미국 FDA가 암, 갑상선암 치료제로 릴리의 레테브모(Retevmo, 성분명 셀퍼카티닙)를 승인했다. 레테브모는 RET 유전자 변이 암 환자를 위해 승인된 첫 약제다.

레테브모는 RET로 불리는 특정 유전자 변이로 발생한 암을 치료하는 약제다. RET 변이를 통해 비소 세포성 폐암, 골수 갑상선 암 및 다른 유형의 갑상선 암 등이 발생한다.

레테브모는 키나제 억제제로 키나제 효소를 차단하고 암세포의 성장을 막아 준다. 치료를 시작하기 전에, RET유전자 변형 여부는 테스트를 통해 확인돼야 한다.

적응증은 ▲성인 비소 세포암(NSCLC) ▲전신 치료가 필요한 12세 이상의 환자에게 확산된 말기 갑상선 암(MTC)또는 MTC ▲방사성 요오드 치료를 중단했거나 방사성 요오드 치료에 적합하지 않은 체계적인 치료가 필요한 12세 이상의 RET 양성 갑상선 암이다.

FDA는 세가지 유형의 종양을 가진 환자들을 대상으로 임상 실험한 결과를 근거로 레테브로를 승인했다.

임상 동안 환자들은 병세가 진행되거나 허용범위 이상 독성이 발생하기 전까지 하루에 두번 160mg를 경구 투여 받았다.

주요 측정 값은 전체 반응률(ORR)이었으며, 일정량의 종양 수축이 나타난 환자의 비율과 반응 지속 시간(DOR)도 포함됐다.

비소 세포암 환자는 이전에 백금 화학 요법으로 치료 받았던 RET 양성 105명의 성인 환자를 대상으로 평가됐다. 105명 환자들의 ORR은 64%였다. 이 치료법에 대한 반응을 보인 환자의 81%는 반응이 최소 6개월간 지속됐다.

또한 치료를 받은 적이 없는 39명의 환자의 경우 환자들의 ORR은 84%였다. 이 치료법에 대한 반응을 보인 환자의 58%는 이 치료법에 대한 반응이 적어도 6개월 이상 지속됐다.

일반적인 부작용은 간의 아스파르타테 아미노 전달 효소(AST)와 알라닌 아미노 전달 효소 증가, 혈당 증가, 백혈구 감소, 혈액 내 알부민 감소, 혈액 내 칼슘 감소, 건조, 설사, 크레아티닌 증가(신장 기능 측정 가능)등이었다.

FDA 종양센터 리차드 파듀(Richard Pazdur) 국장은 "약물 평가 및 연구 센터에서 유전자 고유의 치료법을 개발하는 것은 빠른 속도로 진행되고 있다"며 "이전에 거의 치료를 받지 못했던 환자들에게 이번 승인을 통해 선택의 여지를 제공하게 됐다"고 덧붙였다.