[메디칼타임즈=문성호 기자]국내 키메릭항원수용체 T세포(Chimeric Antigen Receptor T-cell, CAR-T) 치료제 시장이 재편되고 있는 가운데, 글로벌 블록버스터 신약인 길리어드 사이언스의 '예스카타(악시캅타젠실로류셀)'가 건강보험 급여권 진입을 위한 재도전에 나서며 이목이 쏠리고 있다.이번 재도전은 한국노바티스의 '킴리아'에 더해 국산 최초의 CAR-T 신약인 큐로셀의 '림카토'가 기존 '3차 치료제' 시장에서 급여를 추진하고 있는 상황에서 이뤄져 주목된다. 경쟁 약물들이 후기 치료에 집중하는 반면, 예스카타는 국내 최초로 이보다 앞선 '2차 치료' 단계를 정조준하는 차별화된 전략으로 시장의 판도를 완전히 바꾸겠다는 포석이다.최근 길리어드 사이언스 코리아는 건강보험심사평가원에 예스카타 급여를 재신청했다. 3차 요법 혼전 속 예스카타 '2차 치료' 승부수14일 제약업계에 따르면, 최근 길리어드 사이언스 코리아는 건강보험심사평가원에 1차 화학면역요법 후 12개월 이내에 조기 재발하거나 불응하는 미만성 거대 B세포 림프종(Diffuse Large B-cell Lymphoma, DLBCL) 환자를 대상으로 하는 '2차 치료' 요양급여 신청서를 다시 제출하고 본격적인 심사 절차에 돌입했다.앞서 국내 CAR-T 시장은 3차 치료제인 킴리아가 독점적 지위를 누려왔으며, 최근 림카토가 급여 첫 관문을 넘어서며 향후 3차 치료 시장 내에서의 치열한 점유율 경쟁이 예고된 상태였다.길리어드가 이러한 3차 시장의 혼전 속에서 '2차 치료 조기 진입'에 회사의 역량을 집중하기로 한 것은 임상 현장의 미충족 수요(Unmet needs)를 공략하는 동시에 경쟁자들과 확실한 차별점을 두겠다는 전략적 선택으로 풀이된다.임상 현장의 전문가들은 경쟁 약물들이 집중하는 3차 요법보다 예스카타가 노리는 '2차 요법'의 임상적 가치에 더 주목하고 있다. 환자가 치료 실패를 거듭하며 3차 단계까지 도달하기 전에, 가장 효과적인 세포치료제를 조기에 투입하는 것이 완치율을 극적으로 높일 수 있다는 이유에서다.서울아산병원 윤덕현 교수(종양내과)는 "1차 표준치료 이후에도 많은 환자가 재발을 경험하거나 치료에 불응한다"며 "특히 1차 치료 후 12개월 이내에 조기 재발하는 고위험군 환자들은 현재 국내 급여 환경상 오래된 세포독성 항암제 기반의 구제항암요법이 유일한데, 이 경우 2년 생존율이 고작 20%에 불과해 사실상 환자들이 방치되고 있는 실정"이라고 지적했다.국제적 임상지침인 NCCN 가이드라인에서도 1차 치료 후 1년 이내에 재발하는 DLBCL 환자에 대한 2차 치료로서 CAR-T 치료제를 이미 가장 높은 수준(Category 1)으로 권고하고 있다. 3차 치료 옵션이 늘어나는 것과 별개로, 국내 표준 치료의 단계를 글로벌 트렌드에 맞춰 앞당겨야 한다는 목소리가 커지는 이유다.'재정 설득·삭감 차단'이 관건임상 현장에서 3차 치료제들과의 차별성을 논할 때 핵심으로 꼽히는 것은 약제의 구조적 차이와 그에 따른 강력한 질병 통제 능력이다. 예스카타는 대규모 글로벌 임상(ZUMA-7)을 통해 기존 표준요법 대비 무사건 생존기간(EFS) 중앙값을 약 4배 이상 연장시키는 등 2차 치료제로서의 압도적인 장기 생존 혜택을 증명했다.삼성서울병원 김석진 교수(혈액종양내과)는 약제의 구조적 차이를 기반으로 예스카타의 임상적 강점을 분석했다. 김 교수는 "급여가 전제된다면 의사들은 약제의 구조적 차이와 부작용 프로파일을 고려해 선택하게 된다"며 "예스카타는 T세포를 자극하는 코스팀뮬레이토리 몰레큘(Co-stimulatory molecule)로 'CD28'을 사용하는 반면, 킴리아와 림카토는 '4-1BB'를 사용하는 구조적 차이가 있다"고 설명했다.부작용과 치료 효과의 균형에 대해서도 김 교수는 "예스카타는 고령이거나 취약한(Frail) 환자의 경우 부작용이 심하게 올 수 있다는 보고가 있어 주의가 필요하다"면서도 "치료 효과 측면에서는 확실한 우월성을 보이고 있다"고 강조했다.특히 그는 "킴리아와 예스카타가 모두 사용 가능한 해외 국가들의 추세를 보면, 질병 컨트롤 효과가 강력하고 우월한 데이터를 보유한 예스카타를 처방하는 환자 수가 훨씬 많다"며 "한국에서도 급여화가 정착된다면 이와 유사한 선호 현상이 벌어질 것"이라고 내다봤다. 환자가 3차 치료까지 버티지 못하고 악화되는 경우가 많은 만큼, 강력한 효과를 지닌 약제를 2차 단계에 빠르게 쓰는 것이 임상적으로 우세하다는 의미다.다만 임상 현장의 기대감과 별개로 향후 심평원 심사 과정에서 건보 재정 부담을 어떻게 설득할지가 최대 관건이다. 대상 환자군이 상대적으로 넓어지는 2차 치료 급여는 정부 입장에서 재정적 부담이 클 수밖에 없기 때문이다.이에 따라 의료진의 삭감 리스크를 차단하고 정부의 재정 우려를 불식시킬 정교한 급여 기준 설정이 요구된다. 김석진 교수는 "삭감을 방지하기 위해서는 급여 기준이 철저하게 허가사항 및 임상시험(ZUMA-7)의 기준과 일치되게 설정돼야 한다"며 "1차 면역화학요법 치료 후 12개월 이내에 재발하거나 불응인 환자라는 명확한 타깃에만 급여가 집중된다면 오남용을 막고 삭감 우려도 덜 수 있을 것"이라고 제언했다.제약업계에서는 길리어드가 속도감 있게 급여 과정을 거치는 것이 임상 현장 경쟁력을 유지하는 데 관건으로 보고 있다.이와 관련해 제약업계 관계자는 "길리어드가 심평원 약제급여평가위원회를 조건부 통과했던 기존 3차 급여 논의를 철회한 것은 2차 치료의 가치를 평가받고 환자들에게 실질적인 조기 치료 혜택을 제공하겠다는 의지"라며 "일단 올해 내 한 차례 고배를 마신 암질심 통과를 최우선 목표로 둘 것 같다. 국산 치료제의 가세로 카티 급여 논의에 이목이 집중된 만큼 정부와의 적극적인 소통이 필요한 시점"이라고 귀띔했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]최근 국내 혈우병 치료제 시장에 다국적 제약사들의 혁신 신약이 잇따라 상륙하는 가운데 가운데, 노보 노디스크가 피하주사방식의 'B형 항체 혈우병' 치료제를 선보이며 판도 변화를 예고하고 나섰다.식품의약품안전처는 최근 한국노보노디스크제약의 혈우병 치료제 '알헤모'를 허가했다.13일 제약업계에 따르면, 식품의약품안전처는 최근 한국노보노디스크제약의 혈우병 치료제 '알헤모 프리필드펜(컨시주맙, 이하 알헤모)'을 12세 이상 소아 및 성인 혈우병 환자의 출혈 빈도 감소 및 예방을 위한 일상적 예방요법으로 허가했다.알헤모의 가장 큰 특징은 혈액응고 제8인자 또는 제9인자에 대한 억제인자(항체) 유무와 질환 유형(A·B형)에 구애받지 않고 모두 사용이 가능하다는 점이다.특히 이번 허가는 기존 치료법으로는 대응이 어려웠던 '혈액응고 제9인자 억제인자를 보유한 B형 혈우병 환자'에게 매일 한 번 스스로 투여할 수 있는 피하주사 방식의 새로운 예방요법을 제시했다는 점에서 임상적 의미가 크다.또한 알헤모는 부족한 응고인자를 직접 주입하는 전통적인 대체요법인 기존 치료제들과 기전부터 궤를 달리한다.알헤모의 성분인 컨시주맙은 혈액 응고를 억제하는 '조직인자경로억제제(TFPI)'를 표적해 차단한다. 체내 혈액 응고를 방해하는 요소를 묶어둠으로써 최종적으로 트롬빈 생성량을 증가시켜 출혈을 예방하는 '비응고인자 요법'이다.투여 편의성 면에서도 차별점을 가졌다. 사노피 알투비오 등 주 1회 혈관을 찾아 투여해야 하는 정맥주사 방식과 달리, 알헤모는 인슐린 주사처럼 피부 아래에 찌르는 '하루 1회 피하주사' 제형이다. 환자의 체중과 혈장 농도에 따라 개별 유지용량 조절이 가능한 프리필드 펜 디바이스를 적용해 자가 투여 편의성을 극대화했다.글로벌 임상서 '출혈 제로' 입증… 우수한 안전성 확인이번 국내 허가는 글로벌 3상 임상연구인 'explorer7'과 'explorer8' 결과를 기반으로 성립됐다.억제인자를 보유한 환자를 대상으로 한 explorer7 연구 결과, 알헤모 예방요법군의 연간 출혈률(ABR)은 1.7회로, 예방요법을 실시하지 않은 대조군(11.8회) 대비 출혈률을 유의미하게 감소시키며 우월성을 입증했다(p<0.001).특히 알헤모 투여군의 연간 출혈률 중앙값은 0회를 기록했으며, 환자의 63.6%가 24주간 치료가 필요한 출혈을 단 한 번도 겪지 않는 '제로 블리딩(Zero Bleeding)'을 달성했다. 장기 추적 관찰에서도 혈중 약물 농도가 안정적으로 유지됐으며 혈전색전증(TE) 등의 이상반응은 보고되지 않았다.억제인자가 없는 환자를 대상으로 진행된 explorer8 연구에서도 알헤모 예방요법군은 대조군 대비 A형 혈우병에서 86%, B형 혈우병에서 79%의 연간 출혈률 감소 효과를 나타냈다.제약업계에서는 노보 노디스크의 이번 알헤모 국내 출시를 두고 가장 큰 시장인 A형 시장보다는 치료 옵션이 제한적인 B형 혈우병 시장에서 중요한 전환점이 될 것으로 평가하고 있다. 국내에 수백 명에 불과한 B형 환자, 그중에서도 극소수인 항체 보유 환자들에게 유일한 대안이 될 수 있기 때문이다.한국노보노디스크제약 캐스퍼 로세유 포울센 대표는 "알헤모는 치료 옵션이 부족했던 B형 혈우병 항체 보유 환자들에게 새로운 희망이 될 치료제"라며 "하루 한 번 피하주사라는 편의성과 우수한 출혈 예방 효과를 통해 환자들의 치료 경험과 삶의 질 개선에 기여하겠다"고 밝혔다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]뇌졸중, 뇌경색, 뇌출혈 등 뇌혈관질환은 갑작스럽게 나타나는 경우가 많아 조기 발견이 중요하다. 그러나 현재 진단은 주로 중대한 증상이 나타난 뒤 병원 방문을 통해 MRI나 CT 같은 검사로 이뤄지기 때문에, 일상생활 속에서 서서히 나타나는 변화를 미리 살피고 위험도를 감지하는 데에는 한계가 있었다.고려대학교 안암병원 신경과 조경희 교수최근 고려대학교 안암병원 신경과 조경희 교수와 한국과학기술원 건설및환경공학과 임리사 교수, 성균관대학교 전자전기공학부 정조운 교수 연구팀은 집 안에 설치된 비접촉 IoT 센서와 인공지능(AI)을 활용해 뇌혈관질환의 전조 단계와 진단 임박 위험을 예측할 수 있는 가능성을 확인했다.이번 연구는 국내 65세 이상 독거노인 1,224명의 스마트홈 데이터를 활용해 진행됐다. 연구팀은 14일 단위 관찰 자료 13,362개를 분석했으며, 대상자는 뇌혈관질환 진단이력이 없는 대조군 598명, 이미 뇌혈관질환을 진단받은 환자 598명, 처음에는 진단 이력이 없었지만 이후 뇌경색 또는 뇌출혈로 병원 이송된 전조군 28명으로 나눴다.연구팀은 움직임 센서, 출입문 센서, 실내 온습도 센서에서 얻은 자료를 바탕으로 신체활동, 수면 패턴, 실내 환경 정보를 분석했다. 특히 AI가 집 안에서의 활동량 변화, 잠들기 전 움직임, 밤 시간대 활동, 비활동 시간, 수면 분절 등을 종합적으로 학습하도록 했다. 여기서 비접촉 센서는 몸에 기기를 붙이지 않아도 움직임이나 환경 변화를 감지하는 장치이며, 전조군은 아직 진단을 받기 전이지만 질환 발생 가능성이 높아지는 단계의 사람을 뜻한다.분석 결과, AI 모델은 뇌혈관질환 전조군을 구분하는 과제에서 정밀도와 재현율을 종합한 평가 지표인 AUPRC 0.85를 기록했다. 이미 진단받은 환자와 뇌혈관질환 진단이력이 없는 대조군을 구분하는 과제에서는 판별 성능 지표인 AUROC 0.91을 보였다. 또한 전조군 안에서 진단이 가까워진 위험 상태를 예측하는 과제에서는 민감도 95.12%, 특이도 96.97%, 정확도 96.53%를 나타냈다.AI가 중요하게 본 행동 지표도 확인됐다. 전조군을 구분할 때에는 밤 10시부터 새벽 2시 전까지 잠자리에 들기 전 시간대의 지속적인 움직임 증가, 비활동 시간 감소, 늦어진 수면 시작 시간이 주요 지표로 나타났다. 이미 진단받은 환자군에서는 새벽 시간대 활동 증가와 수면이 자주 끊기는 양상이 뚜렷했다. 진단이 임박한 위험을 예측할 때에는 저녁 시간대의 비활동 시간과 지속 활동량, 실내 습도 등이 중요한 요소로 분석됐다.이번 연구는 일상생활 속 변화를 꾸준히 관찰해 조기 진료와 검사를 돕는 보조 수단의 가능성을 제시했다는 점에서 의미가 있다. 특히 혼자 사는 고령자는 증상을 늦게 알아차리거나 병원 방문이 지연될 수 있어, 집 안에서 비침습적으로 위험 신호를 감지하는 기술이 향후 도움이 될 수 있다.조경희 교수는 "뇌혈관질환은 초기 대응이 예후를 크게 좌우하는 질환이지만, 고령 환자에서는 미세한 변화를 놓치기 쉽다"며 "이번 연구는 일상생활 속 행동 변화가 뇌혈관질환 위험을 알려주는 디지털 지표가 될 수 있음을 보여준 연구"라고 말했다.한편, 이번 연구 'AI home monitoring for behavioral markers of cerebrovascular disease'는 디지털 헬스 분야 국제학술지 npj Digital Medicine에 최근 게재됐다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]고위험 임산부 증가로 안전한 임신 유지와 성공적인 출산을 위한 치료 옵션 선택이 임상현장의 핵심 과제로 떠오르고 있다. 이처럼 섬세한 산과 영역에서 무려 31년간 축적된 임상적 가치를 바탕으로 신뢰를 받아온 치료제가 있다. 국내 프로게스테론 질제 시장의 대조약이자 대표적인 천연 미분화 프로게스테론 제제인 한화제약 '유트로게스탄'이다.특히 최근 유트로게스탄 질좌제 200mg이 국내 질 투여 제형 중 최초로 '임신 중 출혈이 있고 3회 이상의 유산 이력이 있는 여성의 유산 예방'에 대한 공식 적응증을 획득하면서 임신 초기 치료 패러다임에 새로운 전환점을 맞이했다.한화제약 오광석 팀장은 유트로게스탄이 장기 임상 데이터를 바탕으로 임신, 출산 전 과정에서 활용되는 치료옵션이라는 점을 강조했다.최근 한화제약 산부인과 마케팅을 총괄하는 오광석 팀장을 만나, 유트로게스탄의 최신 임상 데이터가 가지는 임상적 가치, 그리고 향후 마케팅 비전에 대해 들어봤다.31년간 100만 산모가 증명한 '오리지널'우선 오광석 팀장은 유트로게스탄이 가진 가장 강력한 무기로 '시간이 증명한 안전성 데이터'를 내세웠다. 지난 1995년 국내 출시 이후 올해로 31년 차를 맞이한 유트로게스탄은 국내 프로게스테론 시장에서 오리지널 제품으로 강점을 가지고 있다는 이유에서다.오광석 팀장은 "출시 이후 현재까지 국내에서만 약 1억 1700만 캡슐이 처방됐다"며 "이는 약 100만명에 달하는 국내 임산부들이 유트로게스탄을 통해 아이를 출산하거나 임신을 유지하는 데 기여했음을 뜻한다.실제로 유트로게스탄은 글로벌 여성 건강 전문 기업인 베신스헬스케어(Besins Healthcare)가 개발한 오리지널 제품으로, 한화제약이 30년 넘게 공고한 파트너십을 유지하며 국내 공급을 책임지고 있다.특히 유트로게스탄이 최근(25년 10월) 획득한 '유산 예방' 적응증은 임신 초기 절박유산 위험으로 불안해하던 환자와 의료진에게 치료 옵션을 제공했다는 평가를 받는다. 이번 허가 변경의 중심에는 세계 최고 권위의 의학 학술지 NEJM에 발표된 대규모 임상인 'PRISM 연구'가 자리 잡고 있다.오광석 팀장은 "질 출혈이 있는 임산부 4153명을 대상으로 진행된 PRISM 임상 결과, 3회 이상 유산 경험이 있는 환자군에서 유트로게스탄 투여 군이 위약 군 대비 생아 출생률(Live Birth Rate)을 유의미하게 향상시켰다"고 설명했다.이어 "이를 바탕으로 영국 NICE 가이드라인 등 글로벌 가이드라인이 업데이트되면서 임신 초기 출혈이 있고 유산 이력이 있는 여성에게 미분화 질정 프로게스테론 하루 800mg(400mg씩 1일 2회) 투여를 강력하게 권고하게 됐다"며 "국내에 여러 제품이 있지만, 질 투여 제형 중 공식적으로 유산 예방 적응증을 획득한 것은 유트로게스탄이 유일하다"고 강조했다.그러면서 오광석 팀장은 천연 미분화 프로게스테론만이 가진 안전성 프로파일에 대해서도 명확한 차별점을 짚었다.그는 "합성 프로게스테론 제제는 대사 부작용이나 태아 기형 유발 위험성 등 안전성 우려가 제기되기도 하지만, 유트로게스탄은 체내 프로게스테론과 유사한 구조를 가진 프로게스테론 성분으로 안심하고 쓸 수 있다"며 "질 투여 시 '자궁 첫 통과 효과'를 통해 간 대사를 거치지 않고 자궁 조직으로 직접 흡수되므로, 주사제의 통증이나 경구제의 어지러움, 간 독성 등 전신 부작용 우려가 상대적으로 낮다"고 설명했다.삽입기 무상 공급 등 '개별화 치료' 특화 지원질 투여 제형의 특성상 환자들이 느끼는 심리적 거부감이나 복약 불편함은 임상 현장의 고질적인 과제였다. 한화제약은 이 문제를 해결하기 위해 환자가 위생적이고 정확하게 약물을 투여할 수 있도록 전용 삽입기(어플리케이터)를 자체 개발해 무상 공급하고 있다.오광석 팀장은 "환자의 처방 용량에 맞춰 200mg용과 하루 두 알을 넣어야 하는 환자를 위한 400mg용 등 총 2종의 어플리케이터를 직접 디자인하고 개발해 임상 현장에 무상 공급하고 있다"며 "질 투여 방식에 대한 산모들의 불안감을 해소하고 복약 순응도(Compliance)를 끌어올리는 데 큰 역할을 하고 있다"고 전했다.오광석 팀장은 유트로게스탄이 국내 임신 유지 치료 분야에서 핵심적인 역할을 할 수 있도록 노력하겠다고 포부를 밝혔다.이러한 한화제약의 디테일한 지원은 최근 난임 및 산과 영역의 핵심 화두로 떠오른 '개별화 치료(Individualization)' 패러다임과도 궤를 같이한다. 환자의 생체 리듬과 상태에 맞춘 섬세한 진료가 요구되는 상황에서 오리지널 약물로서의 학술적 뒷받침이 더욱 중요해졌기 때문이다.그는 "과거에는 교과서적인 프로토콜에 의존해 환자들을 관리했다면, 최근에는 고령 산모 증가 등 환자 개개인의 복잡한 특성을 반영한 처방이 요구된다"며 "특히 난임 시술 시 임신 성공을 위해 가장 이상적인 프로게스테론 혈중농도는 10ng/ml로 알려져 있는데, 황체보조요법(Luteal Phase Support) 기간 동안 이 가이드라인을 안정적으로 가장 잘 유지할 수 있는 제제가 바로 유트로게스탄 질좌제 200mg"이라고 말했다.이에 따라 한화제약은 의료진이 환자 맞춤형 최적의 치료 전략을 설계할 수 있도록 오리지널 대조약으로서 축적해 온 고도의 학술적 근거와 현장 피드백을 신속하게 제공하며 임상 현장을 든든하게 보좌하겠다는 방침이다.나아가 한화제약은 이번 유산 예방 적응증 확대를 계기로 유트로게스탄의 브랜드 비전을 '서포팅 프레그넌시(Supporting Pregnancy)'로 명명했다. 시험관아기 시술 시 황체보호요법(착상)부터 임신 초기의 유산 예방, 그리고 임신 후기 조산 예방에 이르기까지 산과 영역의 전 주기를 안전하게 지키는 동반자가 되겠다는 포부다.오광석 팀장은 "과거 한화제약이 산부인과 전 영역에서 쌓아온 오랜 히스토리가 있고, 유트로게스탄은 그 중심을 지켜온 약물"이라며 "난임 전문 센터를 넘어 고위험 산모를 케어하는 대형 여성병원과 상급종합병원까지 종합적인 커버리지를 전개해 유트로게스탄이 국내 임신 유지 치료 분야에서 핵심적인 역할을 할 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]역형성 림프종 인산화효소(ALK) 양성 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 1차 치료 시장이 다시 한번 요동치고 있다. 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2026)에서 화이자의 3세대 ALK 억제제 '로비큐아(롤라티닙)'의 CROWN 임상 7년 추적 관찰 데이터가 기폭제가 됐다. 무진행생존기간 중앙값(mPFS) '미도달', 질병 진행 및 사망 위험 '81% 감소'라는 전무후무한 수치는 임상 현장에 강한 메세지를 던졌지만, 역설적으로 기존 2세대 약제들과의 '순차 치료(Sequencing) 디베이트'를 더욱 진화시키는 계기가 됐다는 평가다."로비큐아 효능은 반박 불가" 한 목소리로비큐아의 CROWN 임상 3상 7년 추적 관찰 결과는 ALK 표적항암제 역사상 이견이 없는 임상적 유효성(Efficacy)을 다시 한 번 입증했다.치료 경험이 없는 ALK 양성 전이성 비소세포폐암 환자를 대상으로 한 연구에서 로비큐아는 대조군 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 81% 감소시켰다((HR=0.19; 95% CI 0.13-0.26). 7년이 지난 시점에서도 mPFS는 중앙값에 도달하지 않는(NR) 성적을 거뒀다. 특히 7년 시점에서 환자의 55%가 질병 진행 없이 생존했고, 초기 24개월 동안 진행이 없었던 환자의 79%는 7년까지 그 효과가 유지되는 지속성을 보였다. 혈액뇌장벽(Blood-Brain Barrier, BBB) 투과율 설계 덕분에 전체 환자의 92%가 7년 동안 두개내 질환 진행 없이 암세포를 통제해, 전이성 폐암에서 가장 까다로운 뇌전이 차단에서도 완벽에 가까운 제어력을 증명했다.  이 같은 임상 데이터에 대해 치료를 전담하는 임상현장 종양내과, 호흡기내과 전문가들 역시 효능 그 자체에 대해서는 반박할 수 없다는 데 입을 모은다.로비큐아 CROWN 임상의 5년 vs 7년 주요 추적 관찰 지표 비교표. 장기 생존 데이터의 지속성과 일관된 안전성 프로파일이 확인된다.한지연 국립암센터 교수(혈액종양내과)는 "진행성 폐암 치료 역사에서 보기 어려운 수준의 전례 없는 결과"라며, 기전적으로 2세대 약제들이 '저분자 화합물(Small molecule)' 구조인 반면 로비큐아는 '거대 고리형(Macrocyclic)' 구조로 설계돼 ALK 표적에 훨씬 더 단단하고 영구적으로 결합하기 때문에 이 같은 격차가 발생한 것이라고 평가했다.  이승룡 고대구로병원 교수(호흡기내과) 역시 "데이터 자체는 팩트이며 로비큐아가 학계의 예상을 뛰어넘는 우수한 장기 치료 효과를 증명한 것은 확실하다"며 "여태까지 나온 전이성 비소세포폐암 임상 데이터 중 이 정도의 PFS를 보여준 약제는 전무후무하다"고 의미를 부여했다.자연스럽게 이러한 유효성을 근거로 종양내과 중심으로 1차 치료제로 로비큐아를 전면 배치해야 한다고 주장한다. 한 교수는 "과거 국립암센터 EAP 데이터를 분석했을 때, 2세대를 먼저 쓰고 내성이 생긴 환자 중 '뇌 외(Extra-cranial) 부위'가 진행된 환자들은 후속으로 로비큐아를 써도 효과가 오래가지 못했다"며, 어떤 환자가 뇌 외 부위로 재발할지 미리 예측할 수 없는 상황에서 처음부터 가장 강력한 무기를 아끼는 전략은 위험하다고 지적했다. 그는 "과거 EGFR 시장에서 순차 치료를 노리다 재조직검사의 한계 등으로 후속 약제를 써보지도 못하고 치료 기회를 박탈당한 환자가 절반이 넘었다"며, "부작용 관리 계획만 있다면 처음부터 가장 강력한 약제를 1차로 사용하여 암세포를 제압하는 'Early Develop' 전략이 정해진 룰이자 환자를 위한 당연한 선택"이라고 강조했다.'부작용'의 이면…삶의 질 고려한 시퀀싱 전략 그러나 임상 데이터의 수치 이면에는 환자가 장기간 약제를 복용하며 견뎌야 하는 '이상반응(Side effect) 관리'라는 현실적인 장벽이 존재한다.이로 인해 일각에서는 단순한 PFS 수치만으로 처방 기준을 단일화하기 어렵다는 신중론을 펼치며, '2세대 선제 사용 후 3세대 전환'이라는 순차 치료 전략도 여전히 유효하다는 의견을 제기하고 있다.이승룡 교수는 "ALK 변이 폐암은 일반 폐암과 달리 40~50대 이하의 젊은 환자군이 다수를 차지하는 특성이 있다. 다음 옵션을 우려해 1차 처방을 주저할 필요는 없으며, 환자를 위해 선택의 폭(1차 처방 권한)은 넓혀두는 것이 당연하다"면서도 "환자의 사회 활동 여부와 부작용 관리 능력에 따라 치료가 개별화돼야 한다"고 설명했다.다시 말해, ALK 변이 환자군의 절대다수를 차지하는 젊은층의 경우 장기 생존을 목표로 치료 기간을 최대한 길게 끌고 가야 하며 부작용에 대한 관리가 상대적으로 수월하기 때문에, 초기에 로비큐아를 선택해 종양을 억제하는 전략이 적합할 수 있다는 뜻이다. 이 교수는 "생각보다 관심을 덜 가져서 그렇지, 과거 차트를 정리하다 보면 환자 보호자들이 '성격이나 인지 능력이 변했다'고 털어놓은 중추신경계 이상반응 기록들이 존재한다"면서도 "다만 약물 중단이나 감량을 통해 회복이 가능한 수준으로 조절 자체는 가능하다"고 덧붙였다.유비스트 기준 최근 4개년 주요 ALK 비소세포폐암 표적항암제 매출액 현황 비교표. (단위: 억 원)반면, 상대적으로 비중은 작지만 일부 고령 환자군의 경우 기존 2세대 약제(알레센자, 알룬브릭)의 생존 데이터(mOS 약 7~8년)를 고려한 전략적 선택이 필요하다는 의견도 존재한다.순환기내과 협진이 필수적인 고지혈증(Hyperlipidemia)이 동반되거나, 중증 이상반응(Grade 3 이상)에 속하는 체중 증가 및 심각한 부종(Edema)이 발생할 경우 환자들이 일상생활에서 느끼는 내약성과 삶의 질(QoL) 저하 문제가 불거질 수 있기 때문이다.따라서 로비큐아를 무조건 1차 옵션으로 고집하기보다 약제 자체의 스펙을 넘어 환자의 연령, 동반 질환을 종합적으로 확인하는 맞춤형 치료 전략이 임상 현장에서 중요하게 다뤄질 것이라는 분석이다.이와 함께 제약업계 일각에서는 국내 급여 환경의 특수성(3세대 실패 후 2세대로 전환 시 급여 불가)을 고려해, 2세대 약제의 복용 기간을 인위적으로 늘리는 '국소공고요법(방사선 치료 병용)' 전략을 대안으로 제시하고 있다.실제로 다케다의 BRIGHTSTAR 연구에 따르면, 2세대인 알룬브릭 복용 중 일부 국소 진행이 일어났을 때 약제를 바꾸지 않고 방사선 치료(RT)를 병용해 잔존 병변을 제어한 결과, 치료 지속 기간이 66개월(5.5년)까지 연장됐다.제약업계 관계자는 "2세대 약제와 방사선 병용 요법을 통해 최대한 기간을 끌어 생존율을 높인 뒤, 후순위 약제로 3세대 로비큐아를 선택하는 시나리오 역시 환자의 삶의 질과 생존 기간을 모두 챙길 수 있는 전략"이라고 말했다.그는 "향후 4세대 ALK 저해제(넬라달킵 등)가 국내에 도입되기 전까지 환자 특성에 맞춘 다양한 옵션 경쟁은 계속될 것"이라고 내다봤다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]그동안 다국적 제약사들이 독점해오던 면역항암제 시장에 중국산 신약이 추가로 진입하면서 국내 소세포폐암 치료 환경이 변화를 맞이하고 있다.특히 진행 속도가 빠르고 예후가 불량해 미충족 의료수요(Unmet needs)가 높았던 확장병기 소세포폐암(ES-SCLC) 1차 치료제 시장에 새로운 옵션이 등장함에 따라 기존 치료제들과의 경쟁이 예상된다.국내 두 번째 중국계 바이오텍 면역항암제로 소세포폐암 시장 진입을 선언한 알보젠코리아의 '서플루마'.9일 제약업계에 따르면, 최근 식품의약품안전처는 PD-1 면역관문억제제 신약인 '서플루마(서플루리맙)'를 확장병기 소세포폐암 성인 환자의 1차 치료제로 품목허가했다.대만 로터스제약의 자회사인 알보젠코리아가 국내 독점 상업화를 담당하는 서플루마는 중국 상하이 헨리우스 바이오텍이 자체 개발한 인간화 항 PD-1 단클론항체다. 이 약물은 암세포가 T세포를 회피하는 데 사용하는 PD-1 수용체에 직접 결합, PD-L1 및 PD-L2와의 상호작용을 억제함으로써 T세포를 활성화해 항종양 효과를 나타내는 기전을 가졌다.이번 허가로 서플루마는 카보플라틴 및 에토포시드 등 기존 백금 기반 항암화학요법과의 병용요법으로 국내 소세포폐암 환자들에게 투여될 수 있게 됐다.'키트루다'가 연 국내 면역항암제 시장…중국산 진입 가속화국내 면역관문억제제 시장은 지난 2014년 12월 최초의 CTLA-4 억제제인 BMS의 '여보이(이필리무맙)' 허가를 시작으로 작용 기전에 따라 PD-1, PD-L1, CTLA-4 등 3가지 계열의 성분들이 처방 시장을 이끌어왔다.특히 2015년 3월 국내 최초의 PD-1 억제제로 허가된 한국MSD의 '키트루다(펨브롤리주맙)'는 줄곧 국내 최대 의약품 수입 품목 자리를 지켜왔으나, 최근 비만치료제 '위고비(세마글루타이드)' 열풍으로 인해 항암제와 비만치료제를 중심으로 수입 의약품 지형 변화가 가속화되는 추세다.그간 국내 시장에서 허가된 면역항암제는 BMS, MSD, 로슈 등 글로벌 빅파마의 전유물이었으나, 최근 중국계 바이오텍의 역습이 거세다. 서플루마는 중국 바이오텍이 개발해 국내 승인을 받은 두 번째 면역항암제로 기록됐다.난치성 소세포폐암 시장 표적…약물경제성 앞세워 시장 공략소세포폐암은 폐암 전체 발생 중 약 10~15%를 차지하는 비교적 드문 암종이나, 비소세포폐암에 비해 종양 성장 속도가 매우 빠르고 진단 당시 이미 전신 전이가 동반된 확장병기 상태로 발견되는 경우가 대부분이다. 오랜 기간 백금 기반 항암화학요법 외에 뚜렷한 치료 대안이 없어 대표적인 난치성 암으로 분류돼 왔다.허가의 기반이 된 글로벌 임상 3상(ASTRUM-005) 연구 결과에 따르면, 서플루마 병용요법은 기존의 항암화학요법 단독 투여군 대비 전체생존기간(OS)과 무진행생존기간(PFS)을 모두 유의미하게 연장시킨 것으로 나타났다. 특히 전체생존기간 중앙값을 4.7개월가량 연장하는 임상적 유용성을 확인했다.현재 국내 확장병기 소세포폐암 1차 치료 면역항암제 시장은 2017년 1월 국내 최초로 허가된 PD-L1 억제제인 한국로슈의 '티쎈트릭(아테졸리주맙)'과 한국아스트라제네카의 '임핀지(더발루맙)' 등 글로벌 빅파마의 신약들이 선점하고 있는 상황이다.여기에 PD-1 계열인 서플루마가 강력한 '약물경제성(가성비)'을 무기로 시장 진입을 선언하면서, 고가의 글로벌 면역항암제 대비 비용 효과적인 대안을 찾는 의료진과 환자들에게 새로운 선택지가 될 수 있다는 평가다.다만, 신약이 실제 처방 현장에 안착하기 위해서는 건강보험 급여 등재라는 높은 문턱을 넘어야 한다. 소세포폐암은 환자 수가 비소세포폐암에 비해 적고 중증도가 높은 만큼 급여 진입 속도가 시장 경쟁력을 가를 핵심 변수다.익명을 요구한 상급종합병원 종양내과 교수는 "소세포폐암은 워낙 예후가 좋지 않고 치료 옵션이 제한적이라 새로운 면역항암제의 등장은 임상 의사 입장에서 환영할 만한 일"이라며 "중국산 신약에 대한 의료진의 심리적 장벽은 글로벌 임상 데이터를 통해 많이 해소된 만큼, 향후 국내 출시 가격과 급여 적용 속도가 실제 처방 확대를 결정짓는 핵심 지표가 될 것"이라고 내다봤다.한편, 국내 유통 및 상업화를 맡은 알보젠코리아 측은 품목허가 획득을 기점으로 신속한 임상 도입과 약제 접근성 확보를 위한 본격적인 마케팅 및 급여 절차에 착수할 계획인 것으로 알려졌다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]시지바이오는 자사의 골대체재 '노보시스(NOVOSIS)'가 7년간 실시한 식품의약품안전처 시판 후 조사(Post-Market Surveillance, PMS)를 성공적으로 완료하고 재심사 적합 승인을 획득했다고 9일 밝혔다.시지바이오 '노보시스(Novosis)' 제품 이미지이번 재심사 결과는 실제 임상환경에서 장기간 축적된 데이터를 통해 노보시스의 안전성과 유효성이 다시 한번 확인됐다는 의미를 갖는다. 특히 7년간의 조사 기간 동안 예상하지 못한 중대한 의료기기 이상반응은 단 한 건도 확인되지 않아 새로운 안전성 문제는 발견되지 않았다.PMS는 신개발의료기기가 품목허가 이후 실제 의료현장에서 다양한 환자군을 대상으로 안전성과 유효성을 지속적으로 평가하는 제도로, 허가 전 임상시험에서 확인하기 어려운 장기 안전성과 실제 사용 환경에서의 임상적 성능을 검증하는 의료기기 전주기 안전관리의 핵심 절차다. 특히 인체에 이식되어 골 형성을 유도하는 골대체재는 환자의 건강 상태, 골 결손의 위치와 크기, 수술 방법 등에 따라 치료 결과가 달라질 수 있어 장기간의 시판 후 안전성 관리가 더욱 중요하다.노보시스의 PMS는 제품 허가일인 2017년 6월 29일부터 2024년 6월 28일까지 총 7년간 진행됐으며, 신개발의료기기 재심사 대상 중 최대 조사기간에 해당한다. 시지바이오는 조사 종료 후 수집 자료 분석과 최종 조사결과보고서 제출을 완료했으며, 2026년 5월 18일 식품의약품안전처로부터 재심사 적합 승인을 획득했다.이번 PMS에는 전국 20개 의료기관에서 총 28명의 연구자가 참여했으며, 총 860명의 환자를 대상으로 실제 임상환경에서 장기 추적관찰이 이뤄졌다. 조사 대상은 척추 후외방 유합술 환자 511명과 상·하지 급성 골절로 인한 골 결손부 충전 환자 349명으로 구성됐으며, 기초정보와 과거병력, 수술 정보, 병용약제, 이상사례 발생 여부 등을 체계적으로 수집하고 중대한 이상사례 발생 시 즉시 보고하는 안전관리 체계를 운영했다.안전성 평가 결과, 의료기기 이상반응은 전체 860명 중 6명(0.70%, 10건)에서만 발생해 매우 낮은 발생률을 보였다. 적응증별로는 척추 후외방 유합술에서 0.59%, 상·하지 급성 골절 골 결손부 충전에서 0.86%의 의료기기 이상반응이 확인됐으며, 예상하지 못한 중대한 의료기기 이상반응은 단 한 건도 발생하지 않았다.전체 이상사례는 89명(10.35%, 159건)에서 보고됐으나 대부분 수술 후 일반적으로 발생 가능한 합병증이었으며, 중대한 이상사례 역시 35명(4.07%, 43건)에서 관찰됐지만 모두 허가 임상시험에서 이미 예측 가능한 범위 내 사례로 확인돼 새로운 안전성 신호는 발견되지 않았다.유효성 평가에서도 우수한 결과가 확인됐다. 허가 적응증 모두에서 실제 임상환경에서도 약 98% 수준의 높은 골유합률을 보여 안정적인 골형성 효과를 입증했다. 척추 후외방 유합술 환자는 시술 후 12개월 3차원 컴퓨터단층촬영(3D CT) 평가에서 97.48%의 골유합률을 나타냈으며, 상·하지 급성 골절 골 결손부 충전 환자는 시술 후 12개월 단순 방사선(X-ray) 평가에서 98.13%의 골유합률을 기록했다.노보시스는 골전도성을 제공하는 100% 하이드록실아파타이트(HA) 세라믹과 골유도성을 담당하는 유전자재조합 인간 골형성단백질-2(rhBMP-2)를 결합한 골대체재다. 요추부 후방기기고정술 이후 시행하는 단분절 후외방 유합술과 상·하지 급성 골절에 의해 발생한 5cm 이하 골 결손 부위에 허가되어 있으며, 자가골 채취가 어렵거나 충분하지 않은 경우 의료진의 판단에 따라 사용할 수 있다.시지바이오는 이번 재심사 적합 승인을 계기로 허가 범위 내 적정 사용을 지원하고 시판 후 안전성 정보를 지속적으로 관리하는 한편, 7년간 축적된 국내 다기관 임상 데이터를 미국 FDA PMA, 유럽 PMCF(Post-Market Clinical Follow-up) 및 글로벌 규제기관 인허가 자료로 적극 활용해 글로벌 시장 진출을 더욱 가속화할 계획이다.유현승 시지바이오 대표이사는 "이번 재심사 적합 승인은 노보시스의 안전성과 유효성이 실제 임상현장에서 장기간 검증됐음을 보여주는 중요한 성과"라며, "축적된 PMS 데이터를 기반으로 국내외 의료진의 신뢰를 더욱 높이고, 미국 FDA PMA와 유럽 PMCF를 비롯한 글로벌 임상 및 인허가 전략을 적극 추진해 세계 재생의료 시장에서 경쟁력을 지속적으로 강화해 나가겠다"고 밝혔다.

[메디칼타임즈=문성호 기자] 미국 트럼프 행정부가 글로벌 제약사들을 겨냥해 도입한 '최혜국 대우(MFN·Most-Favored-Nation) 약가 정책'이 본격화된 지 약 1년이 지나면서, 글로벌 제약 바이오 산업의 지형도가 요동치고 있다.  당초 미국 내부의 약가 인하 기조에 그칠 것이라는 예상과 달리, 다국적 제약사들이 미국 시장의 마진을 지키기 위해 해외 선진국 시장에서 신약을 전격 철수하거나 출시를 유예하는 사례가 실제로 목격되고 있기 때문이다. 이에 정부도 대대적인 제도 개편방안을 발표하며 대응책 마련에 나섰으나, 임상현장의 불안감은 쉽게 가라앉지 않는 모양새다.MFN 족쇄로 이어진 치료제 철수 나비효과글로벌 약가 시장의 구조적 격변을 촉발한 직접적인 원인은 지난해 미국 트럼프 행정부와 다국적 제약사들 간에 체결된 '자발적 MFN 약가 협정'이다. 미국 보건당국은 화이자, 일라이 릴리, 노보 노디스크 등 미국 브랜드 의약품 시장의 86%를 점유하고 있는 17개 주요 글로벌 제약사를 대상으로 미국 내 신약 출시 가격을 OECD 주요국의 최저 가격 수준에 연동하는 'Prospective MFN' 계약을 성사시켰다. 미국 내 처방약 가격 접근성 강화를 전면에 내세운 'TrumpRx' 플랫폼. 트럼프 전 대통령의 이러한 행보가 향후 글로벌 제약 업계 및 의약품 유통 구조에 미칠 파장이 주목된다.다국적 제약사들은 미국 정부가 제시한 '향후 3년간 의약품 및 원료에 대한 신규 수입 관세 면제'라는 혜택을 수용하는 대가로 이 협정에 서명했으나, 이는 역설적으로 해외 특정 선진국에서 확정된 낮은 순가격이 미국 내 매출 기준가를 강제로 끌어내리는 부메랑이 됐다.이러한 정책적 연동 구조가 해외 선진국 시장에서의 실질적인 신약 철수로 이어진 대표적인 사례가 올해 초 발생한 글로벌 빅파마 암젠(Amgen)의 덴마크 시장 철수 사태다. 외신에 따르면, 암젠은 지난 2월 중순 덴마크 공공의료 의약품 조달 기관인 암그로스(Amgros)와 2027년 여름까지 체결돼 있던 고지혈증 치료제 '레파타(Repatha, 에볼로쿠맙)'의 국책 공급 계약을 이행하지 않고 시장 철수를 전격 단행했다.당시 레파타는 덴마크 내 고위험군 환자 수천 명에게 처방되던 약제였으나, 국가 입찰 특성상 가격이 낮게 책정돼 있었다. 암젠 본사는 이처럼 낮아진 덴마크의 약가 데이터가 오는 10월 도입될 미국의 강제 약가 상한제(GLOBE/GUARD 모델)의 참조 기준이 될 경우, 연간 약 17억 5000만 달러(약 2조 4000억 원)에 달하는 미국 내 레파타 매출이 감소할 것으로 판단하고 덴마크 시장 포기를 결정한 것으로 나타났다. 다시 말해 미국 시장의 마진을 지키기 위해 상대적으로 소규모인 덴마크 시장을 포기한 셈이다. 덴마크 당국과의 마찰이라는 리스크를 감수하더라도 미국 약가를 사수하는 것이 이익이라는 계산이다.이처럼 미국 매출을 지키기 위해 해외 선진국의 신약 공급망에 차질이 빚어지는 사례는 우리나라도 마찬가지다. 미국 시장을 겨냥한 글로벌 본사의 엄격한 가격 통제 기조 속에서, 국내 허가는 이뤄졌으나 급여 신청은 물론이거니와 직접적인 마케팅과 영업까지 사실상 포기한 신약이 실제로 존재한다는 것이 임상현장의 설명이다.익명을 요구한 상급종합병원 혈액종양내과 교수는 "특정 항암제의 경우 미국 MFN 정책에 따른 본사의 강력한 약가 방어선이 투영된 상징적 약제가 된 상황"이라며 "미국 외 시장에서 약가를 낮게 잡으면 안 된다는 본사 지침에 갇히다 보니 역설적으로 국내 임상현장에서는 가격 조정의 유연성을 발휘하기 힘든 구조가 됐다"고 진단했다. 그는 이어 "자연스럽게 급여 신청도 사실상 포기한 것 같다. 한 사이클에 2100만 원에 달하는 약가는 사실상 마케팅이 불가능한 수준"이라며 "국내 허가는 받았지만 글로벌 약가 연동 리스크 때문에 한국 내 직접적인 영업활동은 아예 포기한 것 아니냐는 의견까지 나온다"고 덧붙였다.약가유연제 도입 대응, 임상현장 혼란 여전상황이 급박하게 돌아가자 정부는 국내 환자들의 신약 접근성이 차단되는 것을 막기 위해 '약가 유연계약제(이중약가제)' 카드를 올해 상반기 꺼내 들었다. 다국적 제약사가 미국 MFN 정책의 타깃이 되지 않도록 대외적인 국내 건강보험 급여 상한가(표시가격)는 글로벌 수준에 맞춰 높게 유지해 주되, 실제 재정이 지출되는 '실거래가'는 사후 환급 등을 통해 별도로 챙기는 방식이다. 이미 노바티스, 노보노디스크 등 주요 다국적 제약사들이 일부 약제에 대해 계약을 체결하며 제도가 본격 시행됐다.그러나 정부의 전향적인 시도에도 불구하고 임상현장과 제약업계가 맞닥뜨린 현실은 녹록지 않다. 당장 글로벌 당뇨·비만 치료제 시장을 주도하고 있는 한국릴리 '마운자로(터제파타이드)'는 유연계약제 조율을 시도했으나 실패한 대표적인 사례다.한국릴리와 국민건강보험공단은 마운자로의 당뇨병 급여를 놓고 약가 유연계약제 구조를 포함한 '이중 약가' 조율을 시도했으나, 결국 지난 5월 최종 협상 결렬이라는 고배를 마셨다. 정부는 국내 환자들의 신약 접근성이 차단되는 것을 막기 위해 '약가 유연계약제(이중약가제)' 카드를 올해 상반기 꺼내 들었다. 당시 릴리 측은 비급여인 비만 시장과 건강보험이 적용되는 당뇨 시장을 동시에 만족시키기 위해, 비만 환자용 가격에 비해 당뇨병 환자용 약가를 낮춰 제공하는 절충안을 제시한 것으로 알려졌다. 즉, 대외적인 표시가격은 높게 유지하는 대신 차액의 일정 부분을 정부에 다시 돌려주는 '리펀드(환급제)' 방식을 논의했던 것이다.하지만 결국 행정적, 절차상의 문제가 발목을 잡으며 약가유연계약제 조율은 실패로 돌아갔다. 제약사 처지에서 '동일한 마운자로지만 당뇨용 약가를 처음부터 대폭 낮춰서 표시'하는 방안도 논의됐지만 결과적으로 협상 결렬로 이어졌다. 한국 시장의 낮은 표시가격이 글로벌 약가 산정의 기준(참조가격제)이 되어 타국 시장까지 연쇄 타격을 입힐 수 있는 '부메랑'이 되기 때문이다. 결국 한국릴리는 최근 전열을 재정비해 급여 적용을 재신청하며 심평원 약제급여평가위원회부터 다시 과정을 밟아나갈 예정이다.또 다른 문제는 제도 운영 과정에서 불거진 치료제 공급 현장의 혼선이다. 약가 유연계약제의 핵심인 '비밀유지 조항'이 도매 및 유통업계, 약국가에 심각한 '정보 비대칭' 부작용을 낳고 있다. 제약사는 계약 유지를 위해 실제 거래 가격을 철저히 함구하지만, 유통업체들은 차액 정산과 재고 관리를 위해 결국 우회적인 경로로 실제 가격을 파악할 수밖에 없어 유통 과정에서의 혼란은 발생할 수밖에 없다는 지적이다.결국 글로벌 약가 혼란 속에서 국내 중증·희귀질환 환자들의 신약 접근성을 실질적으로 지켜내기 위해서는, 단순히 형식적인 우회로를 마련하는 수준을 넘어 글로벌 빅파마 본사의 규제 리스크를 상쇄해 줄 수 있는 정부의 사후관리 인프라 정비가 시급하다는 지적이 나온다.대한당뇨병학회 임원인 상급종합병원 내분비내과 교수는 "미국 MFN 정책 등 글로벌 가격 연동 리스크에 묶인 빅파마 본사들은 한국 정부의 사후 환급 약속조차 실거래가 노출 우려 때문에 신뢰하지 못하는 분위기가 팽배하다"며 "정부가 가격 조정의 유연성을 발휘하기 힘든 구조적 한계를 외면한 채 경직된 규제 잣대만 고집한다면, 국내 허가는 받았지만 한국 내 영업과 마케팅을 아예 포기하는 '신약 패싱'의 피해는 고스란히 임상현장의 환자들에게 돌아갈 것"이라고 우려했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]국내 바이오벤처 큐로셀이 개발한 카티(CAR-T) 치료제 '림카토'가 암환자 건강보험 급여 적용의 최대 관문인 암질환심의위원회를 통과하며 급여권 진입에 청신호를 켰다. 반면, 급여기준 확대를 노리던 글로벌 제약사의 주요 항암제는 재논의 과제로 남겨지며 희비가 엇갈렸다.심평원이 올해 제 6차 암질심 결과를 공개했다.건강보험심사평가원은 8일 '2026년 제6차 암질환심의위원회(이하 암질심)'를 열고 이 같은 내용의 '암환자에게 사용되는 약제에 대한 급여기준 심의결과'를 공개했다.이번 암질심에서 가장 주목을 받은 약제는 큐로셀이 급여기준 설정을 신청한 '림카토(안발캅타젠 오토류셀)'다. 심의 결과, 림카토주는 '두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 거대 B 세포 림프종(PMBCL) 성인 환자 치료'에 대해 급여기준 설정에 성공했다.이번 암질심 통과로 림카토는 향후 약제급여평가위원회(약평위) 및 국민건강보험공단과의 약가협상 등 급여 등재를 위한 후속 절차에 속도를 낼 수 있게 됐다.이와 함께 급여기준 확대 부문에서는 재발성 또는 불응성 다발골수종 환자에게 쓰이는 'DCEP(덱사메타손+시클로포스파미드+에토포시드+시스플라틴)' 화학요법이 급여기준 설정 성공했다.반면, 한국로슈의 조기 유방암 치료제 '퍼제타(퍼투주맙)'의 급여기준 확대 도전은 다음 기회로 미뤄지게 됐다.로슈는 '국소진행성, 염증성 또는 초기 단계(지름 2㎝ 초과)인 HER2 양성 유방암 환자의 수술 전 보조요법으로서 트라스투주맙 및 화학요법과 병용투여'에 대해 급여 확대를 신청했으나, 암질심은 이를 '재논의'하기로 결정했다. 이에 따라 향후 제약사 측의 추가 자료 보완이나 재정분담안에 따라 향후 재상정 시기가 결정될 것으로 전망된다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]첫 국산 CAR-T 세포치료제로 주목받은 큐로셀 '림카토(안발캅타젠오토류셀)'가 건강보험 급여 시험대에 다시 오르게 되면서 통과 여부에 관심이 쏠리고 있다.  건강보험심사평가원은 '2026년 제6차 암질심'에 림카토의 건강보험 급여기준 설정 안건을 재상정해 심의할 예정인 것으로 알려졌다.  8일 제약업계에 따르면, 건강보험심사평가원은 '2026년 제6차 암질심'에 림카토의 건강보험 급여기준 설정 안건을 재상정해 심의할 예정인 것으로 알려졌다.  앞서 림카토주는 지난 4월 식품의약품안전처로부터 품목허가를 획득한 후, 정부의 '허가·평가·협상 병행 시범사업' 대상 약제로 선정되며 초고가 신약의 신속한 급여 등재 기대를 모았다. 그러나 지난 5월 열린 제5차 암질심에서는 임상연구 자료의 충분성을 완벽히 입증하지 못해 급여기준 설정이 보류되는 고배를 마셨다. 당시 논의 됐던 적응증은 '두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자의 치료'다.  당시 임상 현장과 업계에서는 국산 1호 CAR-T 치료제로서의 상징성도 중요하지만, 환자 투여 안전성과 장기적 유효성을 증명할 확고한 데이터가 더 보완되어야 한다는 신중론이 우세했다. 실제로 심평원 관계자 역시 "임상연구 자료가 불충분해 자료 보완을 요구했다"고 밝힌 바 있다.  이에 제약사 측은 급여기준 미설정 판단이 내려진 이후 임상 근거를 보완하는 데 집중했다. 특히 국제학술지 '블러드(Blood)'에 림카토주의 핵심 임상 연구 결과가 게재되면서 객관적인 유효성과 안전성 지표를 인정받았다.  공개된 데이터에 따르면, 림카토주는 재발·불응성 거대B세포림프종 환자를 대상으로 객관적 반응률(ORR) 75.3%, 완전관해율(CR) 67.1%를 기록했다. 1년 전체생존율(OS)은 80.9%, 무진행생존율(PFS)은 41.1%로 가시적인 치료 효과를 입증했다. 우려가 큰 부작용 측면에서도 3등급 이상의 사이토카인방출증후군(CRS) 발생률은 8.9%, 신경독성(ICANS)은 3.8% 수준으로 관리 가능한 안전성 프로파일을 확보했다는 평가다.  이처럼 공신력 있는 임상 데이터가 추가 확보되면서 이번 6차 암질심에서는 분위기가 반전될 것이라는 관측이 조심스럽게 나오고 있다.환자 단체 역시 신속한 급여 기준 마련을 촉구하며 제약사 급여 도전에 힘을 실었다.  다만, 암질심의 문턱을 넘더라도 약제급여평가위원회 심의와 국민건강보험공단과의 약가 협상 등 최종 등재까지는 추가적인 절차가 남아있다는 점에서 정식 등재 시기는 아직까지 유동적이다.한국백혈병혈액암환우회는 성명을 통해 "국내 생산 기반을 갖춘 최초의 국산 CAR-T 치료제가 허가된 만큼 공급의 재정적 효율성을 높여 건보 재정 부담을 완화할 수 있다"며 "치료 대안이 없는 재발·불응성 환자들의 접근성 개선을 위해 이번 암질심에서 신속히 급여기준이 설정되어야 한다"고 강조했다.  

[메디칼타임즈=문성호 기자]국민건강보험 일산병원이 건강보험심사평가원이 실시한 2025년 신생아중환자실 적정성평가​에서 4회 연속 1등급을 획득했다.국민건강보험 일산병원 전경 사진.신생아중환자실 적정성평가는 신생아중환자실의 진료환경 개선과 의료관련 감염예방 등을 통해 환자안전 중심의 의료서비스 질 향상을 도모하기 위해 실시하는 평가로, 이번 평가는 2025년 1월부터 6월까지 신생아중환자실에 입원한 환자를 대상으로 진행됐다.일산병원은 종합점수 93.69점을 획득해 1등급을 받았으며, 전체 평균(89.87점)과 종합병원 평균(86.39점)을 모두 상회했다.세부 평가지표에서는 ▲필요 진료 협력과목(소아외과·소아심장) 보유 ▲중증도 평가 시행률 ▲TPN(총정맥영양) 협진 시행률 ▲신생아 소생술 교육 이수율에서 모두 100%를 기록했으며, 48시간 이내 신생아중환자실 재입실률은 0%를 유지하는 등 신생아 집중치료 전반에서 우수한 평가를 받았다.한창훈 병원장은 "신생아중환자실은 고위험 신생아에게 전문적이고 신속한 치료를 제공하는 필수의료 분야인 만큼 의료진의 전문성과 체계적인 진료 시스템이 무엇보다 중요하다"며 "앞으로도 지역 필수·공공의료를 책임지는 공공병원으로서 수준 높은 의료서비스를 제공하는 데 최선을 다하겠다"고 말했다.한편, 국민건강보험 일산병원은 보건복지부 지정 경기북부 권역모자의료센터로서 고위험 산모와 신생아를 위한 전문 진료체계를 운영하며, 지역 필수의료를 책임지는 공공병원으로서 경기북부 모자의료 안전망 구축에 중추적인 역할을 수행하고 있다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]글로벌 제약바이오 시장에서 차세대 표적 항암제로 주목받아온 KRAS 억제제 시장의 패권 경쟁이 암종별 임상 결과에 따라 재편되는 양상이다. 후발 주자인 로슈(Roche)가 비소세포폐암 중심의 직접 비교 임상에서 선두권 약물 대비 효과를 입증하며 전면에 부각된 반면, 초기 시장을 선점했던 브리스톨 마이어스 스퀴브(Bristol Myers Squibb, 이하 BMS)의 '크라자티(아다그라십)'는 시장의 한 축인 대장암 확증 임상에서 실패하며 수세에 몰렸다.8일 제약업계에 따르면, 글로벌 빅파마들의 KRAS 억제제 파이프라인 성적표에 따른 희비가 엇갈리고 있다.최근 로슈는 차세대 KRAS 억제제 '디바라십'의 임상 3상에서 효과를 입증, 글로벌 항암제 시장의 주도권 변화를 예고하고 나섰다.로슈 '디바라십', 격전지 '폐암'서 효과 입증이번 시장 재편을 촉발한 것은 로슈다. 최근 로슈는 차세대 고선택성 KRAS 억제제인 '디바라십(divarasib, GDC-6036)'의 임상 3상(Krascendo 1) 탑라인(Top-line) 결과를 공식 발표했다.KRAS 억제제 시장에서 가장 규모가 큰 '비소세포폐암(NSCLC)' 등을 타깃으로 한 이번 임상에서 로슈는 표준 화학요법이 아닌, 기존 시장 선두 주자인 암젠의 '루마크라스(소토라십)' 및 BMS의 '크라자티'와 직접 맞붙는 '헤드투헤드(Head-to-Head)' 임상 설계를 취했다.결과는 디바라십의 우세였다. 발표에 따르면 디바라십은 폐암 등 주요 고형암 환자군에서 대조군인 크라자티와 루마크라스 투여군 대비 무진행생존기간(PFS)과 전체생존기간(OS) 모두에서 통계적으로 유의미한 우월성을 입증했다.그동안 종양학계에서는 KRAS 변이 비소세포폐암을 둘러싼 효과적인 치료법의 등장을 오랜 미충족 수요(Unmet needs)로 꼽아왔다. KRAS 변이 중에서도 가장 흔한 G12C 돌연변이는 전체 비소세포폐암 환자의 약 14%에서 발견되며, 환자의 예후 불량과 직접적인 관련이 있기 때문이다.로슈의 최고 의료 책임자(CMO) 겸 글로벌 제품 개발 총괄인 레비 개러웨이(Levi Garraway) 박사는 "이번 KRAS 억제제 직접 비교 연구에서 입증된 우월한 생존율은 디바라십이 환자의 임상 결과를 개선할 수 있는 잠재력을 가지고 있음을 확인시켜 준다"며 "이러한 결과는 디바라십이 기존 치료 경험이 있는 폐암 환자를 위한 새로운 표준 치료법(Standard of Care)으로 자리매김할 수 있도록 해줄 것"이라고 강조했다.BMS 크라자티, 대장암 3상 지표 미달…국내선 허가 절차 로슈가 비소세포폐암 영역에서 유의미한 데이터를 확보한 반면, BMS는 기존에 선점하고 있던 대장암 적응증 영역에서 지표 미달 결과를 성적표로 받았다.BMS는 최근 개최된 유럽종양학회 소화기암 학술대회(ESMO GI 2026)에서 전이성 KRAS 변이 대장암 환자를 대상으로 진행한 'KRYSTAL-10' 임상 3상 시험의 최종 데이터를 공개했다.ESMO GI 2026에서 공개된 BMS '크라자티-세투시맙' 병용요법과 표준 화학요법의 대장암 3상(KRYSTAL-10) 최종 분석 데이터. 공동 1차 평가지표인 PFS(좌측)과 OS(우측) 모두에서 통계적으로 유의미한 개선을 입증하지 못했다. (OS 중앙값 크라자티군 21.6개월 vs 화학요법군 21.7개월)기존 치료에 실패한 환자 461명을 대상으로 '크라자티-세투시맙' 병용요법과 표준 화학요법을 비교한 이 연구에서, 크라자티군은 1차 평가지표인 PFS와 OS 모두에서 대조군 대비 통계적 유의성을 증명하지 못했다. OS 중앙값은 크라자티군 21.6개월, 화학요법군 21.7개월로 확인됐다.이번 3상 실패는 확증 시험 성격을 띠고 있었다는 점에서 향후 시장 전략에 변수가 될 전망이다. 크라자티는 초기 임상의 반응률 데이터만을 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 대장암 '가속 승인(Accelerated Approval)'을 획득한 상태였다. 확증 3상 임상이 일차 평가지표를 충족하지 못함에 따라 향후 대장암 적응증의 유지 여부나 라벨 변경 가능성에 대한 검토가 불가피해진 상황이다.결과적으로 BMS는 지난 2023년 미라티 테라퓨틱스(Mirati Therapeutics)를 58억 달러에 인수하며 크라자티를 확보했으나, 최대 시장인 폐암 영역에서는 후발 주자의 진입에 직면하고 대장암 영역에서는 자체 확증 임상 지표 미달이라는 결과를 마주하게 됐다.다만, 이 같은 글로벌 규제환경 변화의 변수 속에서도 국내 상용화 절차는 본격화되는 모습이다.한국BMS제약은 최근 식품의약품안전처에 항암제 '크라자티'의 허가 신청서를 제출한 것으로 알려졌다. 이 약은 지난 1월 식약처로부터 희귀의약품으로 지정되기도 했다. 구체적인 적응증은 '이전에 적어도 한 번의 치료를 받은 적이 있는 KRAS 변이 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암'이다.크라자티는 앞서 2022년 12월 미국 FDA로부터 가속승인을 획득한 바 있으며, 이는 2021년 승인된 암젠의 '루마크라스'에 이어 두 번째로 허가된 글로벌 KRAS 억제제다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]사노피(Sanofi)가 글로벌 블록버스터 신약으로 육성 중인 혈우병 A형 치료제 '알투비오(성분명 에프네소코토코그알파)'의 핵심 생산기지가 미국식품의약국(FDA)으로부터 '경고장(Warning Letter)'을 받았다. 미국 FDA가 사노피 혈우병 A형 치료제 알투비오 생산공장 CGMP 위반에 따른 경고장을 발부하면서 품질 신뢰성에 타격을 입게 됐다.7일 제약업계에 따르면, 최근 FDA는 사노피의 아일랜드 워터포드 소재 바이오의약품 생산 자회사인 '젠자임 아일랜드(Genzyme Ireland Limited)'를 대상으로 의약품 제조 및 품질관리기준(CGMP) 위반에 따른 경고장을 공식 발부했다.이번 조치는 올해 1월 진행된 FDA 현장 실사 결과를 바탕으로 이뤄졌으며, 위반 항목이 확인된 주요 품목에는 사노피의 차세대 주력 품목인 혈우병 A형 치료제 '알투비오'와 면역억제제 '티모글로불린' 생산 라인이 포함됐다.주목받는 품목은 단연 알투비오다. 알투비오는 기존 응고인자 제제의 반감기 한계를 극복하기 위해 Fc 도메인, 폰 빌레브란트 인자(VWF) 비의존적 설계, XTEN 기술이 적용된 최초의(First-in-class) 장기 지속형 응고인자 제제(HSF)다.기존 응고인자 제제는 주 3~4회 투여가 필요했던 반면, 알투비오는 주 1회 투여만으로 체내 혈액응고인자 활성도를 15% 이상 유지할 수 있다. 치료 안정성과 편의성을 획기적으로 개선했다는 평가를 받으며 글로벌 시장에서 큰 주목을 받아왔다.그러나 이번 FDA 경고장 원문에 따르면, 해당 공장은 제약 GMP 규정 중 '데이터 무결성(Data Integrity) 실패 및 은폐' 행위가 확인됐다.품질 관리(QC) 직원들이 실험실 기록을 검토하는 과정에서 '비공식 검토 체크리스트'를 임의로 활용한 뒤 해당 문서를 파쇄(Discarded)한 사실이 드러났다. 또한 미생물 및 미립자 기준치 초과(Excursion)나 테스트 실패 기록이 장비 히스토리에는 남아있으나, 공식 실험실 검토 기록에서는 누락시켜 조사를 회피한 정황도 적시됐다. FDA는 특정 테스트의 경우 기록 없이 최대 11회까지 반복 수행된 사실을 확인했다고 밝혔다.아울러 공정 중 발생한 이상 징후(Deviation)를 근본 원인 분석이나 제품 영향 평가 없이 '취소·종결(Cancelled)' 처리한 건수도 포착됐다. FDA는 사노피의 소급 조사 및 시정 계획에 대해 "과학적 근거가 부족하며 품질 부서(Quality Unit)가 관리·감독 기능을 상실했다"며 '경고장'을 발령했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]정부가 희귀질환 치료제의 급여 진입 기간을 100일 이내로 단축하기 위해 꺼내 든 '신속등재 시범사업'이 본격적인 참여 신청 접수에 돌입했다.보건복지부와 건강보험심사평가원이 공고를 내고 본격적인 참여 기업 모집에 나섰지만, 제약업계의 시선은 복잡하기만 하다. 개발 및 공급 주체가 대부분 다국적 제약사일 수밖에 없는 희귀질환 치료제의 특성을 고려할 때, 과연 얼마나 많은 기업이 선뜻 신청서를 제출할지는 미지수라는 관측이 지배적이다.복지부는 오는 8월 31일까지 '희귀질환 치료제 신속등재 시범사업'에 참여할 제약기업과 대상 약제를 공개 모집 중이다.6일 제약업계에 따르면, 이번 시범사업에 참여하려는 제약사는 등재 후 1~3년 차에 심평원이 구축하는 국내 전수 실사용 데이터(RWE) 레지스트리 산출 과정에 협조해야 한다.이후 4년 차에 이 RWE를 중심으로 임상적 유용성을 재평가받게 되는데, 다국적 제약사 입장에서는 이 사후평가 기전 자체가 엄청난 리스크로 다가온다.글로벌 시장 전체에 영향을 미치는 신약의 가치가 한국이라는 단일 국가의 실사용 데이터 패턴과 통계적 한계에 따라 좌우될 수 있기 때문이다. 의료기관별 임상 자료의 편차나 국내 환자군만의 특수성에 따라 글로벌 임상시험(RCT) 데이터와 상이한 결과가 도출될 가능성을 배제할 수 없다는 이유에서다.결국 RWE 평가 결과에 따라 약가가 최대 20% 인하되거나 기존 대체약제의 가중평균가 수준으로 삭감될 수 있는 재정적 불확실성을 안고 선뜻 신청하기가 쉽지 않을 것이란 진단이다.여기에 등재 후 3년이 경과한 시점에 심평원의 판단에 따라 언제든 경제성평가 대상으로 전환될 수 있다는 단서 조항 역시 다국적 제약사의 셈법을 더욱 복잡하게 만들고 있다.'이행약정서' 독소 조항? 본사 설득이 신청 관건가장 큰 관건은 심평원이 필수 제출 사항으로 명시한 '희귀질환 치료제 신속등재 시범사업 이행약정서'와 '환자 치료지속성 보장 계획서'다.공개된 정부 지침에 따르면, 사후평가 결과 약효가 최하 등급인 '열등'으로 판정돼 '전액본인부담'으로 급여가 축소·조정되더라도 제약사는 기투여 환자의 치료 연속성을 위해 공급 및 비용 지원을 책임져야 한다.아울러 고의로 평가를 지연할 경우, 조건부 급여 기간(등재 후 5년) 이후 발생한 추가 재정분을 공단에 전액 환급하겠다는 조항도 담겼다.다국적 제약사 한국지사 입장에서는 이처럼 법적 강제성과 재정적 페널티가 복합적으로 얽힌 이행약정서를 두고 글로벌 본사(HQ)를 설득하는 것이 시범사업 참여의 최대 분수령이 될 것으로 보고 있다.약효 미흡 판정 시 시장 철수나 비급여 전환이라는 카드를 쓰지 못하도록 묶어둔 데다, 본사의 통제를 벗어난 공적 사후평가 결과를 무조건 수용하겠다는 약정을 맺어야 하기 때문이다.한 제약업계 관계자는 "사실 글로벌 임상을 통과해 허가된 신약이 사후평가에서 '열등'으로 분류될 가능성 자체가 낮다고 본다"면서도 "하지만 혹여나 치료 효과가 열등하다고 판정된 약제를 환자에게 전액본인부담으로 계속 쓰라고 유도하면서 제약사에 환자 치료지속성 보장 계획서까지 요구하는 조항을 글로벌 본사가 선뜻 수용할지는 의문"이라고 설명했다.그는 "동시에 RWE 평가 결과에 따라 약가가 최대 20% 인하되거나 기존 대체약제의 가중평균가 수준으로 삭감될 수 있는 재정적 불확실성이 존재하는 만큼, 제약사 입장에서는 참여 신청을 선뜻 결정하기가 매우 조심스러운 상황"이라고 전했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]그동안 전액 비급여로 환자들의 경제적 부담이 컸던 중증 원형탈모증 치료에 건강보험 빗장이 마침내 열렸다.특히 이번 급여 전환 과정에서 기존 비급여 환자들을 구제하기 위한 '경과규정'이 마련됐으나, 최초 투여 당시의 환부 사진과 진료 기록 등 객관적 자료를 제출해 까다로운 기준을 증명해야 해 의료 현장의 철저한 준비가 요구된다.최근 보건복지부는 한국릴리의 JAK 억제제 '올루미언트'를 이번 달부터 성인 중증 원형탈모증 환자를 대상으로 건강보험 급여를 적용했다.6일 제약업계에 따르면, 최근 보건복지부는 한국릴리의 JAK 억제제 '올루미언트(바리시티닙)'를 이번 달부터 성인 중증 원형탈모증 환자를 대상으로 건강보험 급여를 적용했다.그간 원형탈모는 환자의 삶의 질을 심각하게 떨어뜨리는 질환임에도 '미용 영역'으로 치부돼 제도적 사각지대에 놓여있었다. 그런 점에서 이번 급여 진입은 의료 현장의 치료 패러다임 변화에 큰 영향을 줄 전망이다. 동시에 동일 시장에서 경쟁을 벌이고 있는 치료제가 늘어나고 있는 만큼, 향후 기업 간 주도권 경쟁도 더 치열해질 것으로 보인다.구체적인 고시 기준을 살펴보면, 스테로이드 등 기존 전통적 치료제를 3개월 이상 투여했음에도 불구하고 탈모 평가지표인 SALT(Severity of Alopecia Tool) 점수가 30% 이상 감소하지 않거나 부작용 등으로 치료를 지속할 수 없는 환자여야 한다. 이 중 ▲SALT 점수가 50점 이상(두피 전체 모발의 50% 이상 소실)이거나, ▲눈썹 및 속눈썹 모두에 탈락이나 명확한 단절이 있으면서 SALT 점수가 20점 이상 50점 미만인 환자에게 최대 2년간 급여가 인정된다.특히 이번 급여 고시에는 기존부터 올루미언트를 전액 비급여로 처방받아 복용 중이던 환자들을 위한 '경과규정'이 포함돼 의료 현장의 혼선을 줄였다.급여 개시일 이전부터 투여 중인 환자는 최초 투여 시작 시점에 현행 급여 기준(기존 치료 실패 및 SALT 기준 등)을 충족했음을 과거 약제 투여 기록이나 환부 사진 등 객관적 자료로 입증하면 고시 시행일로부터 최대 2년간 급여를 인정받을 수 axioms. 만약 투여 기간이 36주를 초과한 환자라면 36주 차 평가 결과도 함께 제출해야 한다.다만, 올루미언트가 지난달 9일 만 12세 이상 청소년 중증 원형탈모증까지 적응증을 확대 승인받았음에도 불구하고, 이번 건강보험 급여는 '성인 환자'에게만 한정 적용되며 청소년 환자는 급여 대상에서 제외됐다.선택적·가역적 경구용 JAK1/2 억제제인 올루미언트는 대규모 글로벌 임상 3상 연구인 BRAVE-AA1과 BRAVE-AA2를 통해 중증 환자에서의 전신 모발 재성장 효과를 입증한 바 있다.임상 결과, 치료 36주 차에 'SALT 20점 이하(두피 모발의 80% 이상 재생)'를 달성한 환자의 비율은 올루미언트 4mg 투여군에서 각각 38.8%(BRAVE-AA1), 35.9%(BRAVE-AA2)로 나타나, 위약군(6.2%, 3.3%) 대비 통계적으로 유의미하게 높은 치료 효과를 보였다.김태현 한국릴리 면역사업부 전무는 "오랜 기간 효과적인 치료 선택지가 제한돼 질환과 경제적 고통을 함께 감내해야 했던 성인 중증 원형탈모 환자들이 합리적인 비용으로 치료를 지속할 수 있게 돼 뜻깊다"며 "혁신 치료제의 접근성 확보를 위해 지속해서 노력하겠다"고 전했다.한편, 올루미언트가 원형탈모증 영역에서 건보 영토를 확장함에 따라 기존 류마티스 관절염, 아토피 피부염에 이어 자가면역 시장에서의 독점적 입지는 더욱 공고해질 전망이다.아울러 현재 후발 주자로 추격 중인 화이자의 '리트풀로(리틀레시티닙)' 등 경쟁 약물들의 향후 급여 궤도 진입 논의에도 이번 고시 기준이 적잖은 가이드라인 역할을 할 것으로 분석된다. 동시에 글로벌 시장에서는 또 다른 블록버스터 JAK 억제제인 애브비의 '린버크(우파다시티닙)' 역시 원형탈모증으로의 적응증 확장을 노리고 있어, 향후 시장 판도 변화를 예고했다.