면역억제제 라파뮨이 2월부터 림프관평활근종증 치료 시 건강보험 급여를 확대적용 받는다.

라파뮨(성분명 시롤리무스)은 2017년 2월 기준, 국내에서 림프관평활근종증 치료제로 허가 받은 유일한 치료제가 됐다.

최근 보건복지부 '요양급여 고시개정'에 따라 림프관평활근종증으로 진단받은 환자 중 FEV1(초당 노력성 호기량) 값이 예상 정상치의 70% 이하인 경우에 대해 급여를 인정받았다.

라파뮨은 지난 2002년 6월 13세 이상 신장이식 환자의 장기거부반응 예방을 위한 치료제로 허가 받은 후, 작년 2월 림프관평활근종증(LAM)에 적응증이 확대된 바 있다.

이번 급여 확대는 림프관평활근종증 환자 89명을 대상으로 시행된 무작위 3상임상인 MILES 연구 결과를 바탕으로 이뤄졌다.

해당 연구에서 시롤리무스는 위약 대비 우수한 폐 기능 안정화 효과를 보였으며, 시롤리무스 투약군에서 빈도 높게 보고된 이상반응은 구내염, 설사, 복통 등으로 중증이상반응 발생빈도는 두 그룹에서 비슷하게 나타났다.

한국화이자제약 희귀질환사업부 총괄 임소명 상무는 "이번 라파뮨 보험급여 적용으로 그 동안 제한적 치료옵션과 경제적 부담으로 고통 받던 림프관평활근종증 환자들에게 희망을 전하게 돼 기쁘다"고 말했다.

한편 림프관평활근종증은 가임기의 젊은 여성에게 주로 나타나는 희귀 진행성 질환으로, 비정상적인 평활근 세포가 증식함에 따라 나타난다.

평활근 세포의 증식은 정상적인 폐의 구조에 있어서 수많은 낭성 변화와 간질이 두꺼워지는 결과를 초래한다. 또한 림프계의 혈관 변화 및 림프절 비대 등을 발생시키며 천식, 폐기종, 기관지염과 비슷한 증상을 야기한다.

림프관평활근종증은 일단 발병하면 지속적으로 악화되기 때문에 폐 기능을 안정화할 수 있는 라파뮨과 같은 면역억제제에 대한 필요성이 지속적으로 제기돼 왔다.