초고가 신약인 한국노바티스 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)가 오는 8월부터 급여화 되 는 가운데 대체약제인 '스핀라자(뉴시너센)' 교체 투여가 인정된다.

다만, 특여조건을 붙여 한시적으로 교체 투여를 인정할 것으로 보인다.

25일 제약업계에 따르면, 복지부는 지난 20일 열린 건강보험정책심의위원회 졸겐스마 급여안 통과 과정에서 스핀라자 교체투여 급여기준도 함께 보고했다.

척추성근위축증(spinal muscular atrophy, 이하 SMA)은 근육의 점진적인 위축으로 인해 적절한 치료 없이는 시간이 갈수록 운동 기능이 퇴화하는 진행성 질환 온 몸의 근육이 점차 굳어가는 유전성 신경근육계 희귀질환으로 발병 연령에 따라 제1~4형 등으로 분류된다.

스핀라자의 경우 2019년 4월 급여로 전환돼 첫 해 152건의 급여 신청이 들어온 바 있다. 이 후 급여 신청 건수는 줄어들면서 지난 한 해 21건의 급여 신청이 들어온 것으로 나타났다.

이 가운데 복지부는 졸겐스마 급여화 과정에서 스핀라자를 투여 중인 환자의 교체투여를 특정 조건을 걸어 한시적으로 열어놓기로 했다.

구체적으로 투여대상은 ▲5q SMN1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 및 제 1형 척수성 근위축증의 임상적 진단을 받은 환아 ▲스핀라자주 투여를 생후 12개월 이전에 시작해 지속 투여하고 있는 환아 ▲투여시점 기준 연령이 생후 24개월 이하 이고, 체중이 13.5kg 미만인 경우 등이다.

하지만 ▲영구적 인공호흡기 사용이 필요하거나 기관절개술(tracheostomy)을 받은 경우 ▲심각한 근육 쇠약, 완전한 사지마비 등 중증으로 질병이 진행한 경우 ▲항-AAV9 항체 역가가 1:50 초과인 경우 ▲급성 또는 만성의 조절되지 않는 활성 감염을 동반한 경우 등 제외기준에 해당하면 교체투여가 인정되지 않는다.

복지부 측은 "한시적으로 2022년 12월 1일까지 요양급여 인정여부에 대해 사전신청이 승인되는 환자에 한해 급여 인정이 가능하다"며 "다만, 교체투여 환아가 투여대상을 만족라도 평가방법 등 이외의 사항은 동 약제의 급여기준을 동일하게 적용한다"고 설명했다.

아울러 졸겐스마 논의 과정에서 주목했던 재발환자의 투여는 급여기준 상에서 제외된 것으로 나타났다.

익명을 요구한 제약업계 관계자는 "스핀라자를 매년 투여한다고 가정했을 때 9년 투여했을 때 졸겐스마 치료제 가격과 유사해진다"며 "원샷 치료제와 투여 대상이 환아인 것이 급여화 과정에서 감안이 됐을 것"이라고 평가했다.

그는 "재정적인 측면에서 재발환자의 재투여는 급여기준에서 제외한 것 같다"고 덧붙였다.