바야흐로 초고가 신약의 시대다. '억'소리 나는 신약이 허가를 받는 것은 물론 급여권 진입에 속도를 내고 있다.

CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'이 지난해 허가에 이어 올해 급여권에 진입한 상태이며, 척수성근위축증(SMA)치료제 졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)가 약제급여평가위원회를 통과하며 급여를 위한 큰 산을 넘었다.

급여이전 알려진 킴리아와 졸겐스마의 가격은 각각 5억원, 25억원 선이다. 희귀질환, 평생에 한번, 원 샷이라는 수식어가 붙기는 하지만 눈으로 보이는 가격의 크기가 큰 만큼 허가와 별개로 급여진입에 대해서는 여러 시각이 교차했다.

하지만 킴리아가 급여권에 진입하고 졸겐스마가 사전승인을 준비하는 것으로 알려져 급여진입은 시간문제인 것으로 보인다.

비싼 가격만큼 현제 킴리아와 졸겐스마를 건보재정내에서 어떻게 적절하게 관리할 것인지에 대해서는 계속 논의가 이뤄지고 있다. 현재 킴리아는 성과기반 위험분담제 모형이 적용된다.

문제는 지속적으로 초고가약의 급여진입 도전이 이뤄질 것이라는 점이다.

가깝게는 킴리아와 졸겐스마와 마찬가지로 노바티스의 유전성망막질환 치료제 럭스터나(눈 한쪽 당 5억)가 있으며, 화이자의 희귀질환 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM)의 치료제 빈다맥스(연간 2억5000만원)도 존재한다.

또 아직 국내허가를 받지 않았지만 이미 킴리아보다 먼저 해외에서 허가를 받은 CAR-T 치료제가 들어올 여지도 있다.

치료제 모두 희귀질환을 대상으로 하기 때문에 환자군은 적지만 기본적인 비용이 크다보니 건강보험재정에 영향이 적다고 단언하기는 어려운 구조다.

하지만 정부 입장에서는 이미 초고가 치료제가 속속 급여로 진입하는 상황에서 다음 초고가 희귀질환 치료제에 대해 환자들이 급여를 요구할 경우 마냥 외면하긴 어려워 보인다.

이런 상황에서 역설적으로 등장하는 말이 국내 제약바이오업계의 신약개발의 분전이 필요하다는 것이다.

CAR-T 치료제의 경우 국내 바이오기업인 큐로셀, 앱클론 등이 임상을 진행 중에 있으며, 티카로스 역시 올해 중으로 임상개시를 목표로 하고 있다.

현재 3개 회사 모두 효능 입증은 물론 초고가약인 킴리아 대비 비용적인 강점을 내세우고 있다. 특히, 희귀질환이라는 특성으로 2상까지 유효성을 입증하면 조건부 허가를 통해 다른 신약대비 빠른 허가를 기대해 볼 수 도 있는 점도 각 회사가 강조하는 점이다.

신약개발을 위한 노력과 성패는 각 회사의 몫이긴 하지만 정부 입장에서는 초고가 치료제의 시대에서 국내 신약개발을 눈여겨볼 수밖에 없는 이유이기도 하다.

실제 국가신약개발사업단 묵현상 단장은 1주년 간담회에서 고가약이나 면역항암제와 같이 보험재정의 지출 비중을 높이는 치료제의 대체 국산신약을 개발해 가격을 낮추고 환자에게 더 빠르게 공급할 수 있다고 강조했다.

국내 제약바이오 산업이 다양한 투자와 정부지원이 이뤄지고 있다. '미래 먹거리'라는 공감대가 있기 때문이다.

초고가 신약이 등장하는 상황에서 이제는 신약개발이 단순히 산업성장 이외에 건보재정 건정성이라는 과제와 맞닿아있는 모습이다. 급여에 진입한 신약을 관리하기 위한 노력과 함께 전략적인 신약개발 지원 고민도 필요하지 않을까?