글로벌 세포‧유전자치료제 시장이 연평균 49.5%의 성장률을 보이며 오는 2026년에는 500억 달러가 넘는 수준이 될 것으로 예상되고 있다.

특히 유전자 변형 세포치료제의 시장규모가 가장 커질 것으로 예측되는 가운데 CAR-T가 시장을 주도할 것으로 보인다.

국가신약개발사업단(KDDF)은 지난 17일 '신약개발 글로벌 트렌드 분석- 유전자‧세포 치료제' 보고서를 통해 글로벌 세포유전차치료제 시장을 분석했다.

먼저 KDDF는 오는 2026년에 유전자 변형 세포치료제의 시장 규모가 165억3000만 달러(2조3540억원)로 가장 클 것으로 예상했다.

또한 2021년에는 신경계질환이 매출점유율을 가장 높게 차지했지만 오는 2026년에는 신경계질환 연구가 크게 감소하는 반면 항암제 분야가 가장 큰 시장을 형성하면서 다양한 적응증으로 개발될 것으로 내다봤다.

2026년 기준 블록버스터 유전자치료제는 졸겐스마가 18억5000만 달러(약 2조6307억원)의 높은 매출액 지속할 것으로 전망됐으며 카빅티, 예스카르타, 아베크마, 브레얀지, 다논병 치료제 후보물질인 RP-A501이 뒤를 이을 것이란 전망이다.

현재 FDA 생물학적제제허가신청(BLA)에서는 총 10개의 유전자치료제를 승인했으며, 올해에는 다발성골수종 치료제인 카빅티와 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 치료제인 진테글로가 승인됐다.

2000년 이후 국내 허가 세포치료제는 15건으로 모두 국내 제조 의약품이며, 허가 유전자 치료제 3건은 모두 수입 의약품으로 확인됐다. 지난해에는 한국노바티스의 킴리아, 졸겐스마, 럭스터나 등 3개 의약품이 허가됐다.

아울러 KDDF는 임상1상부터 품목허가 전까지 포함하는 차세대 바이오치료제 파이프라인의 2016년 이후 연평균성장률이 27%로 최근 크게 성장했으며, 이중 세포 치료제가 큰 비중을 차지했다고 전했다.

올해 2월 기준 글로벌 세포‧유전자치료제 파이프라인은 3343개이며, 치료제 종류별로는 세포치료제가 29.4%로 가장 많았고, 적응증 별로는 암이 42.4%로 가장 비중이 높았다.

CAR-T 세포 치료제는 지속적으로 세포치료제 파이프라인을 주도하고 있으며, 그 외 세포 치료제는 지난해보다 129% 증가해 가장 빠르게 늘어나는 것으로 확인됐다.

CAR-T 세포 치료법에서 가장 흔한 표적단백질인 CD19, BCMA 및 CD22의 사용빈도는 완만하게 증가했다. 고형암에서 TAA를 표적으로 하는 세포 치료제 역시 크게 증가했다.

유형별 전체 파이프라인 보유 상위 3개 기업을 살펴보면 바이오 기업이 대다수를 차지하며, BMS,노바티스 등 글로벌 제약기업의 경우 상당수 파이프라인은 외부 도입을 통해 확보하고 있다.

글로벌 제약기업들은 기술도입, M&A 등 외부 도입을 통한 파이프라인 확보 비율이 평균 78%로 높은 것으로 나타났다.

올해 상반기에는 전체 123건의 글로벌 거래 중 21건이 CGT 관련으로, 글로벌 제약회사들의 새로운 기술과 모달리티에 대한 관심을 보여주고 있다. 하반기에도 CAR-T 관련 최대 60억 달러 규모의 빅딜이 체결됐다.

지난해와 올해 국가신약개발사업단 협약 과제 227개 중에서 42.7%인 14개가 유전자치료제 과제였으며, 그 중 절반은 CAR-T 관련 연구로 나타났다.