앱클론의 CAR-T 치료제 후보물질이 임상 1상 중간 용량 투여군 전체 환자에서 완전관해를 확인했다.

앱클론은 2023 미국암연구학회(AACR)에서 카티(CAR-T) 치료제 AT101에 대한 비임상 및 임상1상 결과 일부를 발표했다고 18일 밝혔다.

이번에 발표된 비임상 결과에는 기존 카티 치료제 대비 AT101의 혈액암 치료 우수성 및 차별성에 대한 내용이 포함됐다.

앱클론은 AT101 임상1상 결과에 대한 이번 발표에서는 3가지 용량 투여 그룹 중 낮은 용량과 중간 용량 2개 그룹에 대한 치료 효과를 공개했다.

중간 용량 투여군의 경우 글로벌 카티 치료제 '킴리아'와 '예스카타' 대비 낮은 용량 구간임에도 불구하고 3명의 환자에게 AT101을 투여하고 4주 후 첫 검진에서 환자 전원으로부터 완전관해가 확인됐다고 밝혔다.

회사 측은 "중간 용량 그룹의 환자 전원 완전관해 결과를 확인하고 임상팀과 개발팀 모두 카티 신약 탄생 기대감으로 흥분돼있다"면서 "이보다 5배 더 낮은 용량 구간에서도 6명의 환자 중 3명에게서 완전관해, 2명에게서 부분관해가 확인됨으로써, 기존 카티 치료제 대비 탁월한 효과를 입증했다"고 강조했다.

카티 치료제의 부작용으로 나타나는 사이토카인방출증후군(CRS)과 신경독성(ICANS)은 각각 11.1%와 22.2%로 낮게 나타났다. 특히 3등급 이상의 부작용 비율이 11.1%로 안전성에 대해서도 고무적인 수치를 보였다. 회사는 현재 높은 용량의 투여 구간에 대해서도 임상 결과를 확인 중에 있다.

혈액암 카티 치료제는 1회 투여 치료제로, 임상1상에서 안전성을 확인하고 임상2상을 위한 최적의 용량을 결정할 수 있을 뿐만 아니라 환자들에 대한 치료 효과도 바로 확인할 수 있다.

이번 AT101의 임상 대상 환자는 기존 항암제로는 치료가 불가능한 재발성·불응성의 DLBCL(diffuse large B cell lymphoma, 광범위B형대세포림프종)뿐만 아니라, FL(follicular lymphoma, 소포림프종), MCL(mantle cell lymphoma, 외투세포림프종), MZL(marginal zone lymphoma, 변연부비세포림프종) 등 다양한 혈액암 환자들을 선정함으로써 적응증 확대 가능성도 확인하고 있다.

해당 연구에는 펜실베니아 의과대학 마르코 루엘라 교수팀, 서울대 의과대학 정준호 교수팀, 서울아산병원 카티 센터 윤덕현 교수팀, 울산대병원이 참여하고 있다.

앱클론은 AT101에 적용된 기술력에 대해 독자적인 지적재산권을 소유하고 있으며, 글로벌 특허 확대 전략을 통해 사업성을 구축하고 있다. 현재 국내를 비롯해 미국, 일본, 캐나다 등에 특허 등록을 완료했으며, 유럽과 중국 등에서 심사가 진행 중이다.

앱클론 관계자는 "AT101은 현재 글로벌 CD-19 카티 제품들 대비 안전성과 더불어 탁월한 항암 효과를 보이고 있다"며 "AT101의 임상결과를 바탕으로 국내외 사업화에 전환점을 마련할 것"이라고 말했다.