오토파지 현상을 활용한 난치성 질환 치료제 개발회사인 오토파지사이언스가 오는 8월 27~29일 온라인으로 진행되는 유럽간학회 (EASL 2020)에 비알콜성지방간염 (NASH) 치료제인 A4368의 전임상 결과를 포스터로 발표한다고 밝혔다.

오토파지는 2016년 일본 오수미 요시노리 교수가 오토파지 기전을 발견한 공로로 노벨생리학상을 받아 전 세계 주목을 받게 됐으며, 세포 내 불필요한 물질을 분해시키는 과정으로 세포의 항상성을 유지하는데 중요한 역할을 한다고 알려져 있다.

오토파지의 변화는 암, 대사질환, 신경퇴행성질환, 감염 등 다양한 질환과 밀접한 관련이 있으며, NASH 환자들의 경우에도 간에서의 오토파지 기능이 손상된 것으로 잘 알려져 있다.

이번 유럽간학회 발표에서는 A4368이 오토파지 기능 활성화제로서 비알콜성지방간염의 세가지 다른 동물효력시험에서 무처치군에 비해서 약물 처치군에서 NAFLD Activity Score (NAS : 비알콜성지방간질환 활성점수)와 섬유증을 현저히 개선시키는 것으로 확인됐다.

A4368을 고지방식이 급여된 쥐에게 시험법에 따라서 2주에서 8주동안 10, 25, 50 mg/kg을 경구 투여한 결과, 약물 대조군인 OCA (Obeticholic acid) 그룹과 비교해도 우월한 치료효과를 얻게 돼서 향후 임상개발에 대한 성공가능성이 기대되고 있다.

또한 A4368은 그동안 독일과 일본에서 진행해온 GLP 독성시험에서 안전성 측면에서 매우 탁월함이 확인된 바 있다. 김정주 박사 (대표이사)는 이는 "A4368이 다른 NASH 치료제들과는 다르게 간에 선택적으로 작용하며 약효에 안전한 타겟에 작용하기 때문으로 해석하고 있다"고 말했다.

현재까지 NASH치료제로 허가된 약물은 없으며 국내외 많은 제약 바이오 회사들이 치료제 개발에 경쟁하고 있는 상황이다. 오토파지사이언스는 오토파지 현상에 기반한 연구를 진행하며 난치성 질환치료제 개발을 위해 2016년 12월에 설립됐다. 현재 A4368의 IND 신청을 눈앞에 두고 있으며 Dry AMD, IBD/Leaky gut, Parkinson's 등의 치료제 개발로 영역을 확장할 계획이다.