솔리리스, 스핀라자, 키트루다, 그리고 킴리아까지 초고가 신약이 줄줄이 급여권으로 들어오는 상황에서 데이터를 축적해 재평가가 필요하다는 주장이 나왔다.

건강보험심사평가원은 19일 오후 '고가 의약품 급여관리'를 주제로 온오프라인 포럼을 열었다.

심평원은 고가 의약품 급여관리 일환으로 '사전승인제도'를 운영하고 있다.

심평원 변지혜 부연구위원은 사전승인제도 실시 약으로 척추성 근위축증 치료약인 스핀라자 사전승인제 운영 결과를 공유하며 제도 개선방안을 제안했다.

스핀라자는 5ml 한 명당 9235만원에 달하는 고가 의약품으로 첫해 6회 투약 비용 5억5400만원이 들어간다. 2019년 4월부터 사전승인제를 적용했다.

변 연구위원은 사전승인을 통해 스핀라자를 투약한 환자 124명의 데이터를 분석했다. 그 결과 우리나라 스핀라자 사용 환자 연령이 높아질수록 MCID(minimal clinically important differences)를 충족하는 비율이 감소하는 경향이 있었다. 2년 동안 스핀라자를 쓰고 있지만 운동기능 평가 점수 결과가 계속 0인 사례도 여러건 나왔다.

분석 결과와 해외 스핀라자 급여기준을 바탕으로 변 연구위원은 ▲최초 투여시 환자 연령에 대한 기준 마련 ▲환자 모니터링을 통한 성과기반 급여 관리 ▲장기 모니터링을 위한 전향적 자료 수집 전산 시스템이 필요하다고 주장했다.

그는 "우리나라는 운동기능 유지, 개선에 대한 구체적 기준이 없다"라며 "임상적으로 의미가 있는 운동기능 개선 최소 점수 설정 및 임상적 개선 점수를 고려할 필요가 있다"라고 말했다.

심평원은 지난해말 리서치 회사 갤럽과 전문가와 일반인 대상으로 급여우선순위에 대한 설문조사를 실시했다. 현재 분석중인데 1차 결과만 놓고 보면 전문가와 일반인이 생각하는 우선순위는 다르며 지속적인 논의를 통해 생각차이를 줄여나가야 한다는 게 변 연구위원의 생각이다.

더불어 변 연구위원은 사전승인제도 활용 투약 대상 환자 승인 및 모니터링 성과관리, 위험분담제를 활용한 재정관리, 재평가 결과에 따른 급여기준 및 임상가이드라인 제시 등을 고가약 급여관리 방안으로 제안했다.

초고가의약품에 대한 환자접근성을 주제로 발표에 나선 이화여대 융합보건학과 안정훈 교수는 현재 희귀 질환에 쓰이는 고가 신약에 대한 경제성 평가를 면제하는 제도의 문제점부터 이야기했다. 사후관리 제도가 없고, 재평가도 없으며 수집자료 종류도 불분명하다는 것이다.

안 교수는 "위험분담계약 제도 내 고가 약제 사용의 실제 임상에서 효과, 비용 효과성 등을 평가하는 명확한 재평가 제도가 없다"라며 "실제 근거 기반 합리적 의사결정이 이뤄지지 않아 보험자 입장에서 과도한 재정부담으로 이어진다"라고 설명했다.

그는 제도 개선 방향으로 ▲명확한 재평가 및 사후관리 제도 수립 ▲자료 수집 가이드라인 구축 ▲레지스트리 구축 ▲자료 수집 재원 마련 ▲임상자료 구득의 어려움 ▲복수 적응증 고려 등을 제시했다.

더불어 위험분담제도 확대해야 한다고 했다.

안 교수는 "우리나라는 희귀난치질환 치료제와 항암제 중 일부에만 적용하고 있다"라며 "중증 질환자의 신약 접근성 증대를 위해 위험분담제 확대가 올바른 방향"이라고 밝혔다.

또 "소득에따라 본인부담근 상한액이 다르게 적용되고 있지만 위험분담제 환급비율은 다르게 적용되고 있지 않는데 이를 소득분위에 따라 다르게 적용해 저소득층의 고가약제 본인부담을 경감해주고 고소득층은 위험분담제 환급을 줄이는 방법도 고려해 볼만하다"라고 설명했다.