바이오젠과 에자이가 공동 개발한 알츠하이머 신약인 레카네맙이 1차목표를 충족하면서 승인에 청신호가 켜졌다.

특히, 지난해 아두헬름 승인 당시 기대 받았던 알츠하이머 신약에 대한 기대가 누그러진 상황에서 다음 치료제가 역할을 할 수 있을지 기대감이 커지고 있다.

바이오젠과 에자이는 27일(현지시간) 레카네맙의 글로벌 임상 3상 확증시험 Clarity AD에서 긍정적인 톱라인 결과가 나왔다고 밝혔다.

레카네맙은 뇌에서 병리학적 아밀로이드 이상이 확인된 알츠하이머병 및 경증 알츠하이머병으로 인한 경도인지장애 치료를 위한 항-아밀로이드 베타(Aβ) 원시섬유(protofibril) 항체다.

이는 바이오젠과 에자이가 공동 개발 중인 두 번째 알츠하이머 치료제로 현재 에자이는 순차제출 완료의 일환으로 지난 5월 우선심사를 요청한 상태다.

FDA가 신청서를 접수할 경우 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 심사 기한이 정해지게 된다. 가속승인 신청은 856명 환자를 대상으로 진행한 2b상 연구 결과를 기반으로 한다. 격주로 레카네맙을 투여한 지 18개월 시점에서 뇌 아밀로이드 축적 정도를 0.306유닛 감소(베이스라인 1.37)시켰다.

당시 레카네맙은 2b상에서 1차평가지표(치료 12개월 시점에서 병증 악화 억제율 25% 이상에 이를 확률 80%) 목표치에는 다다르지 못한 만큼 환자 1795명을 대상으로 진행한 임상 3상 확증연구인 Clarity AD의 결과에 따라 레카네맙 성패가 가릴 것으로 예상돼 왔다.

Clarity AD연구 결과 레카네맙은 1차 평가변수(치매임상평가척도 총점수: CDR-SB)와 모든 주요 2차 평가변수를 충족시켰고 통계적으로 매우 유의한 결과를 보인 것으로 나타났다.

구체적으로 치료 18개월 차에 레카네맙은 전반적 인지 및 기능 척도인 CDR-SB에서 임상적 저하를 위약 대비 27% 감소시켰으며, 치료 의향(ITT) 모집단 분석에서 레카네맙 치료군은 위약군보다 0.45점 개선된 것으로 조사됐다.

레카네맙 치료는 위약과 비교했을 때 빠르면 6개월 차부터 모든 시점에 걸쳐 기저치 대비 매우 통계적으로 유의한 CDR-SB 변화를 보였고 아밀로이드 양전자 단층촬영(PET)으로 측정된 뇌 내 아밀로이드 수치의 변화 등 주요 2차 평가변수 결과도 통계적으로 매우 유의한 것으로 알려졌다.

또한 레카네맙 투약 환자 가운데 2.8%에게서 뇌부종 관련 증세, 0.7%에게서 뇌출혈로 인한 증세가 나타나 부작용이 예상치 이내였다는 평가다.

이에 대한 구체적인 데이터는 오는 11월 알츠하이머학회CTAD 2022(Clinical Trials on Alzheimer's Disease) 등을 통해 공개될 예정이다.

에자이 나이토 하루오 CEO는 "아리셉트 출시 후 거의 25년 만에 나온 항 Aβ 원시섬유 항체 레카네맙의 긍정적인 결과는 중요한 이정표를 세우게 될 것"이라고 말했다.

또 바이오젠 미셸 보나초스 CEO는 "이 연구는 뇌에서 아밀로이드 베타 응집체 제거가 질병 초기 단계에서 질병 지연과 관련이 있다는 점을 보여준다"며 "알츠하이머를 치료하기 위해서는 여러 접근법과 치료 옵션이 필요할 것이라고 믿고 있다"고 덧붙였다.