다발골수종 치료를 위한 최초의 경구용 프로테아좀 억제제(PI)로 시장의 문을 두드린 다케다제약의 닌라로(성분명 익사조밉시트레이트)가 과연 자리 잡을 수 있을까?

이를 바라보는 시선은 다양하다. 기존에 면역조절제, 단클론항체, 프로테아좀 억제제 그리고 해외의 경우 CAR-T치료제도 주목을 받고 있는 상황에서 지켜봐야한다는 입장과 국내 급여 상황과 경구라는 강점이 있는 만큼 연착륙 할 것이란 시각이 교차하는 모습이다.

일단 대다수 의료진들은 닌라로가 가진 편의성과 경제성에 긍정적인 평가를 내리고 있다. 분명히 현재 시장에 영향을 줄 수 밖에 없다는 것.

화순전남대학교병원 혈액내과 이제중 교수는 "일단 닌라로가 가진 새로운 옵션은 매우 긍정적"이라며 "환자 군에 따른 선택이 나뉠 것으로 본다"고 전망했다.

현재 국내 다발골수종 환자는 최근 2~30년 간 급증해 2020년 기준 약 8000여명의 환자가 있을 것으로 추정되며, 연간 약 2000여명의 환자가 발생하는 것으로 파악되고 있다.

특히, 다발골수종 치료 시장이 주목받는 이유는 다발골수종이 국내에서 두 번째로 흔한 혈액암으로 고령화에 따라 환자가 자연스럽게 더 증가할 것으로 예측되고 있기 때문.

환자들의 기대 수명이 치료제 개발에 따라 많이 증가했지만 여전히 많은 환자들이 난치성 질환이라는 특성상 치료에 어려움을 겪고 있다는 점에서 신약에 대한 수요가 높은 상황이다.

이 중 닌라로는 재발‧불응성 다발골수종(RRMM)에서 유일한 경구용 PI제재라는 점을 앞세운 상황.

이제중 교수는 "환자 지원 프로그램을 통해 실제 임상 경험을 근거로 한 경구 복용의 편의성은 확실한 강점이 될 것"이라고 평가했다.

그가 언급한 다발골수종 치료 약제 선택 시 고려하는 큰 요소는 ▲환자 질환의 중증도 ▲전신상태 및 동반질환 ▲경제적 부담과 사회적 부담 등 총 3가지. 이 중 환자의 경제적 부담과 사회적 부담을 줄이는데 분명한 역할이 있다는 설명이다.

이 교수는 "다발골수종은 완치가 어려워 장기간 치료가 필요하고 계속 내원해 주사제 치료를 받는 번거로움이 있는 것도 사실이다"며 "닌라로 치료 환자는 초기에는 2주 간격으로 방문한 뒤 이후 한 달에 한 번 두 달에 한 번씩 내원을 늘리는 등 치료 편의성에 장점이 있었다"고 밝혔다.

그는 이어 "몇 가지 사례로 전체를 판단할 수는 없지만 부작용 등 전반적으로 투여한 환자들의 내약성이 좋았다"며 "고령 환자가 경제적으로 취약한 경우가 많다는 점을 고려하면 비용적인 측면에서도 닌라로가 가진 강점이 있을 것으로 생각된다"고 밝혔다.

그렇다면 닌라로의 시장진입이 임상현장의 선택에는 어떤 영향을 줄 수 있을까? 이 교수는 다발골수종이 하나의 약제로 해결되지 않는 만큼 하나의 요법이 두각을 보이기보다 의료진의 선택 옵션 늘어날 것으로 전망했다.

이 교수에 따르면 미국종합압네트워크(NCCN) 가이드라인 기준 여러 치료요법이 있지만 재발‧불응성 다발골수종 치료 시 2차 요법으로 선택할 수 있는 가장 큰 옵션은 IRd(익사조밉+레날리도마이드+덱사메타손)와 KRd(카필조밉+레날리도마이드+덱사메타손) 등 두 가지.

그는 "임상데이터를 볼때 질병 진행이 빠르거나 젊은 환자는 KRd 그 반대는 IRd를 쓸 것이란 견해가 있었지만 각각의 임상설계가 달라 해석에 주의가 필요하다"며 "또 리얼월드에서 후향적 분석 연구에서는 다른 결과들이 보여 학계에서도 기준에 대한 많은 논의가 있다"고 밝혔다.

이어 이 교수는 "궁극적으로 다발골수종은 하나의 약제로 해결되지 않아 때문에 IRd와 KRd 그리고 환자 특성에 따라 약제 선택의 기준이 정해질 것"이라며 "처음에 여러 상황을 고려해 2차 치료 옵션을 선택하겠지만 약제가 한정돼 어떤 옵션도 버리기 어렵다는 점도 고민이 될 것"이라고 강조했다.

끝으로 이 교수는 다발골수종환자의 생존 연장을 위해 다른 신약도 급여권으로 들어와 선택지가 많아질 것을 기대했다.

그는 "다발골수종 재발 환자에서 1차 치료 목표는 무진행 생존율의 증진으로 그래야 전체 생존도 증진될 수 있다"며 "닌라로뿐만 아니라 다른 신약도 빠르게 급여권 내에 들어와 치료 옵션이 더 많아지길 바란다"고 덧붙였다.