국회 국민동의청원에 허가 청원이 올라오며 주목받은 엔허투(성분명 트라스투주맙·데룩스테칸)가 시장에 등장하면서 유방암의 미충족수요 해결에 대한 기대감이 높아진 모습이다.

임상결과를 기반으로 전이성 유방암 환자에게 필수적인 치료제로 자리 잡을 것이라는 게 전문가의 평가. 이와 함께 지난해 공개된 임상 결과를 바탕으로 한 적응증 확장의 필요성도 강조됐다.

한국다이이찌산쿄는 HER2 양성 유방암 위암을 표적하는 ADC(Antibody Drug Conjugate, 항체 약물 접합체) 항암제 엔허투의 지난 5일 국내출시를 기념한 간담회를 12일 개최했다.

엔허투는 암세포 표면에 발현하는 특정 표적 단백질(수용체)에 결합하는 단일 클론 항체(Antibody)와 강력한 세포사멸 기능을 갖는 약물(Drug, Payload)을 링커(Linker)로 연결한 ADC(Antibody Drug Conjugate, 항체 약물 접합체)다.

항체의 표적에 대한 선택성과 약물의 사멸 활성을 이용해 약물이 암세포에만 선택적으로 작용하게 함으로써 치료효과는 높이고 부작용은 최소화한 항암제로 알려져 있다.

지난해 8월에는 식품의약품안전처 신속허가대상으로 지정됐음에도 허가가 늦어지며 국회 국민동의청원에 올라온 '유방암치료제 엔허투의 신속승인 요청' 청원이 올라와 국민동의 5만 건을 달성하기도 했다. 이후 엔허투는 9월에 식약처의 허가를 받았다.

식약처의 승인은 DESTINY-Breast01임상시험과 DESTINY-Gastric01 임상을 근거로 이루어졌다.

DESTINY-Breast01 임상은 이전에 트라스투주맙엠탄신, 트라스투주맙, 퍼투주맙을 포함한 2개 이상의 항 HER2 요법을 투여 받은 절제 불가능한 또는 전이성 HER2 양성 유방암 성인 환자 184명을 대상으로 한 연구이다.

연구 결과 1차 평가 변수인 엔허투의 확정 객관적반응률(confirmed ORR, 독립적중앙맹검평가)은 60.9%로 나타났다.

2차 평가 변수 중 일부인 반응기간 중앙값(mDOR) 및 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 각각 14.8개월과 16.4개월이었다.

또 DESTINY-Gastric01 임상결과 엔허투 투여군과 의사가 선택한 화학요법 (이리노테칸 또는 파클리탁셀)을 비교해, 객관적반응률(ORR)은 각각 48.4%와 12.9%, 전체생존기간 중앙값(mOS)은 각각 12.5개월과 8.4개월 등으로 조사됐다.

이 같은 연구를 기반으로 현재 엔허투는 이전에 두 개 이상의 항 HER2 기반 요법을 투여 받은 절제 불가능한 또는 전이성 HER2 양성 유방암 환자의 치료와 이전에 HER2 항 치료를 포함해 두 개 이상의 요법을 투여 받은 국소 진행성 또는 전이성 양성 위 또는 HER2 위식도접합부 선암종의 치료로 사용이 가능하다.

또 지난 해 12월 DESTINY-Breast03 임상을 근거로 이전에 한 가지 이상의 항 HER2 기반의 요법을 투여 받은 절제 불가능한 또는 전이성 HER2 양성 유방암 환자의 치료로 적응증 확대를 승인 받았다.

이날 '절제 불가능한 또는 전이성 HER2 양성 유방암 환자의 미충족 의료 수요와 엔허투의 임상적 의의'를 주제로 발표한 삼성서울병원 혈액종양내과 박연희 교수는 지난 해 주목받은 DESTINY-Breast04 임상을 기반으로 적응증 확장의 필요성에 대해 강조했다.

박 교수는 "적응증 확장이 시급한 부분은 전이성 HER2-저발현 유방암으로 생각한다"며 "환자 미충족 수요의 해결 측면에서 의미가 큰 만큼 빠르게 적응증 확대되길 바란다"고 말했다.

또한 한국다이이찌산쿄와 한국아스트라제네카는 엔허투의 급여 진입을 위한 과정을 빠르게 밟겠다고 밝혔다.

한국다이이찌산쿄 정보성 부장은 "지난달에 급여신청을 완료해 검토를 기다리는 상황으로 이후 진행될 과정에 대해서도 본사와 논의를 진행하고 있다"며 "급여 진입을 위해 정부와도 적극적인 논의를 이어가는 것과 함께 엔허투가 기존 패러다임을 바꾸는 새로운 표준 치료제임을 강조해 나갈 예정이다"고 덧붙였다.