소아에게 치명적 면역질환이지만 아직까지 뚜렷한 치료법이 없었던 혈구탐식성림프조직구증식증(hemophagocytic lymphohistiocytosis, HLH)에 획기적인 약물이 등장했다.

임상시험에서 기대했던 목표를 크게 상회하는 반응률과 치료율을 보이며 기대를 모으고 있는 것. 소비·노비뮨의 가미판트(Gamifant, 성분명 emapalumab-lzsg)가 바로 그 약물이다.

이탈리아 로마의과대학 Franco Locatelli 교수가 이끄는 연구진은 HLH에 있어 가미판트의 효능에 대한 임상시험을 진행하고 7일 뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(NEJM)에 그 결과를 게재했다(dx.doi.org/10.1056/NEJMoa1911326).

연구진은 HLH로 새롭게 진단을 받았거나 이전에 치료를 받았지만 차도가 없는 34명의 환자를 대상으로 가미판트를 처방하며 2016년 4월부터 2017년 7월까지 추적 관찰 연구를 진행했다.

지난 20년간의 연구와 임상시험에도 불구하고 소아에게 치명적 결과를 가져오는 HLH의 사망률을 40% 이하로 낮추지 못하고 있다는 점에서 과연 가미판트가 이를 해결할 수 있을지를 확인하기 위해서다.

그 결과 새롭게 HLH로 진단받은 환자의 65%가 약물에 반응한 것으로 분석됐다. 또한 과거에 치료에도 불구하고 효과를 보지 못했던 환자의 63%도 반응을 보였다.

이번 연구의 목표가 40%의 반응률을 목표로 했다는 점에서 기대보다 훨씬 더 좋은 결과를 얻은 셈이다.

특히 연구진은 과거 처방받은 약물이 효과가 없어 사실상 유일한 치료요법인 골수 이식(BMT)이 불가능했던 환자들에게 반응이 있었다는 점을 높이 평가했다.

다양한 면역 화학 요법이나 약물에도 결국 희망을 찾지 못했던 환자들에게 기대를 줄 수 있다는 것이다.

실제로 이번 임상시험에서는 이전 치료에서 효과를 얻지 못했던 환자의 70%가 마침대 골수 이식을 받을 정도까지 약물에 반응을 보였다.

또한 새롭게 HLH로 진단된 환자의 경우도 65%가 골수 이식에 성공했다. 마의 벽으로 여겨졌던 40%의 사망률을 낮출 수 있는 옵션이 생겨난 셈이다.

공동 연구자인 신시내티 아동병원 마이클 조던(Michael Jordan) 박사는 "가미판트가 HLH 환자를 위한 2차 요법으로 매우 좋은 옵션이라는 것을 확인한 연구"라며 "그동안 희망을 잃었던 소아 환자들에게 매우 중요한 진보가 될 것"이라고 밝혔다.