2차 치료 이후 제대로 된 치료법이 없었던 전이성 요로상피암 분야에 새 옵션이 등장하면서 향후 역할에 대한 기대감이 커지는 모습이다.

특히 전이성 방광암의 5년 생존율이 5%에 불과할 정도로 치명적인 만큼 후속 옵션의 등장이 환자 치료성적 향상에 크게 기여할 수 있다는 평가.

한국아스텔라스제약은 19일 파드셉(성분명 엔포투맙 베토딘) 출시 기념 간담회를 통해 전이성 요로상피암 치료의 미충족 수요와 새 치료옵션의 가치를 조명했다.

파드셉은 최근 주목받은 기술인 항체약물접합체(ADC)로 넥틴-4(Nectin-4)를 표적으로 하는 국내 최초의 전이성 요로상피암 표적 치료제로 지난 3월 식품의약품안전처의 허가를 받았다.

파드셉의 허가는 이전에 백금기반 화학요법제 및 PD-1/L1 억제제 치료 경험이 있는 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자 608명을 대상으로 파드셉과 기존의 화학요법제를 비교 평가한 글로벌 3상 임상연구 EV-301 결과를 바탕으로 이루어졌다.

연구 결과, 파드셉 투여군은 기존 화학요법 대비 사망 위험을 약 30% 감소시켰으며, 파드셉 투여군의 전체생존기간(OS) 중앙값은 12.9개월로 화학요법 9.0개월 대비 유의미한 생존기간 개선을 입증했다.

또 파드셉의 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 5.6개월, 대조군 3.7개월로 질병 진행 위험을 38% 줄인 것으로 나타났다.

한국아스텔라스제약 의학부 박경아 이사는 "파드셉은 사전에 치료 대상을 선별하기 위한 검사를 별도로 진행하지 않고 치료를 시작할 수 있어 더 많은 요로상피암 환자들이 삶의 질을 크게 개선하고 생명 연장에 기여할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.

파드셉의 등장이 전이성 요로상피암 치료에 의미 있는 이유는 재발과 전이가 잦아 5년 생존율이 5%에 불과하기 때문.

서울대병원 혈액종양내과 김미소 교수는 "요로상피암은 전체 방광암의 91%를 차지하는 가장 흔한 유형의 방광암으로 전이성 방광암은 낮은 생존율을 보인다"며 "환자들의 삶의 질이 크게 낮은 질환임에도 그간 매우 제한적인 치료 옵션으로 인해 의학적 미충족 수요가 큰 대표적인 질환으로 꼽혀왔다"고 설명했다.

특히, 전이성 요로상피암이 낮은 생존율에도 불구하고 면역항암제와 백금기반 화학요법제 투여 후에도 암이 진행되거나 재발한 환자들에게는 적절한 치료 옵션이 없었다는 게 김 교수의 시각.

김 교수는 "요로상피암은 진행이 빠른 편으로 끊임없이 치료가 이어져야 하는 질환이지만, 기존에는 표준 치료법이 없어 면역항암제를 사용한 2차 치료 이후 어쩔 수 없이 항암화학요법 약제를 사용해 왔다"며 "파드셉은 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자 치료에 새로운 패러다임을 제시하고 치료성적 향상에도 큰 기여를 할 수 있을 것으로 기대한다"고 전했다.

김 교수에 따르면 파드셉을 통해 치료받을 수 있는 전이성 요로상피암 환자는 전체 환자의 약 절반가량이다. 다만, 치료제 등장과 별개로 파드셉이 비급여로 존재하는 만큼 임상현장에서 치료 혜택을 보는 환자는 제한적일 수밖에 없는 상황이다.

김 교수는 "아직 급여권에 진입하지 않은 만큼 실제로 치료받고 싶어도 못 받는 환자가 많다. 좋은 치료제를 환자들이 처방받을 수 있도록 제약사 외에도 의료진이나 학회 등 관계자들이 관심을 가지고 노력할 필요가 있다"고 언급했다.

아스텔라스 역시 전이성 요로상피암 치료제 중 1차 유지요법 등 비급여에 머물고 있는 치료제가 있지만 3차 이상 치료제로서 파드셉의 급여 타당성이 충분하다고 강조했다.

박 이사는 "3차 이상에서 옵션이 없는 상황에서 가능한 약물을 사용하고 있고, 파드셉의 경우 NCCN이나 유럽 가이드라인에서 강력하게 권고되고 있다"며 "좋은 치료제가 빨리 시일 내에 급여를 받아 더 많은 환자에게 혜택을 볼 수 있도록 준비 중이다"고 밝혔다.

한편, 아스텔라스는 파드셉의 비용적 부담이 있는 만큼 환자지원 프로그램을 실시하겠다는 입장. 급여 전까지 환자 지원프로그램을 진행하고 구체적인 내용은 치료제 출시와 동시에 가격과 조건에 대해 별도 공지한다는 계획이다.