간세포암과 진행성 신장암에 처방되는 표적 항암제인 카보잔티닙(cabozantinib, 카보메틱스, 입센)이 신경섬유종증에도 효과가 있다는 연구 결과가 나오면서 적응증을 넓힐 수 있을지 주목된다.

처방받은 환자의 절반 정도가 종양이 줄어드는 효과를 보였기 때문. 이에 따라 현재 전 세계를 대상으로 진행중인 최종 임상시험 결과에 관심이 모아지고 있다.

현지시각으로 14일 네이처(Nature)지에는 신경섬유종증에 대한 카보잔티닙의 유효성과 안전성을 검증하기 위한 다기관 컨소시엄 임상 시험 결과가 게재됐다(dx.doi.org/10.1038/s41591-020-01193-6).

지금까지 1형 신경섬유종증(NF1)은 사실상 수술 외에는 치료 방법이 없었던 것이 사실이다. 화학 요법과 방사선 등이 별다른 효과를 보이지 않기 때문이다. 또한 종양 특성상 신경 등과 얽힐 수 있다는 점에서 아예 수술조차 불가능한 경우도 많았다. 새로운 치료법이 절실했던 이유다.

이에 따라 필라델피아 어린이병원 마이클 피셔(Michael J. Fisher) 박사가 주도하는 연구진은 간세포암에 쓰이는 표적 항암제인 카보잔티닙을 활용하는 방안을 고민했다.

카보잔티닙이 미세한 종양을 표적으로 하는 티로신 키나제 억제제라는 점에서 신경섬유종증에도 효과를 낼 수 있다는 가설에서였다.

신경섬유종증에 대한 다기관 컨소시엄 임상 시험에서 결과는 성공적이었다. 총 23명을 대상으로 진행된 시험에서 유효성과 안전성이 입증됐기 때문이다.

실제로 분석 결과 등록 환자 중 42%가 종양 부피가 20% 이상 감소한 것으로 나타났다. 또한 48%이 환자들은 12회 치료 후 종양 상태가 매우 안정적으로 변했다.

특히 모든 환자에게서 심경섬유종증이 진행된 사람은 없었다. 결국 카보잔티닙이 종양을 효과적으로 억제시키면서 나아가 일정 부분 크기를 줄일 수 있다는 의미다.

2차 종점인 안전성 부분에서도 합격점을 거뒀다. 일부 환자들에게서 설사나 메스꺼움, 갑상선 기능 저하증 등이 나타나기는 했지만 3등급 이상의 심각한 이상 반응이 나온 환자는 단 한명도 없었다.

마이클 피셔 박사는 "수술 외에는 아무런 선택지가 없던 신경섬유종증에 유망한 약제가 나온 것만으로 상당히 기대할만한 일"이라며 "비록 종양을 완전히 없앨 수는 없지만 진행을 막고 일정 부분 부피를 줄인다는 것만으로도 상당한 성과"라고 설명했다.

이어 그는 "이러한 연구 결과를 바탕으로 향후 병용 요법 등에 대한 대규모 연구를 추가적으로 진행할 계획"이라며 "신경섬유종증 환자들에게 새로운 희망이 될 것"이라고 밝혔다.