형질전환동물 모델서 파킨슨병 치료 효능을 확인
이번에 펩트론이 진행한 연구는 미국 국립보건원(NIH)과 메이요클리닉 병원, 대만 국방의료원과 함께 도파민 신경세포의 미토콘드리아 기능을 손상시킨 MitoPark 형질전환동물 모델을 사용해 파킨슨병의 진행을 유도시키는 방식을 이용했다.
또한 치료제인 PT320을 투여한 후 행동 패턴, 뇌조직의 PET scan(양전자방출단층촬영) 및 도파민 분비 회복 능력 등 다양한 매개변수로 분석이 이뤄졌다.
이후 뇌척수액의 함량 분석을 통해 PT320의 BBB 통과를 직접 확인해 기존의 증상완화제인 레보도파의 부작용을 차단하는 효과가 있었다는 게 연구진의 설명이다.
기존에 사용된 파킨슨병 동물 모델들은 대부분 신경독성 물질을 주입해 뇌세포를 파괴시킨 후 치료 효과를 관찰하는 급성 모델로 퇴행성 뇌질환 환자들의 특성을 반영하지 못한다는 한계가 있었다.
펩트론 관계자는 "이번 형질전환동물 모델을 통해 파킨슨병의 진행을 효과적으로 차단시키는 치료 효능을 확인했다"며 "발병이 진행 중인 초기 파킨슨 환자들에게 중요한 치료 전략을 제공할 수 있을 것"이라고 밝혔다.
한편, 펩트론은 현재 파킨슨병 치료제 PT320의 임상2상을 서울대학교병원, 서울아산병원, 삼성서울병원 등 다섯 곳과 진행하고 있으며, 100명의 임상환자 모집을 완료하고 모든 환자를 대상으로 약물 투여를 시작한 상태다.
현재 임상 중 아직까지 심각한 부작용은 보이지 않았으며 임상 시험은 올해 말까지 모든 임상환자들에 대한 48주간의 투여가 완료되고 질병 진행을 억제하는 '질병변경효과'(disease-modifying effect)를 확인하기 위한 12주간의 휴약기를 거친 후 내년 4월내로 종료될 예정이다.