식약처가 국내 환자의 치료 기회 확대를 위해 추진한 국외 임상시험의약품의 국내 치료목적 사용의 필요성이 확인됐다.

이는 지난달 진행된 중앙약사심의위원회에서도 국내 허가 및 임상이 없어도 국내 환자의 치료 기회 확대를 위해 치료목적사용 허용이 필요하다는 결론이 내려진 것.

식품의약품안전처는 3일 홈페이지를 통해 '국외 임상시험용의약품 치료목적 사용승인 신청 타당성' 자문이 내려진 중앙약사심의위원회 회의록을 공개했다.

이날 열린 중앙약심은 '약동학(PBPK) 모델링 자료로 예측한 소아 용법․용량과 무상 지원 프로그램 대상자 투여 사례(10명)를 종합하여 안전성 및 유효성 자료로서 인정 가능 여부'와 해당 자료를 토대로 인정될 경우 '치료 목적 사용 승인 가능한 연령 범위'에 대한 자문이 진행됐다.

결론부터 말하면 이날 참여한 중앙약심 위원들은 치료 목적 사용 승인에 대해서 타당성을 인정했으며, 사용연령은 4세 이상은 승인이 가능하나 4세 미만은 추후에 논의키로 했다.

중앙약심에서 논의 된 내용을 살펴보면 관련 자료에 대한 안전성 및 유효성 인정 여부에 대해서는 큰 이슈가 없이 인정 가능하다고 판단됐다.

특히 용량 조절을 통해 소아에서 활용 가능성에 대해서도 긍정적으로 평가했다.

또한 국내 허가가 돼 있지 않은 만큼 치료 목적 사용 승인을 통해 소아에서 활용 가능하도록 해야 한다는 점이 강조됐다.

한 위원은 "국내 허가가 되어있지 않아, 소아에서 오프라벨로 사용할 수 있는 방법도 없고, 국내 임상 계획도 없다면, 이번 회의에서 승인을 거부하면, 국내 환자들에게 기회가 주어지지 않을 것으로 보인다"며 "개발사에서 제공 의향을 보인다면 전향적으로 검토해야 한다고 생각한다"고 전했다.

이어 "환자가 사용할 의약품에 대한 대안이 없는 상황에서 환자에게 이 약의 사용 선택권을 주는 것이 필요하리라 생각된다"며 "FDA 부작용 보고가 얼마나 되었는지 살펴보니, 290여 건의 보고가 거의 감염이나 소화계 질환 등 질환 자체와 관련된 부작용이었으며, 투여 기간이 짧아서 장기투여 안전성 정보는 충분하지 않음을 고려하면 강화된 안전성 보고에 대한 부분을 권고사항으로 하는 것은 어떨까 생각한다"고 전했다.

이에따라 최종적으로 위원들은 해당 의약품의 치료 목적 사용에 대해서는 대체적으로 긍정한 것.

또한 사용 연령에 대해서도 4세 이상에 대해서는 대부분 긍정했고 일부 위원은 4세 미만에서도 시도가 가능하다고 평가했다.

다만 일부 위원들이 4세~11세 사용은 FDA와의 질의응답 자료로 인정이 가능하지만 그 이하는 우려가 있다는 점이 지적됐다.

이에따라 최종적으로 4세까지는 FDA 임상시험계획 승인 시 상담 내용을 참고해 치료 목적 사용 승인 가능하며, 4세 미만의 경우는 추후 논의 필요하다고 결론이 내려졌다.

한편 논의가 된 내용을 살펴보면 논의가 이뤄진 임상시험의약품은 활성화된 PI3K델타증후군 치료제로 해외에서 허가 된 파밍사의 '조엔자(레니올리십)'일 것으로 예상된다.

조엔자는 지난해 극희귀 자가면역 결핍질환인 활성화된 PI3K델타증후군(activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome, APDS) 환자를 위한 첫 치료제로 FDA 허가를 획득한 바 있다.

또한 추가로 APDS 진단이 확인된 약 15명의 4~11세 아동을 대상으로 레니올리십의 안전성과 내약성 및 효능을 평가하는 임상을 진행 중이다.