보장성 강화 정책의 일환으로 건강보험에 등재된 고가 희귀질환 치료제와 항암제에 대한 사후평가 작업이 본격 진행된다.

건강보험심사평가원은 17일 '의약품 성과 모니터링을 위한 질환 단위 전향적 실제임상자료(RWD) 수집 조사-1단계' 조사연구를 진행할 예정으로 수행기관 모집 중이라고 밝혔다.

이번 연구는 최근 건강보험으로 희귀질환을 포함한 고가 의약품들이 차례로 등재되면서 의약품이 가지는 가치 대비 건강보험 및 환자가 지불하는 비용의 적절성에 대한 사후평가 필요성이 대두됨에 따라 추진됐다.

실제로 제1차 국민건강보험종합계획에 따르면, 정부는 임상효과, 재정영향, 계약 이행사항 등을 포함하는 종합적인 의약품 사후관리 제도 도입하기로 결정한 바 있다.

심평원은 이미 2019년부터 5개년 계획의 일환으로 실제임상근거(Real World Evidence, RWE)를 활용한 의약품 등재 후 사후관리 필요성이 대두됨에 따라 RWE 활용 기반 구축 연구가 진행 중이다.

여기에 더해 심평원은 사후관리의 연장선상에서 의약품 등재 후 급여관리 체계 구축을 위해 건강보험 청구자료에서 확인되지 않는 국내 실제임상자료(Real World Data, RWD)를 전향적으로 수집 및 분석해 의약품 사후관리 기반 마련을 위한 기초자료로 활용한다는 계획.

구체적으로 희귀질환, 암 질환 중 조사 대상 질환을 선정한 후 대상질환에 사용되는 약제들의 임상적 효과 및 부작용, 환자가 보고하는 성과(Patient Reported Outcome, PRO) 자료를 수집할 예정이다.

심평원 측은 "최근 신약의 고가화 추세, 희귀질환 치료제와 항암제 등에 대한 보장성 강화 정책으로 임상적 유용성 또는 비용 측면에서 불확실성이 있는 의약품이 등재되고 있다"며 "의약품은 제한된 환자를 대상으로 통제된 환경에서 진행한 무작위대조연구(Randomized Controlled Trial, RCT)로 등재돼 실제 임상환경에서 효과 차이가 발생하고 있다"고 이번 조사의 배경을 설명했다.

이어 "국내 실제임상자료(RWD) 수집‧분석을 통해 의약품 급여관리의 불확실성을 해소하고, 실제임상근거(RWE)를 활용해 의약품 안전사용 여부를 모니링할 예정"이라며 "비용-효용성이 높은 국내 진료지침 개발 자료로도 활용할 계획"이라고 전했다.