국내 제약사가 개발한 알츠하이머 치료제의 2상 성적표가 공개된다.

그간 알츠하이머 치료제 개발에 도전장을 낸 120여개 파이프라인이 모두 실패로 돌아갔지만 젬백스의 경우 펩타이드라는 새로운 기전을 활용했다는 점에서 유효성 확인 여부에 관심이 집중되고 있다.

4일 미국 샌디에고에서 열리는 알츠하이머병 임상학회(CTAD)에서 알츠하이머 환자를 대상으로 한 'GV1001’의 국내 임상2상 결과를 발표한다.

임상은 알츠하이머병에 대한 인간 텔로메라제 역반응을 모방한 펩타이드인 GV1001의 안전성과 효능을 평가하기 위한 무작위, 이중맹검, 위약-제어, 임상으로 설계됐다.

중증 알츠하이머 환자 90명을 대상으로 진행한 이번 임상은 ▲도네페질+GV1001 0.56mg ▲도네페질+GV1001 1.12mg ▲도네페질+위약 투약군으로 나눠 병용 효과를 확인하는 데 초점을 맞췄다.

미국제약협회(PhRMA)의 2015년 보고서에 따르면 1998년부터 2014년까지 실패한 알츠하이머병 파이프라인 수는 약 123건인 반면, 신약허가 수는 약 4건에 그친다.

기존의 알츠하이머 치료제가 베타 아밀로이드/타우 단백질의 축적을 발병의 주요 원인으로 보고 이들 타겟에 집중했다면 GV1001은 텔로머라제에서 유래한 펩타이드라는 새 기전으로 접근한다.

치매 학회 관계자는 "베타 아밀로이드를 치매의 발병 원인으로 보고 이를 제거하는 치료제들의 개발이 시도됐지만 아직 성공하지 못했다"며 "베타 아밀로이드가 쌓이면 뇌 세포가 사멸되기 때문에 이를 줄이면 증상이 호전 내지 치료될 것이라 봤지만 그렇지 않았다"고 지적했다.

그는 "확실한 건 베타아밀로이드 차단만으로는 치매를 막을 수 없기 때문에 치료 진입 시점 및 다른 원인을 복합적으로 생각해야 한다"며 "베타 아밀로이드 가설에 대해서는 의견이 분분하지만 수많은 실패 사례를 볼 때 다른 기전의 치료제 개발이 필요한 시점"이라고 덧붙였다.

GV1001은 인간 텔로머라제에서 유래한 역전사효소(hTERT) 중 16개의 아미노산으로 구성된 펩타이드다. 텔로머라제가 노화에 관여하는 염색체 말단의 텔로미어의 길이를 유지시켜 항산화, 항암 등의 효과를 갖는다.

GV1001은 직접 베타 아밀로이드를 겨냥하는 것이 아닌 세포 노화에 관여하는 염색체를 제어하고 타우단백질 응축을 저해해 신경세포 염증 반응을 감소시킨다는 뜻이다.

젬백스앤카엘 관계자는 "임상에 참여했던 환자 중 응급임상을 신청해 GV1001을 재투여받는 경우가 있었다"며 "구체적인 효과는 2상에서 확인해야 겠지만 이는 임상 현장에서 개선 효과를 본 환자가 있다는 걸 간접적으로 암시하는 내용"이라고 설명했다.

이번 임상 2상은 안전성 및 효능에 대한 성적표라는 점에서 향후 기술수출 및 3상 디자인 및 방향에 영향을 끼칠 수밖에 없다.

젬백스앤카엘은 GV1001의 임상 2상 이후 내년 미국 임상2상에 진입하고 향후 기술수출을 추진한다는 계획이다.

한편 한미약품이 라이센스아웃한 오락솔도 유럽종양학회에서 3상 결과를 발표한다.

한미약품 파트너사 아테넥스는 10일 미국 텍사스에서 열리는 샌안토니오 유방암 심포지엄(SABCS)에 참석해 오락솔 주요 연구 결과들을 발표한다.

오락솔은 한미약품 플랫폼 기술 오라스커버리를 적용해 항암 주사제 파클리탁셀을 경구용으로 바꾼 항암신약으로, 2011년 나스닥 상장사 아테넥스에 라이선스 아웃됐다.

SABCS에서는 전이성 유방암 환자 대상 오락솔과 파클리탁셀 정맥 투여를 비교한 글로벌 임상 3상의 추가 데이터를 발표한다.

지난 8월 파클리탁셀 정맥투여 대비 오락솔의 ORR(객관적반응률), DOR(반응지속기간), PFS(무진행생존기간), OS(전체생존기간)가 유의미한 통계적 진전과 신경병증 감소를 나타내며 1차 유효성 평가변수를 충족했다고 발표한 바 있다.