점에 해당하는 환자들로, 치료제로 '콜린에스터라아제(cholinesterase) 억제제'나 '메만틴(memantine)' 투약에도 비교적 안정적인 반응을 보였다.

여기서 GM-CSF 항체 약물인 '살그라모스팀(sargramostim)' 250mcg/m2 용량을 3주간 매주 5일 피하주사했을때, MMSE 비교상 치료 시작시점 대비 유의한 개선혜택을 나타냈다. 위약군 대비 MMSE 지표 개선에도 더 나은 효과를 보인 것이다.

더욱이 이러한 개선효과는 치료종료 후 첫 45일차에 병원을 방문해 추적관찰을 시행한 결과에서도 지속효과를 나타낸 것으로 보고했다.

이외에도 임상적 및 MRI, PET 스캔 등 영상학적 이미지 검사에서도 약물 사용과 관련한 심각한 부작용은 관찰되지 않았으며, 뇌내 아밀로이드 축적 관련 비정상적 소견은 없었다.

책임저자인 콜로라도의대 알츠하이머센터 헌팅턴 포터(Huntington Potter) 박사는 "GM-CSF 항체 약물을 사용했을때 골수를 자극해 체내 면역기능을 회복하는 반응을 확인했다"며 "살그라모스팀과 '필그라스팀(filgrastim)'을 병용했을때 필그라스팀 단독으로 사용하는 것에 비해 인지기능 개선에 효과적이었다"고 평가했다.

이어 "가역적인 뇌아밀로이드 병변 치료와 알츠하이머병으로 인한 인지장애를 조절하는데 추가적인 평가를 주목해볼 필요가 있을 것"이라고 덧붙였다.