뉴로바이오젠은 KDS2010(알파-아미노아미드 유도체 화합물 및 이를 포함하는 약학적 조성물) 신약 후보물질이 식품의약품안전처로부터 의약품 임상시험계획 승인을 받았다고 3일 밝혔다.

임상 1상은 건강한 젊은 성인 및 노인 남성 대상자를 대상으로 KDS2010 경구 투여 후 안전성, 내약성, 약동학‧약력학적 특성 및 생체이용률에 대한 음식물 영향을 평가하기 위한 시험으로 진행할 예정이다.

특히 국내 임상이지만 임상시험 대상자에 코카시안을 포함함으로써 국내뿐 아니라 글로벌 규제기관의 허가를 목표로 한 대규모 임상시험을 진행한다는 계획이다.

이 가운데 KDS2010의 퇴행성 뇌질환치료제로써 국제학술지 Science Advances 연구결과(2019년)를 통해 밝혀진 학술적 특징을 살펴보면, 기존 약물이 장기간 투여 시 약물에 의해 완전히 저해된 마오비 효소의 역할을 대신할 수 있는 다오(DAO, diamine oxidase) 효소가 과발현 되면서 다시 '가바(GABA)'가 과생성 되고, 이러한 생체 내 대체기전으로 인해 인지기능 개선 효능이 사라진다는 것이 검증됐다.

이 논문을 토대로 뉴로바이오젠의 후보약물은 장기간 투약해도 이러한 대체기전을 작동하지 않아 인지기능이 현저히 개선된다는 결과를 확인했다.

또한 KDS2010은 부작용 없이 장기투여가 가능해 장기적을 관리해야하는 퇴행성 뇌질환에 높은 효과를 기대할 수 있다. 동시에 KDS2010은 Brain/plasma ratio가 2시간 후에 10배 이상으로 매우 뛰어난 뇌혈관장벽(Blood-Brain Barrier) 투과율을 보임으로서 최적의 중추신경계 신약후보 물질임을 확인했다.

더불어 KDS2010은 GABA 과생성에 기인한 기전으로 알츠하이머병 외에도 뇌졸중, 척수손상, 비만치료제로의 임상적 적응증 확대가 가능하다는 특징을 가지고 있다.

이러한 학술적 특징을 전제로 원숭이를 포함한 비임상 독성 효력 시험을 진행한 결과, KDS2010은 뇌질환(치매, 알츠하이머) 약물의 필수허가요건인 생체 독성 및 다른 신경계에 부작용이 없는 뛰어난 안전성이 있는 물질로 확인됐다.

입증된 효력자료를 통해 퇴행성 뇌질환 외 비만 등 향후 진행될 임상을 통해 새로운 치료제로써 가능성을 제시하고 있다.

뉴로바이오젠 측은 "성공적인 임상 1상 완료 후 GABA 과생성에 기인한 알츠하이머병 외에도 뇌졸중, 척수손상, 비만으로의 치료적 확증 임상 시험을 진행 할 예정"이라고 설명했다.

한편, 뉴로바이오젠은 이번 임상시험용 완제의약품은 글로벌 허가 트랙을 위해 미국 현지 파테온(Patheon)사와 함께 Formula 등 생산을 완료함으로써 글로벌 진출을 위한 작업과 함께 기술이전도 동시에 진행하고 있다.