미 FDA의 허가로 진행된 전임상 및 임상 1상에서 약효와 안전성 입증

국내 연구진이 개발한 뇌졸중 신약후보물질이 미 FDA의 허가를 받아 진행된 전임상 및 임상 1상에서 탁월한 약효와 안정성이 확인됐다.

과학기술부는 아주대 곽병주 교수 연구팀과 뉴로테크(사장 곽병주)와의 산·학 협동연구를 통해 개발된 뇌졸중 후 뇌세포사멸을 억제하는 신약후보물질인 Neu2000이 전임상 및 임상1상에서 탁월한 약효와 안전성이 확인됐다고 15일 밝혔다.

뇌졸중은 암, 심장병에 이어 세 번째 주요 사망 원인으로 미국의 경우 매년 75만 명의 환자가 새로이 발생하며 16만 명의 환자가 사망하는 심각한 뇌질환이다.

뇌졸중이 일어나면 분당 2백만의 뇌세포가 죽어가면서 환자는 치명적인 장애를 겪게 되거나 사망에 이르게 되는데, 최근 분자 생물학적 기전연구를 통해 뇌졸중 후 발생하는 뇌세포 사멸의 경로에 대한 메커니즘이 속속 규명되면서 뇌세포 보호를 위한 치료제 개발이 활기를 띠고 있다.

최근 규명된 메커니즘으로는 뇌졸중 후 다량 방출되는 글루타메이트에 의한 흥분성 독성 기전 및 활성산소에 의한 뇌세포 사멸 기전 등이 있으며, 이들의 경로를 억제하는 뇌세포 보호 치료제의 개발이 화이자, 다이치, 아스트로제네카, 미쯔비시 등의 세계 굴지의 제약회사에서 이루어지고 있다.

그러나 대부분의 후보물질들이 약효가 미약하거나 독성이 너무 강해 임상에서 어려움을 겪고 있으며, 유일하게 일본내에서만 시판되는 미쯔비시의 에다라본은 부작용으로 인한 문제점이 심각하게 부각되고 있는 실정이다.

곽 교수팀이 개발한 Neu2000은 뇌세포 보호 기능이 규명된 아스피린(흥분성 독성 억제 기능)과 설파살라진(항산화제 억제 기능)의 구조를 기반으로 만들어져 흥분성 독성 억제 기능 및 활성산소 억제 기능을 동시에 갖는 특징이 있다.

이러한 Neu2000의 다중 억제 기능은 단독 기능을 가진 약물들보다 뇌졸중 동물 모델에서 탁월한 약효를 나타냄을 입증하였을 뿐만 아니라 심장마비 동물모델에서도 그 효과가 입증됐다.

Neu2000은 동물모델에서 입증된 약효를 토대로 미국 FDA의 허가를 받아 진행된 임상 1상(a, b, c)에서 정상인에 대한 탁월한 안정성을 인정받았는데, 64명의 젊은 정상인을 대상으로 한 임상 1a단계에서는 전임상 동물모델에서 결정된 약효 유효 혈중농도에서 모두 안전성이 입증됐다.

안전성 확보 최대투여용량을 결정하기 위한 임상 1b단계에서는 뇌졸중 증상에 따라(중증, 경증) 최대 40배의 약효 유효 혈중농도에서도 안전성이 확인됐다.

마지막 임상 1c단계에서는 정상 노인(15명)에 대한 안전성이 추가로 인정받았다.

이러한 임상 1상의 탁월한 안전성 결과는 15일자로 전 세계적으로 발표됐으며, 올해 중 미국, 유럽, 아시아 지역에서 Neu2000의 뇌졸중 임상 2상이 뉴로테크를 중심으로 진행될 예정이다.

뉴로테크는 뇌졸중 임상 2상의 원활한 진행을 위해 뇌졸중 연구 및 치료제 개발의 세계적 석학으로 세계 신경과학학회 회장과 머크사 부사장을 역임했던 에모리 대학의 최원규(Dennis W. Choi) 박사를 연구자문위원으로 영입하는 한편 독일 베를린에 소재한 다국적 임상전문회사인 파렉셀(Parexel)사와 Neu2000의 임상진행을 위한 자문계약을 정식으로 체결했다.

이번 Neu2000의 임상시험 결과는 과기부-아주대의대-뉴로테크의 공동 지원을 기반으로 국내 연구진에 의해 개발된 최초의 뇌졸중 관련 신약후보물질이 미국 FDA의 승인을 받아 임상이 진행되고 있는 19개 뇌졸중 관련 신약 후보물질들 중의 하나다.