"혁신형신약(First-in-Class)을 개발하고 있는 만큼 새로운 타깃에 대한 어려움을 있지만 기술의 기능에 대한 자신감은 충분하다. 타겟질환들에서 억제되어있는 조직재생 윈트신호전달계를 안전하게 회복시켜, 줄기세포 치료를 대체하는 혁신신약개발이 목표다."

국내에서 여러 신약개발이 이뤄지고 있지만 바이오벤처에서 아직 블로버스터 신약이 나타나지 않은 상황에서 산업성장을 위해 시장을 선도할 혁신형신약이 등장해야 된다는 지적은 꾸준히 있어왔다.

다만, 국내 제약바이오산업의 저변이 글로벌 시장에 비교하면 작다보니 확실하고 탄탄한 파이프라인 확충 못지않게 빠른 성과에 대한 압박이 있는 것도 사실.

씨케이리제온 최강열 대표는 대학에서 쌓은 기초연구기술과 국가 선도연구센터(ERC) 운영 및 각종 국가신약개발사업 평가 등 실무경험을 바탕으로 기술력 입증과 상업화라는 두 마리 토끼를 동시에 잡기 위해 열을 올리고 있다.

씨케이리제온은 지난 2016년 연세대 생명공학과 교수인 최강열 대표가 교원창업으로 설립한 혁신형신약(First-In-Class Drugs)을 개발하는 기업이다.

현재 줄기세포 활성화 조절에 대한 근본원리를 이용해 실용화에 한계가 있는 줄기세포치료 방법이 아닌 저분자화합물/펩타이드를 이용해 조직재생 신호전달계를 활성화시켜 조직을 재생하는 혁신 신약을 개발하고 있다.

여기에 핵심적인 역할을 수행하고 있는 것이 윈트(Wnt)신호전달계로 타깃질환에서 불활성화 되어있는 조직재생과 관련된 윈트신호전달계(Wnt signaling pathway)의 활성을 '안전하게' 회복시키는 것에 집중하고 있다.

최강열 대표는 "윈트신호전달계를 직접 활성화시키지 않고 음성되먹임인자의 기능을 억제하는 방법으로 안전하게 재생성 윈트신호를 활성화하는 플랫폼 기술"이라며 "비만, 당뇨, 비알콜성지방간염(NASH) 등 대사질환, 대사와 연계된 알츠하이머병은 물론 재생성 발모 등에 최적화된 치료제를 개발 중이다"고 설명했다.

앞서 최 대표가 언급한 바와 같이 씨케이리제온은 CXXC5라는 윈트신호전달계의음성되먹임인자(negative feedback regulator)가 과발현돼 조직재생에 관련하는 신호전달계인윈트신호가억제돼 조직재생이 되지 않는 불치성/ 난치성 질환의 원인치료에 집중하고 있다.

조직재생을 추구하기 때문에, 자칫 줄기세포 치료제라는 오해를 할 수 있지만 전혀 다른 개념이라고 강조하는 이유도 이러한 기초기술에 기반한다.

최강열 대표는 "줄기세포로 치료제를 만들 경우 분리, 배양, 분화, 생착은 물론, 성공하더라도 질적 관리의 제한 때문에 "실용화에 한계가 있는 줄기세포를 이용하지 않고 줄기세포 활성화 조절에 대한 근본원리를 이용하는 신약을 개발 중이다"고 강조했다.

이러한 특징을 바탕으로 씨케이리제온이 연구 중인 신약개발을 관통하는 키워드는 세포치료를 대체하는 '재생의학'이다.

씨케이리제온의 치료제 후보물질은 줄기세포치료법 같은 난이도 높은 치료방법을 사용하지 않고도 재생관련 신호전달계의 안전한 회복을 이용한 치료방법이라는 점에서 재생의학(regenerative medicine) 적인 면에서 기존 치료제들과 다른 차별점을 가졌다는 것이다.

특히, 씨케이리제온의 파이프라인인 NASH(비알코올성지방간염), 알츠하이머, 대머리 같은 난치성 질환의 경우 미충족수요가 높은 부분에 글로벌 제약사들 역시 임상에서 큰 성과를 보이지 못한 만큼 시장성 측면에서도 기대감이 높다는 게 최 대표의 설명이다.

실제로 NASH 질환 관련 많은 다국적제약사들이 임상 시험을 진행해왔지만 주목을 많이 받았던 엘라피브라노(Genfit)의 3상 실패, 오베티콜릭산(Intercept)의 FDA 승인 실패, 셀론서팁(길리어드) 및 기타 병용투여 임상 실 등 많은 후보 약물들이 약효 및 안전성 문제로 승인 받지 못해 NASH 치료제에 대한 필요성이 높은 상황이다.

또 최강열 대표는 교수로서 쌓은 연구성과 외에도 한국연구재단에서지원하는 선도연구센터(이하 ERC) 단백질기능

제어이행연구센터 소장, 중소기업청의 팁스(TIPS)과제를 포함한 각종 국가과제 수행, 과거 10년간의 범부처신약개발사업단에서 선정, 실사, 투자심의위원 등의 경험으로 기술에 대한 객관화와 산업화 가능성에 대해서도 자신감이 있다는 평가다.

최강열 대표는 혁신신약개발이 목표인 만큼 "쉽게 빨리가는 것보다 시간이 좀더 걸리더라도, 확실한 성과를 보이는 것이 중요할 것으로 본다"며 "많은 기업이 기술에 자신감을 가지고 있지만 많은 바이오사가 등장한 시점에서 옥석가리기 이후에도 위치하고 있을 자신감이 있다"고 강조했다.

현재 씨케이리제온은 당뇨성족부괴양, 재생성발모제 개발을 위한 경피제제에 대한 1상을 앞두고 있으며, 당뇨병, 비알콜성지방간염(NASH) 등의 대사질환 및 알츠하이머 경구치료제 개발을 위한 IND 신청을 준비하고 있다.

적응증 별로 투여방식이 달라 경피의 경우 1년 안으로 1상을 마무리 짓는다는 계획으로 개발을 진행하고있다. 경구의 경우 차년도에 1상 진행이후 유효성 검증을 위한 2상에 빠르게 진입해 이후 전략적인 기술이전과 공동계발 등의 논의도 이어갈 예정이다.

끝으로 최강열 대표는 씨케이리제온의 기초연구부터 설립까지 대학의 기초연구와 과제 등을 통해 이뤄진 만큼 산업화의 롤모델이 되고 싶다는 생각을 전했다.

최강열 대표는 "씨케이리제온은 교수로서의 오랜 기초연구를 통해 마련된 기반과 가교적인 역할이 된 국가 선도연구센터인 ERC의 중개연구결과로 설립 됐다"며 "향후 혁신신약을 승인받아 대학 내 연구자들의 실용화 R&D 산업화의 모델로 국가산업발전에 기여 하고싶다"고 덧붙였다.