미국 FDA가 급성 간성 포르피린증 치료제로 기브라리(Givlaari)를 승인했다. 기보시란은 헤모글로빈 색소 성분인 헴(heme)의 생산과정에서 독성 포르피린 분자가 축적되는 유전적 질환에 작용하는 RNAi 치료제다.

20일 FDA는 급성 간성 포르피린증 성인 환자의 치료제로 기브라리를 승인했다.

포르피린증은 포르피린이나 그 전구물질이 다량 생산되는 선천성 대사 이상으로 포르피린체가 생산되는 부위에 따라서 크게 간성(肝性)과 골수성(骨髓性)으로 나뉜다.

간성은 주로 후천성으로 광선 노출 부위에 수포 및 궤양이 생기고 과색소 침착, 뺨에 다모증·경피증과 유사한 피부 병변이 나타난다.

이번 승인은 급성 간 포르피린증 환자 94명에 대한 기브라리 투약, 위약 대조 임상 결과를 기반으로 했다.

효능은 집이나 포르피린증 발병률로 측정했는데 기브라리 투약군은 위약군 대비 포르피린증이 70% 줄었다.

기브라리 복용군의 일반적 부작용은 구역질 및 주사 부위 반응이었다. 의료진은 아나필락시스(알레르기) 반응 및 신장(신장) 기능에 대해 환자를 모니터링이 권고된다. 또 환자는 치료 전과 치료 중에 간 기능 검사를 받아야한다.

FDA는 기브라리를 약물 개발을 지원하고 장려 인센티브를 제공하는 희귀질환약으로 지정했다.

FDA의 약물 평가 및 연구 센터의 종양 질환 실장 리처드 파듀(Richard Pazdur)는 "이번 치료 옵션은 급성 간성 포르피린즈의 끊임없는 통증에서 부분적인 완화를 보였다"며 "승인된 약물이 환자의 삶을 방해하는 질병의 공격 횟수를 줄여 질병을 치료할 수 있다"고 평가했다.