삼성바이오에피스(대표이사 고한승 사장)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 초고가 희귀질환 치료제 '에피스클리®(EPYSQLI®, 프로젝트명 SB12, 성분명 에쿨리주맙)'의 품목허가를 획득했다고 23일 밝혔다.

에피스클리는 미국 알렉시온이 개발한 솔리리스(SOLIRIS)의 바이오시밀러로, 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH: Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS: atypical Hemolytic Uremic Syndrome)의 치료제로 FDA로부터 승인받았다.

솔리리스는 환자의 치료 접근성 확대가 절실한 대표적인 초고가 희귀질환 치료제로서, 미국에서 PNH와 aHUS 치료를 위한 연평균 투약 금액이 약 60만 달러(원화 약 7.8억원)에 이르는 의료 현장의 미충족 수요(unmet needs)가 큰 바이오의약품이다.

삼성바이오에피스는 이번 허가로 미국 시장에서 총 8개 바이오시밀러 제품을 승인받았으며, 이를 통해 미국에서도 자가면역질환 치료제, 항암제, 안과질환 치료제에 이어 혈액·신장질환 치료제 분야까지 치료 영역을 확대했다.

삼성바이오에피스 고한승 사장은 “미국에서도 희귀질환 치료제를 승인받아 글로벌 수준의 R&D 역량을 인정받았다”며, “에피스클리는 바이오시밀러의 사회적 가치를 극대화할 수 있는 제품으로서 세계 최대 의약품 시장인 미국에서도 그 가치를 실현하기 위해 지속 노력하겠다”고 전했다.

한편, 삼성바이오에피스는 2019년 7월부터 2021년 10월까지 PNH 환자들을 대상으로 임상 3상을 통해 에피스클리와 오리지널 의약품 간 비교 연구를 수행했으며, 유관 학술대회 발표를 통해 임상의학적 동등성을 입증했다.

삼성바이오에피스는 지난해 7월 에피스클리를 유럽에 출시해 독일, 이탈리아 솔리리스 바이오시밀러 시장 점유율 1위, 프랑스 최대 구매조합(UniHA) 및 네덜란드 주정부 입찰 수주 등의 성과를 내고 있다.

한국에서는 지난 4월부터 삼성바이오에피스가 직접 에피스클리를 판매하고 있으며, 기존 오리지널 의약품의 약가 대비 절반 수준으로 솔리리스 바이오시밀러를 출시했다.