졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)가 건강보험 급여권에 들어와 임상 현장에서 투여된 지 3개월이 지난 가운데 보험당국이 이에 대한 효과 모니터링에 나서 결과에 관심이 모아지고 있다.

투여가 가능한 일부 상급종합병원과 종합병원을 대상으로 치료제 투여 성과 관리에 돌입한 것으로 올해 말까지 졸겐스마 투여 사례 증가 여부가 다시금 주목받고 있다.

5일 제약업계와 의료계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 '졸겐스마 성과관리 운영계획안'을 마련하고 투여 의료기관에 자료 제출을 요청한 것으로 나타났다.

앞서 보건복지부는 지난 8월부터 한국노바티스의 척수성 근위축증 질환(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 졸겐스마를 건강보험 급여로 등재한 바 있다.

국내에서 허가 논의때부터 초고가 치료제로 주목받았던 졸겐스마는 심평원과 건보공단 약가협상을 거치며 1회 투여 당 19억 8000만원의 약가가 매겨진 상황.

이 과정에서 복지부는 청구금액의 일정 비율(환급률)의 금액을 제약사가 건보공단에 환급하는 조건을 달았었다.

일정 금액(CAP)을 초과하는 경우 초과 금액을 환급하는 총액제한형과 함께 환자별 치료성과를 추적 관찰해 치료 실패 시 일정 비율에 해당하는 금액을 제약사가 환급하는 일명 '환자 단위 성과기반 환급형' 계약을 체결한 것.

심평원에 따르면, 8월 급여 등재 이후 10월까지 3개월 동안 졸겐스마 투여가 승인된 환자는 총 9명인 것으로 집계됐다. 이외 2건은 급여기준에 충족하지 못해 불인정됐으며, 나머지 1건은 보류된 것으로 나타났다.

다시 말해, 3개월 동안 12건의 투여 신청 중 9건이 승인되면서 75%의 승인률을 보인 셈이다. 청구금액으로 따지면 180억원에 가까운 금액이다.

참고로 복지부와 건보공단, 심평원은 졸겐스마 급여 등재 과정에서 올해 1차 연도 약 277억원의 재정소요를 예상하는 한편, 환급형‧총액제한형 등 성과기반 위험분담 등 계약체결로 실제 재정소요는 이보다 낮으리라 전망했었다.

이 같은 전망 속에서 심평원은 임상현장에서 본격적인 투여가 이뤄지자 예고했던 환자별 치료성과 추적 관찰에 본격 돌입한 것이다.

이미 심평원은 사전승인으로 이뤄지는 졸겐스마의 투여 승인 여부를 평가하기 위해 기존 스핀라자주 분과위원회를 스핀라자주·졸겐스마주 분과위원회로 명칭 변경하는 등 조직 구성도 마친 바 있다.

구체적으로 투여가 이뤄지는 상급종합병원 및 종합병원에 '요양급여 신청서, 장기 추적조사 이행동의서, 투여 모니터링 보고서' 제출을 요청한 것.

이를 통해 졸겐스마 투여 환자의 추적 조사를 진행하고 실제 치료효과를 살펴보겠다는 뜻이다.

이에 따라 자료제출을 요구받은 의료기관에서는 투약 후 6개월 단위로 모니터링 보고서를 5년간 제출하며, 각 차수별 평가기간에 맞춰 투약 반응 및 효과를 평가해 제출해야 한다.

또한 첨부자료로 제출해야 하는 운동기능의 경우 CHOP-INTEND(Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorder)를 사용해 총점으로 평가해 제출해야 한다.

다만, 환자의 상태‧연령 등을 고려해 HFMSE(Hammersmith Functional Motor Scale Expanded)로 전환이 필요한 경우 전환시점 이후로는 두 가지 운동기능평가결과를 모두 제출토록 했다.

심평원 측은 "졸겐스마주는 고가 약제로서 1회 투여(one-shot) 치료제인 만큼, 치료 효과 모니터링 및 급여 적정관리를 위해 환자단위 성과기반 위험분담제 유형을 계약조건으로 급여 등재됐다"며 "환자 단위 성과관리를 위해 약제를 투여한 요양기관은 환자에게 급여기준을 안내하고, 요양급여 신청서와 이행동의서, 투여 모니터링 보고서를 모두 제출해야 한다"고 강조했다.