특정 유전자 변이를 타깃하는 표적항암 신약이 시장에 진입한다.

폐경 여성과 호르몬 양성 HER2 음성 남성 전이성 유방암 환자를 대상으로 하는 'PI3K 억제제' 신약이다.

해당 유전자 돌연변이를 찾아내는 동반진단 검사법으로도 세포생검과 액체생검법이 동시에 허가됐다.

최근 미국FDA는 호르몬 양성 유방암에 노바티스의 PI3K 억제제 '알펠리십(alpelisib)'을 최종 승인했다.

이번 허가에 따라 폐경 여성 및 호르몬 양성, HER2 음성, PIK3CA 변이된 전이성 혹은 진행성 유방암 환자에서 내분비요법인 '풀베스트란트'와의 병용사용이 가능해졌다.

동시에 PIK3CA 유전자 변이를 검사하는 세포 및 액체생검 등 동반진단 검사법이 추가 허가를 받았다.

액체생검상 음성 결과지를 받아든 환자에서도 의심이 갈 경우, 세포생검을 통해 PIK3CA 변이를 확인하는 방식이다.

FDA측은 "알펠리십은 첫 PI3K 억제제 계열약으로 해당 유방암종에서 의미있는 치료 혜택을 확인했다"며 "특정 유전자 변이에 직접 작용하는 표적치료제의 진입이 빨라지면서 이를 발견해내는 동반진단 검사의 발전도 빨라지고 있다"고 설명했다.

이번 승인은 알펠리십의 유효성과 안전성을 평가한 SOLAR-1 임상을 근거로 했다.

여기엔 폐경 여성을 비롯한 남성 환자 572명이 등록됐으며, 이전에 아로마타아제 억제제 계열 치료경험을 가진 이들이 대부분이었다.

그 결과, 알펠리십과 풀베스트란트 병용전략은 PIK3CA 유전자 변이가 있는 환자군에서 무진행생존기간이 11개월로 비교군 5.7개월보다 유의하게 길었다.

다만 안전성과 관련해서 투약기간 심각한 약물 과민반응은 예의주시해야 하는 것으로 알려졌다. 피부 및 입술, 잇몸 점막 등 피부에 중증 과민반응이 발생할 가능성이 있다는 판단에서다.

따라서 스티븐존스 증후군(Stevens-Johnson syndrome)을 비롯한 다형홍반(Erythema Multiforme), 중독성표피박리증(toxic epidermal necrolysis) 등 병력을 가진 환자에서는 투약을 금기했다.

이외 투약 환자에서 고혈당이 나타난다거나 폐렴 및 간질성 폐질환, 설사에서는 각별한 모니터링을 요구했다.

한편 이번 계열약 승인은 리얼타임 종양학 리뷰(Real-Time Oncology Review, 이하 RTOR) 임상 프로그램을 통해 승인된 첫 신약으로도 주목을 받았다.