희귀한 희귀질환치료제가 줄줄이 국내 시판 허가를 받았다. 이들 약제는 임상에서 뛰어난 치료 효과를 보여 가격만 잘 받는다면 쓰임새가 무궁무진할 것으로 기대를 받고 있다.

최근 국내 법인 공식 출범을 알린 암젠은 급성 림프모구성 백혈병약 '블린사이토주 35μg'를 꺼내놓았다.

이 약은 신체 면역 시스템을 활성화해 스스로 종양 세포에 대항할 수 있도록 돕는 바이트(BiTE®) 플랫폼 활용 최초 치료제다.

대표 임상(211) 결과 189명의 환자 중 43%(95% CI, 36-50)가 블린사이토 치료 두 주기 이내에 완전 관해(CR) 내지 불완전한 혈액학적 복구를 동반한 완전 관해(CRh)에 도달했다. 대부분 반응(79% [64/81])이 치료 첫번째 주기에서 관찰됐다.

국내 최초의 다발성캐슬만병(MCD) 치료제도 최근 허가를 받았다.

한국얀센 '실반트주(실툭시맙)'가 그것인데 임상에서 이 약으로 치료받은 환자의 34%에서 종양 및 증상 개선 반응을 보였다.

허가는 HIV 및 HHV-8에 음성반응을 보인 MCD 환자 79명을 대상으로 진행한 무작위, 이중맹검, 다국가, 위약대조 임상연구(MCD2001)가 기반이 됐다. 이 연구는 MCD 환자를 대상으로 진행된 최초의 무작위 임상시험이다.

여기서 '실반트주 11mg/kg'와 최적의 지지요법(Best Supportive Care)을 병행 치료한 군의 34%가 1차 평가변수인 '종양 및 증상 개선 반응'을 보여 위약과 최적보조요법을 병행한 군의 0%에 비해 통계적으로 유의미한 결과(p=0.0012)를 보였다.

지난달에는 다발성경화증 2차 약제가 최초 등장했다.

젠자임 '렘트라다'는 기존 다발성경화증 치료제와는 달리 1년 간격의 두 코스에 걸친 정맥 주사로 치료 과정이 완료되는 새 개념의 치료제다.

인터페론 제제와 단일 요법 직접 비교 임상을 통해 이전 치료에서 재발한 집단에서 유의한 장애 개선 효과를 보였다.

국내 다발성경화증 치료제 중 2차 약제는 첫 보험이다. '재발완화형 다발성경화증(RRMS, relapsing-remitting multiple sclerosis)' 환자로서 1차약 투여 후 치료 실패 또는 불내성인 환자'에게 급여가 된다.