응급상황시 긴급 사용되는 전체 임상의약품 중 10%는 젬백스앤카엘의 췌장암치료제 '리아백스(성분명: 테르토모타이드염산염)'가 차지하는 것으로 나타났다.

응급 임상의약품의 높은 사용 빈도는 결국 이오탁신과 같은 생체 지표가 높은 환자를 대상으로 한 제한적 사용 승인이 촉발한 것으로 풀이된다는 점에서 의료계의 사용 제한 완화 목소리도 나오고 있다.

21일 식품의약품안전처의 '응급상황 및 치료목적 사용 의약품 사용 승인 현황'을 분석한 결과 2016년부터 2017년 8월까지 총 1263건의 응급 임상의약품이 사용 허가된 것으로 나타났다.

응급상황 사용승인 제도는 말기암 환자 등에 대하여 더 이상 치료방법이 없을 경우 치료기회 부여 차원에서 전문의의 판단 아래 시판허가 전이지만 현재 개발 중인 임상시험용의약품을 사용할 수 있도록 하는 제도다.

따라서 적응증이 반드시 임상시험과 일치하는 것은 아니지만 주로 표준 치료방법이 없는 말기암 또는 후천성면역결핍증 등 생명을 위협하는 중대한 질환을 가진 환자에 한해 임상시험용의약품 사용이 위험보다 이익이 더 크다고 판단하는 경우에 사용된다.

최다 응급의약품 사용 품목은 특발성 폐섬유증 치료제 'BIBF 1120 ES 연질캡슐'로 2016년부터 8월 현재까지 640건이 승인됐다.

이어 ▲비소세포폐암 치료제 HM61713정이 135건 ▲췌장암 치료제 리아백스주(테르토모타이드염산염) 120건 ▲간암, 간세포암, 간세포암종 치료제 BAY73-4506(Regorafenib) 75건 ▲AZD9291(AZD9291메실산염) 68건 ▲악성 흑색종 치료제 GSK1120212B정·GSK2118436B캡슐제 45건 ▲다발성골수종 치료제 Daratumumab(JNJ-54767414) 28건 ▲간세포암종·다발성 골수종 등 치료제 KOMINOX(sodium meta arsenite) 27건 등의 순이었다.

흥미로운 점은 응급상황 사용승인 제도가 시판허가 전 의약품을 대상으로 하지만 췌장암 치료제 리아백스주는 이미 조건부 시판 허가를 얻은 품목이라는 점.

리아백스주는 젬백스앤카엘이 개발해 삼성제약을 통해 국내에 판매하고 있는 췌장암에 대한 면역치료제다.

2014년 식약처는 이오탁신(Eotaxin)이 높은 환자에게 선택적으로 투여하는 조건으로 리아백스의 판매를 승인했다.

이오탁신은 인체 내 면역작용에 관여하는 생체물질로 리아백스의 식약처 승인 효능은 "혈청 Eotaxin 농도가 81.02pg/mL 초과인 국소진행성 또는 전이성 췌장암 환자의 치료", "이오탁신 수치가 높은 국소진행성 또는 전이성 췌장암 환자에서 이 약의 생존기간 연장은 탐색적으로 평가됐다"고 밝혔다.

문제는 이오탁신 수치를 기준으로 한 사용 규정. 식약처는 이오탁신 수치가 높은 환자를 대상으로만 조건부 사용을 승인했지만 실제 응급 임상에선 낮은 이오탁신 수치 환자에서도 효용성이 관찰되고 있다.

지난해 9월 세계소화기암학회에서는 간으로 전이가 진행돼 치료 대안이 없는 췌장암 환자에게 리아백스주를 포함한 항암요법을 실시한 결과, 췌장의 암소가 7cm에서 4.4cm으로 줄어들고 간전이 역시 소멸된 증례가 발표돼 관심을 모은 바 있다.

당시의 증례 역시 리아백스주의 응급임상 결과를 중심으로 작성된 것이다.

이오탁신 수치가 낮은 환자군에서도 효과가 관찰되고 있는 만큼 췌장암의 생존율을 감안하면 이오탁신 수치 관련 사용 조건을 완화할 필요가 있다는 뜻이다.

췌장암 환자의 5년 생존율이 5% 이하다. 이미 허가를 받은 의약품이지만 응급 임상의약품의 사용 빈도수가 높다는 건 그만큼 조건부 허가의 '조건'이 생존율 5% 미만이라는 절박한 상황과 괴리가 있음을 의미한다.

실제로 응급임상에 수 차례 리아백스를 투여한 모 대학병원 교수는 "리아백스 투여가 치료적 대안이 없는 말기 췌장암 환자에게 생존기간의 연장과 삶의 질에 도움이 되는 경우를 경험했다"며 "결국 환자를 생각하면 약물의 사용 제한을 완화하는 것을 고려해야 한다"고 강조했다.

2014년부터 177건의 응급 의약품 약제비를 전액 지원한 젬백스앤카엘 역시 환자의 입장에서 사용 조건 완화를 요청하고 있다.

바이오사업부 송형곤 사장은 "2014년 10월 첫 식약처 승인을 시작으로 2017년 8월 18일까지 총 177건, 1968 바이알의 임상시험용의약품의 응급상황 또는 치료목적 사용승인을 받았다"며 "기관에서 요청하는 임상시험용의약품의 응급상황 또는 치료목적 사용승인이 해마다 증가하는 추세로 올해만 60건에 이르고 있다"고 지적했다.

젬백스는 인도적인 측면에서 리아백스주를 초기 승인 후 12 바이알, 재투여 승인후 6 바이알을 무상으로 제공하고 있다. 1 바이알 당 실제 판매가는 52만 7,000원으로 총 177건, 1968 바이알의 총 가격은 9억 5492만원에 달한다.

송형곤 사장은 "삼성제약이 이제껏 9억여원의 비용을 들여 약물을 공급한 것은 단순히 PR이나 마케팅 차원이 아니라 말기 암환자에게 조금이라도 도움이 됐으면 좋겠다는 뜻이었다"며 "눈앞의 이익만 쫓지 않고 환자에게 도움이 되는 좋은 약을 만들고 판매하는 가운데 적절한 이익을 얻어야 한다는 게 회사의 철학이다"고 강조했다.

그는 "현장에서 췌장암 환자의 리아백스주의 수요가 상당하지만 허가 조건 때운에 사용하기 어렵다"며 "대안이 없는 환자의 보장성을 강화하는 방안을 적극 고려해 달라"고 당부했다.