미국 스티븐 스왈츠 교수팀 연구결과 발표
MedPage Today
시각장애인 2명이 인간배아줄기세포(hESCs) 치료를 받고 시력을 일부 회복했다는 연구결과가 Lancet에 발표됐다.
인간배아줄기세포가 13년 전 처음으로 발견된 이후 알츠하이머병에서부터 당뇨병에 이르기까지 다양한 형태의 질환들을 치료할 놀랄만한 잠재력을 가지고 있다고 알려져 왔으나 사람에서 배아줄기세포의 효과를 보는 연구들은 아직까지 발표된 적이 없었다.
미국 로스앤젤레스 캘리포니아대 줄스스테인안연구소 Steven Schwartz 교수진은 78세 여성 노인성 황반변성(Age-related macular degeneration: AMD) 환자 1명과 51세 여성 스타가르트 황반위축(Stargardt’s macular dystrophy) 환자 1명에게 배아줄기세포를 각각 한쪽 눈에 주입했다.
대상 환자들은 모두 시력을 거의 상실한 상태였다.
배아줄기세포를 주입한 후 4개월째 줄기세포의 99%이상이 성공적으로 망막색소상피(RPE)로 발달된 것을 확인할 수 있었고, 특히 환자들은 시력 검사표의 글자를 읽을 수 있을 만큼 시력이 향상된 것으로 나타났다.
특히 스타가르트병 환자의 경우 검사표에서 읽을 수 있는 글자가 없었지만 치료 후 가장 큰 글자 5개를 읽을 수 있게 됐다.
무엇보다도 중요한 것은 그간 줄기세포치료와 연관되어 가장 커다란 문제 중의 하나로 대두됐던 종양의 발생위험을 감안한다면, 이 환자들에서 어떠한 비정상적인 조직성장이 없었다는 점이다.
그러나 황반변성 시각장애인의 경우 치료를 받지 않은 쪽 눈에서는 줄기세포가 발견되지 않았음에도 시력이 개선된 효과를 보였는데 이에는 위약효과인 심리적인 원인도 작용했을 것으로 추정하고 있다.
이번 임상연구는 안전성 확인을 위해 실시된 것으로 유효성 확인을 위해서 추가 연구가 필요하지만 지금으로선 그간 연구자들이 희망해 왔던 매우 중요한 최선의 결과를 얻었다고 할 수 있다.
연구진은 "앞으로 대상자를 확대해 연구를 계속할 방침"이라며 "특히 질병 초기 단계의 환자에서 치료 효과를 확인하는 것이 목표"라고 밝혔다.
이어 "치료대상이 되는 많은 환자들이 기다리고 있지만 이 치료법을 사용하기에는 아직 시기상조"라면서 "안전성과 유효성을 확인하기 위해 수년간의 추가 연구가 필요하다"고 덧붙였다.
시각장애인 2명이 인간배아줄기세포(hESCs) 치료를 받고 시력을 일부 회복했다는 연구결과가 Lancet에 발표됐다.
인간배아줄기세포가 13년 전 처음으로 발견된 이후 알츠하이머병에서부터 당뇨병에 이르기까지 다양한 형태의 질환들을 치료할 놀랄만한 잠재력을 가지고 있다고 알려져 왔으나 사람에서 배아줄기세포의 효과를 보는 연구들은 아직까지 발표된 적이 없었다.
미국 로스앤젤레스 캘리포니아대 줄스스테인안연구소 Steven Schwartz 교수진은 78세 여성 노인성 황반변성(Age-related macular degeneration: AMD) 환자 1명과 51세 여성 스타가르트 황반위축(Stargardt’s macular dystrophy) 환자 1명에게 배아줄기세포를 각각 한쪽 눈에 주입했다.
대상 환자들은 모두 시력을 거의 상실한 상태였다.
배아줄기세포를 주입한 후 4개월째 줄기세포의 99%이상이 성공적으로 망막색소상피(RPE)로 발달된 것을 확인할 수 있었고, 특히 환자들은 시력 검사표의 글자를 읽을 수 있을 만큼 시력이 향상된 것으로 나타났다.
특히 스타가르트병 환자의 경우 검사표에서 읽을 수 있는 글자가 없었지만 치료 후 가장 큰 글자 5개를 읽을 수 있게 됐다.
무엇보다도 중요한 것은 그간 줄기세포치료와 연관되어 가장 커다란 문제 중의 하나로 대두됐던 종양의 발생위험을 감안한다면, 이 환자들에서 어떠한 비정상적인 조직성장이 없었다는 점이다.
그러나 황반변성 시각장애인의 경우 치료를 받지 않은 쪽 눈에서는 줄기세포가 발견되지 않았음에도 시력이 개선된 효과를 보였는데 이에는 위약효과인 심리적인 원인도 작용했을 것으로 추정하고 있다.
이번 임상연구는 안전성 확인을 위해 실시된 것으로 유효성 확인을 위해서 추가 연구가 필요하지만 지금으로선 그간 연구자들이 희망해 왔던 매우 중요한 최선의 결과를 얻었다고 할 수 있다.
연구진은 "앞으로 대상자를 확대해 연구를 계속할 방침"이라며 "특히 질병 초기 단계의 환자에서 치료 효과를 확인하는 것이 목표"라고 밝혔다.
이어 "치료대상이 되는 많은 환자들이 기다리고 있지만 이 치료법을 사용하기에는 아직 시기상조"라면서 "안전성과 유효성을 확인하기 위해 수년간의 추가 연구가 필요하다"고 덧붙였다.