글로벌 빅파마도 실패를 거듭할 정도로 치료제 개발이 어려운 질환으로 꼽히는 '파킨슨병'.

최근 국내 제약‧바이오기업들이 본격적인 임상을 진행하며 치료제 개발에 나서 주목된다.

19일 제약‧바이오업계에 따르면, 최근 파킨슨병 치료제 개발에 제약사들이 유효성 입증에 실패하며 신약개발에 난항을 겪고 있는 것으로 팡가됐다.

대표적인 기업을 꼽는다면 애브비와 부광약품이다.

애브비의 경우 그동안 성인 파킨슨병 치료제로 개발해왔던 ‘ABBV-951(포스카비도파+포스레보도파)'의 허가에 최근 또 다시 실패했다.

여기서 ABBV-951은 기존 치료제인 '듀오도파'(레보도파+카비도파)'의 분자구조를 개량해 24시간 연속 피하 전달하도록 개발된 주사제로, 진행성 파킨슨병 환자의 운동동요 증상 개선을 목적으로 사용하도록 신청됐다. 하지만 미국 FDA가 지난해 3월 이후 또 다시 허가신청을 반려하면서 난항을 겪고 있다.

다만, 애브비는 자회사 세레벨 테라퓨틱스를 통해 임상3상을 진행 중이다. 최근 세레벨은 파킨슨병 신약후보물질 '타바파돈' 임상 3상에서 탑라인 결과를 공개하며 기대감을 키우고 있는 상황이다.

부광약품도 상황은 마찬가지다.

자회사 콘테라파마가 파킨슨병 치료 후보물질 'JM-010'의 유효성을 확인하기 위한 임상2상에 나섰으나 1차 목표점을 충족하지 못한 것. 부광약품은 추가적으로 JM-010의 약리학적 효과가 확인된 상황에서 하위그룹 분석을 추가로 진행하는 한편, 미국임상은 중단하기로 결정했다.

여기에 더해 디앤디파마텍, 펩트론 등 국내 바이오 벤처들도 임상에서 효능 입증에 성공하지 못한 바 있다.

이 같은 상황에도 불구하고 근본적인 파킨슨병 치료제 개발을 위한 제약‧바이오업계의 도전은 계속되고 있다.

특히 최근 '수술적 세포치료제' 개발 임상을 진행 중인 에스바이오메딕스가 주목을 받고 있다.

세포치료제 연구개발 기업인 에스바이오메딕스가 개발 중인 'TED-A9'는 배아줄기세포에서 유래한 도파민 세포치료제를 전기수술장치를 통해 뇌에 주입해 도파민 세포를 활성화하는 기법이다.

기존 파킨슨병 치료제가 증상완화적 치료에 머물렀다면, TED-A9은 환자 뇌에 죽은 도파민 세포를 새 도파민 세포로 교체해주는 근본적인 치료방법을 제시할 수 있을 것으로 주목 받고 있다.

현재 임상 2상까지 진행됐으며 결과에 따라 내년 3상 임상을 진행할 계획으로, 초음파 뇌수술 세계적 권위자로 알려진 고대안암병원 신경외과 장진우 교수가 책임연구자(PI)를 맡아 진행 중이다.

고대안암병원 장진우 교수는 "도파민 세포치료제를 뇌에 주입해 이를 활성화시키는 개념으로 현재 12명 환자를 대상으로 임상 2상까지 진행했다"며 "올해 말까지 계속 추적 관찰해 경과를 지켜볼 예정이다. 현재로서는 희망적으로 결과에 따라 내년 3상 임상을 진행할 계획"이라고 전했다.

장진우 교수는 "12명 환자의 결과를 내년까지 볼 계획인데, 사실상 올해 말까지 결과가 계속 유지가 잘 된다면 내년 말 2상 결과가 나오기 전까지 3상 임상을 준비할 것"이라며 "내년 말 2상 결과가 나오는 데로 3상을 진행할 계획"이라고 말했다.