한미약품과 GC녹십자가 희귀질환 극복을 위한 혁신신약 개발에 함께 나선다. 유전자 재조합기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 ERT만 가능했던 파브리병에 최근 경구제 옵션이 생긴 것처럼 이들도 ERT를 대체할 혁신 신약 개발에 나선다.

한미약품과 GC녹십자는 26일 오후 5시 경기도 용인 GC녹십자 본사에서 '차세대 효소대체 희귀질환 치료제' 공동 개발에 관한 MOU를 체결했다고 27일 밝혔다. 이번 MOU에는 한미약품 대표이사 권세창 사장과 GC녹십자 대표이사 허은철 사장 등 양사의 주요 R&D 관계자가 참석했다.

이번 MOU에 따라 양사는 현재 한미약품이 보유한 물질특허를 기반으로 유전성 희귀질환의 일종인 LSD(Lysosomal Storage Disease, 리소좀 축적질환) 리소좀이 체내 축적되면 사망에 이를 수 있는 심각한 대사질환을 유발하는데, 국내 약 400여명의 환자가 이 질환으로 고통받고 있다. 리소좀 축적에 따른 희귀질환은 약 50여종에 이르고 있다.

현재 LSD 환자는 유전자 재조합기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 ERT(Enzyme replacement therapy) 요법으로 치료하는데, 양사는 기존 1세대 치료제들의 안정성, 반감기, 복용 편의성, 경제적 부담 등을 획기적으로 개선한 차세대 효소대체 혁신신약을 개발하게 된다.

파브리병도 효소 정맥 주사 방식인 ERT가 유일한 치료 방식이었지만 이를 대체할 수 있는 경구제가 등장한 바 있다. 파브리병도 세포에 당지질이 쌓이는 리소좀 축적 질환의 일종이다.

양사는 물적, 인적자원 교류 및 연구협력을 통해 양사 R&D 역량의 시너지를 최대치로 끌어 올린다는 계획이다. 한미약품의 독보적 신약개발 역량과 LSD 일종인 헌터증후군 치료제(헌터라제)를 보유하고 있는 GC녹십자만의 차별화된 개발 노하우가 이번 MOU를 통해 시너지를 극대화할 것으로 기대되고 있다.

특히 국내 상위 제약사가 혁신신약 후보물질 탐색부터 상용화까지의 전 과정을 함께 협력하는 의미 있는 사례가 될 것으로 전망된다.

한미약품 권세창 사장은 "GC녹십자는 희귀질환치료제 영역에서 차별화된 역량을 갖추고있는 것은 물론, 혁신적 비전을 제시하고 있는 기업"이라며 "한미약품의 축적된 R&D 능력과 GC녹십자의 차별화된 역량의 조화가 희귀질환으로 고통받고 있는 환자들에게 희망이 되길 기대한다"고 말했다.

GC녹십자 허은철 사장은 "한국 제약산업의 새 R&D 역사를 써나가고 있는 한미약품과 협력하게 돼 매우 기쁘게 생각한다"며 "각기 다른 강점을 가지고 있는 양사의 이번 공동 연구는 희귀질환 분야에서 차세대 치료제 개발과 획기적인 치료 환경 개선으로 이어지는 가교 역할을 할 것"이라고 말했다.