치료제가 제한적인 특발성 폐섬유증(IPF) 영역에 새로운 치료제가 등장할 가능성이 커졌다. 베링거가 개발중인 신약이 노력성 폐활량(FVC) 저하를 지연시켜 임상 2상에 성공한 것.

경구용 신약 BI 1015550의 유효성과 안전성을 평가한 임상 2상이 국제학술지 NEJM에 15일 게재됐다(DOI: 10.1056/NEJMoa 2201737).

IPF는 폐에 섬유 조직이 과도하게 생성돼 딱딱하게 굳어지며 점차 호흡 기능이 떨어지는 질환이다. 발병 원인은 정확하게 확인되지 않고 있는 데다가 치료제 역시 질환의 속도를 더디게 하는 피르페니돈과 같은 제한적인 약제만 존재한다.

이탈리아 A. Gemelli IRCCS 대학병원재단 소속 루카 리첼디 교수 등은 포스포디에스테라제4(PDE4) 억제가 항염증 및 항섬유증 효과와 관련이 있다는 점에 착안, IPF 환자에게 도움이 될 수 있는지 임상에 착수했다.

연구진은 PDE4B 하위 유형의 경구 약제인 ​​BI 1015550의 효능과 안전성을 조사하기 위해 총 147명의 환자를 대상으로 신약 18mg 1일 2회 또는 위약을 투여받도록 2:1 비율로 무작위 배정했다.

1차 연구 종말점은 12주차의 노력성 폐활량(FVC)의 기준선으로부터의 변화로, 병용 시 효과를 보기 위해 다른 항섬유화 치료제 사용군도 포함시켜 FVC 변화량을 살폈다.

분석 결과 다른 치료제를 사용하지 않은 환자에서 FVC의 중앙값 변화는 신약 투약군에서 5.7ml이었고, 위약군에서 88.4ml로 나타났다.

다른 치료제를 사용한 환자에서 FVC의 중앙값 변화는 신약 투약군에서 2.7ml이었고, 위약군에서 59.2ml이었다.

다른 치료제를 사용한 환자에서 신약 단독 투약군 대비 FVC 변화량이 더 적었다는 점은 향후 병용요법의 가능성을 시사하는 대목이다.

가장 빈번한 이상반응은 설사였다. 총 13명의 환자가 부작용으로 인해 신약 투약을 중단했다. 심각한 부작용 또는 심각한 부작용이 발생한 환자의 비율 모두 두 시험군에서 유사했다.

연구진은 "임상 2상을 통해 신약을 단독 또는 다른 항섬유화 치료제와 함께 사용할 경우 IPF 환자의 폐 기능 감소가 예방됐다"고 결론내렸다.