전이성 방광암에 대한 표적 항암제가 나오며 기대를 모았지만 실제 실적은 매우 저조한 수준으로, 제대로 활용되지 못하고 있다는 연구 결과가 나와 주목된다.

미국 식품의약국(FDA)가 긴급 승인을 내며 임상 현장에 서둘러 보급했지만 효과를 볼 수 있는 환자의 42%만이 처방을 받고 있었던 것. 전문가들은 비싼 약값 등이 영향을 미쳤다고 분석하고 있다.

현지시각으로 12일 미국의사협회 국제학술지 JAMA에는 전이성 방광암 유전자 표적 치료제인 에르다피티닙에 대한 실제 치료율과 처방 실적에 대한 연구 결과가 게재됐다(10.1001/jamaoncol.2022.1167).

에르다피티닙은 FGFR 유전자 활성을 억제하는 기전을 가진 표적 항암제로 2019년 FDA로부터 표준 화학요법에 반응하지 않는 환자를 대상으로 긴급 승인을 받았다.

하지만 아직까지 실제 환자를 대상으로 하는 리얼월드데이터와 처방 실적 등에 대한 연구는 없었던 것이 사실.

펜실베니아 의과대학 비백(Vivek Nimgaonkar) 박사가 이끄는 연구진이 긴급승인이 이뤄진 209년 4월부터 2021년 9월까지 761명의 전이성 요로상피암 환자를 대상으로 추적 관찰 연구를 진행한 이유도 여기에 있다.

비백 박사는 "에르다피티닙은 진행성, 전이성 요로상피암 환자에게 수술과 방사선, 화학요법 및 면역요법보다 훨씬 더 좋은 반응을 얻어 긴급 승인을 받았다"며 "하지만 이러한 임상시험 결과에도 불구하고 이 약의 활용도는 매우 낮은 것이 사실"이라고 지적했다.

이어 그는 "이러한 실적은 약의 효능에 비해 거의 사용되지 않았다고 보는 것이 맞을 정도"라며 "이에 대한 원인 분석이 시급하다"고 제언했다.

실제로 연구 결과 FGFR 돌연변이가 의심되는 총 761명의 환자 중 에르다피티닙 처방을 위해 바이오마커 검사를 받은 환자는 불과 45.1%에 해당하는 343명에 불과한 것으로 분석됐다.

특히 이들 중 71명(20.7%)은 실제로 FGFR 돌연변이가 있었다. 에르다피티닙 처방에 적격한 환자였다는 의미다.

그러나 이들 중 실제로 에르다피티닙을 투여받은 환자는 불과 30명에 불과했다. 나머지는 높은 효과가 기대되는 상황에서도 약물을 투여받지 못했다는 뜻이다.

하지만 실제 에르다피티닙을 처방받은 환자를 보면 평균 생존 기간이 약 9개월로 임상시험과 같은 수준의 좋은 효과를 나타냈다. 리얼월드데이터에서는 합격점을 받았다는 의미다.

비백 박사는 "이번 연구에서 왜 이렇게 투여 실적이 낮은지에 대해서는 검토하지 않았지만 월 2만불(약 2500만원)에 달하는 높은 약값과 구강 궤양 및 손톱 손실을 포함한 잠재적 부작용이 영향을 줬을 것으로 보고 있다"고 분석했다.

이어 그는 "하지만 리얼월드데이터에서도 보듯 에르다피티닙은 FGFR 돌연변이 환자에게 상당한 효과를 나타내고 있다"며 "환자가 최상의 결과를 얻을 수 있는 기회를 보장하기 위해서라도 모든 범위의 치료 옵션을 사용할 수 있도록 필요한 검사를 모두 진행해야 한다"고 밝혔다.