경구 제형의 이상지질혈증 치료제 PCSK9 억제제가 상용화 가능성을 보였다.

2상 임상에서 8주만에 LDL-콜레스테롤을 60% 저감하는 등 효과와 복용 편의성 모두를 잡았다.

이같은 내용의 임상 결과가 미국심장학회(ACC) 과학세션에서 현지시각 5일 공개됐다.

경구 PCSK9 억제제인 MK-0616은 임상시험에서 시험된 최초의 경구용 PCSK9 억제제로 앞서 상용화된 PCSK9 억제제는 모두 주사 형태였다.

PCSK9 억제제는 보통 고콜레스테롤 치료를 위한 표준 일차 요법인 스타틴과 함께 복용되며 스타틴을 복용할 수 없는 사람에게만 사용될 수 있다.

2상 임상 결과는 위약을 복용한 사람에 비해 MK-0616이 매일 30mg 또는 18mg을 복용한 사람 사이에서 LDL 콜레스테롤을 약 60% 감소시켰다.

연구진은 심장병 병력이 있거나 심장병 위험인자가 있으며 LDL 콜레스테롤 수치가 높은 성인 381명을 대상으로 했다. 약 60%의 참가자가 스타틴을 복용했으며 약 1/4은 고강도 스타틴 치료를 받았다.

참가자들은 5개 그룹 중 하나에 무작위로 할당됐다. 한 그룹은 위약을 투여받았고, 다른 그룹은 4개의 용량 중 하나에서 MK-0616을 투여받았다(1일 6mg, 12mg, 18mg, 30mg).

참가자들은 8주 동안 위약이나 연구 약물을 계속 복용한 후 기준선과 8주차 사이의 LDL-콜레스테롤 변화를 평가하고 16주차까지 부작용을 추적했다.

분석 결과 8주차에 MK-0616은 위약과 비교해 LDL-콜레스테롤의 유의한 감소를 보였으며, 30mg을 투여받은 사람에서 60% 이상, 18mg을 투여받은 사람에서 59%, 12mg을 투여받은 사람에서 55% 이상, 매일 6mg을 투여받은 사람에서 41%가 감소했다.

참가자들은 또한 비고밀도 리포단백질(non-HDL) 콜레스테롤과 아폴리포단백질 B(ApoB)의 큰 감소를 경험했다.

연구진은 "이번 연구에서 심각한 부작용의 증거가 발견되지 않았고 MK-0616의 복용량이 많을수록 부작용이 증가한다는 증거도 발견되지 않았다"며 "잠재적 부작용을 보다 확실하게 평가하기 위해서는 더 많은 참가자가 참여하는 더 긴 연구가 필요하다"고 덧붙였다.

임상시험은 비교적 짧은 기간과 작은 표본 크기로 제한됐다는 점에서 연구진은 효과적인 치료법 및 안전성을 결정하기 위해 3상 연구를 추진한다는 계획이다.